UGX202-injektion hos patienter med avancerad retinitis pigmentosa
16 december 2025 uppdaterad av: Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.
Studie för att utvärdera säkerheten och preliminär effekt av UGX202-injektion hos patienter med avancerad retinitis pigmentosa
Det primära målet med denna kliniska prövning är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av en enda intravitreal injektion av genterapiläkemedlet UGX202 hos patienter med avancerad RP.
Det sekundära målet är att bedöma den preliminära effektiviteten av en enda intravitreal injektion av genterapiläkemedlet UGX202 för behandling av patienter med avancerad RP.
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie är en icke-randomiserad, öppen, av forskare initierad prövning (IIT). Den planerar att inkludera cirka 6 deltagare med icke-syndromal retinitis pigmentosa (RP) som har extremt låg syn (studieögat är ögat med lägre syn, och den bäst korrigerade synskärpan [BCVA] > logMAR 1,9).
Studieläkemedlet är uppdelat i två dosgrupper: låg dos och hög dos. En modifierad "3+3" doseskaleringsmetod används. Lågdosgruppen (4,2E+10 vg/öga) planeras inkludera 3 deltagare. Först kommer 1 deltagare (sentinel) att inkluderas och observeras i 28 dagar. Om ingen dosbegränsande toxicitet (DLT) uppstår, kommer ytterligare 2 deltagare (icke-sentinel) att inkluderas och observeras i 28 dagar. Den andra och tredje deltagaren kommer att inkluderas med 7 dagars mellanrum.
Högdosgruppen (1,2E+11 vg/öga) planeras inkludera 3 deltagare. Deltagare i högdosgruppen kommer att inkluderas och få läkemedlet i följd efter att ha klarat screeningen. Det kommer att vara minst 1 veckas mellanrum mellan varje deltagare. Tidpunkten för att inkludera alla 3 deltagare eller stoppa inkluderingen kommer att bestämmas av forskarens bedömning av säkerheten.Alla deltagare kommer att få intravitreal injektion av studieläkemedlet UGX202 efter inkludering och kommer att följas upp i 52 veckor för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och den preliminära effekten av UGX202.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
6
Fas
- Tidig fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Jihong Wu, MD, Phd
- Telefonnummer: +86 21 6437 7134
- E-post: 1217586177@qq.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Xiuqian Yi, MD, PHD
- Telefonnummer: +86 21 6437 7134
- E-post: 1217586177@qq.com
Studieorter
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200031
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
Kontakt:
- Jihong Wu, MD, Phd
- Telefonnummer: +86 21 6437 7134
- E-post: 1217586177@qq.com
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Lämna skriftligt informerat samtycke (ICF).
- Ålder ≥18 år vid ICF-undertecknande.
- Diagnostiserad med icke-syndromisk RP.
- BCVA > logMAR 1,9 (bedömd med FrACT) i studieögat.
- Bekräftad bevarad minnesbild av visuell upplevelse.
- Sfärisk ekvivalent mellan -9D och +6D.
Exklusionskriterier:
- Tidigare genterapi i något öga.
- Mottagit något interventionellt undersökningsläkemedel inom 90 dagar före screening.
- Någon studieögatsjukdom eller systemisk sjukdom som bedöms av undersökningsledaren påverka bedömningen av visuell funktion.
- Överkänslighet mot kortikosteroider, intolerans mot kortikosteroidregimen, aktiv samtidig infektion som kontraindicerar behandling.
- Historik eller tendens till psykiatriska störningar som påverkar säkerhets- och/eller effektbedömningen.
- Vilken annan faktor som helst som bedöms olämplig av undersökningsledaren.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: UGX202-gruppen med låg dos
UGX202, 4,2E+10 vg per öga, administrerat som en enda intravitreal injektion
|
Jämförelse av olika doseringar av UGX202
|
|
Experimentell: Högre dos av UGX202-gruppen
UGX202, 1,2E+11 vg/öga, administrerad som en enda intravitreal injektion
|
Jämförelse av olika doseringar av UGX202
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av ofördelaktiga händelser och allvarliga ofördelaktiga händelser
Tidsram: baseline till Dag 3, Dag 7, Vecka 2, Vecka 4, Vecka 6, Vecka 8, Vecka 12, Vecka 24, Vecka 36, Vecka 52
|
Från tiden för administration av UGX202-injektionen fram till vecka 52 sammanfattades, baserat på topiska och systemiska säkerhetsdata, incidensfrekvenserna för biverkningar (AEs), behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs) under behandlingen, behandlingsrelaterade biverkningar (TRAEs) kopplade till studieläkemedlet, behandlingsrelaterade biverkningar (TRAEs) kopplade till studieprocedurerna, allvarliga biverkningar (SAEs), behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar (TRSAEs) kopplade till studieläkemedlet och behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar (TRSAEs) kopplade till studieprocedurerna under studieperioden av forskarna, och sambanden mellan biverkningar (AEs) och studieläkemedlet samt studieprocedurerna fastställdes.
|
baseline till Dag 3, Dag 7, Vecka 2, Vecka 4, Vecka 6, Vecka 8, Vecka 12, Vecka 24, Vecka 36, Vecka 52
|
|
Den genomsnittliga förändringen i IOP
Tidsram: baseline till dag 3, dag 7, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 12, vecka 24, vecka 36, vecka 52
|
Den genomsnittliga förändringen i IOP i studieögon och icke-studieögon från efter behandling till vecka 52 jämfört med baslinjen.
IOP mättes tre gånger i följd vid varje besök och medelvärdet togs. |
baseline till dag 3, dag 7, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 12, vecka 24, vecka 36, vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringarna i BCVA
Tidsram: baseline till dag 3, dag 7, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 12, vecka 24, vecka 36, vecka 52
|
Förändringarna i BCVA hos studieögon och icke-studieögon vid varje uppföljningsbesök jämfört med baslinjen utvärderades.
BCVA bedömdes med hjälp av Freiburg Vision Test (FrACT)-systemet.
Om försökspersonerna inte hade ljusperception vid baslinjen: andelen försökspersoner vars BCVA förbättrades till att ha ljusperception efter behandling utvärderades, och förändringen i deras syn jämfört med baslinjen bedömdes;
|
baseline till dag 3, dag 7, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 12, vecka 24, vecka 36, vecka 52
|
|
Förändringarna i den genomsnittliga stimuluströskeln
Tidsram: baseline till vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 52
|
Förändringarna i den genomsnittliga stimuluströskeln som mäts med full-field stimulus threshold test (FST) för studieögonen och/eller icke-studieögonen vid varje uppföljningsbesök jämfört med baslinjen;
|
baseline till vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 52
|
|
Förändringarna i poängen från frågeformuläret för visuell funktion (VFQ-25)
Tidsram: baseline till dag 3, dag 7, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 12, vecka 24, vecka 36, vecka 52
|
Förändringarna i poängen för frågeformuläret om visuell funktion (VFQ-25) hos försökspersonerna vid varje uppföljningsbesök efter behandlingen jämfört med baslinjen.
|
baseline till dag 3, dag 7, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 12, vecka 24, vecka 36, vecka 52
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringen i latens för N2, latens för P2 och amplitudskillnaden mellan N2-P2 kommer att utvärderas i VEP
Tidsram: Baseline, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 24, vecka 52/EoS
|
Latens för N2, latens för P2 och amplitudskillnad för N2-P2 kommer att utvärderas i VEP både i studieögat och i icke-studieögonen vid varje besök jämfört med baslinjen.
|
Baseline, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 24, vecka 52/EoS
|
|
Förändringen i mörkadapt 0.01 ERG, mörkadapt 3.0 ERG, mörkadapt 30.0 ERG och ljusadapt 3.0 ERG
Tidsram: Baseline, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 24, vecka 52/EoS
|
Dark-adapted 0.01 ERG, dark-adapted 3.0 ERG, dark-adapted 30.0 ERG och light-adapted 3.0 ERG kommer att utvärderas med elektroretinografi både i studieögat och i icke-studieögonen vid varje besök jämfört med baslinjen.
|
Baseline, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 24, vecka 52/EoS
|
|
Förändring av medelfelet (MD) i synfälten
Tidsram: Baseline, vecka 24, vecka 52/EoS
|
Förändring av medeldefekt (MD) i synfälten för studieögon och icke-studieögon
|
Baseline, vecka 24, vecka 52/EoS
|
|
Förändring av synfältsindex (VFI) i synfälten
Tidsram: Baseline, vecka 24, vecka 52/EoS
|
Förändring av synfältsindex (VFI) i synfälten för studieögon och icke-studieögon
|
Baseline, vecka 24, vecka 52/EoS
|
|
Fördelarna för patienter med retinitis pigmentosa (RP) med olika genotyper i antingen bäst korrigerad synskärpa (BCVA) eller det multi-luminans mobilitetstestet (MLMT)
Tidsram: Baslinje
|
Fördelarna för patienter med retinitis pigmentosa (RP) med olika genotyper antingen i bästa korrigerade synskärpa (BCVA) eller multi-luminans mobilitetstest (MLMT), och kommer att genomföra korrelationsanalys mellan ovanstående faktorer.
|
Baslinje
|
|
Förändringar i MLMT-poängen
Tidsram: Baseline, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 24, vecka 52/EoS
|
Förändringar i poängen för multi-luminans mobilitetstest (MLMT)
|
Baseline, vecka 4, vecka 8, vecka 12, vecka 24, vecka 52/EoS
|
|
Förändring av färgseendetestpoäng
Tidsram: Baseline, vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 52/EoS
|
Färgseendetest kommer att genomföras för att bedöma patienternas bedömnings- och diskrimineringsförmåga för olika kanaler, med jämförelser av förändringarna i poäng vid olika studiebesök i förhållande till baslinjepoängen.
|
Baseline, vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 52/EoS
|
|
Titer av viralt vektor-DNA detekterat i blod, tårar och urin
Tidsram: Baseline, dag 3, dag 7, vecka 2, vecka 12, vecka 24, vecka 52/EoS
|
Upptäckt av virala vektor-DNA i blod, tårar och urin
|
Baseline, dag 3, dag 7, vecka 2, vecka 12, vecka 24, vecka 52/EoS
|
|
Antal deltagare med positiva antidrogsantikroppar (ADA) och neutraliserande antikroppar (Nab)
Tidsram: Baseline, vecka 2, vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 36, vecka 52/EoS
|
Från tidpunkten för administration av UGX202-injektionen fram till den 52:a cykeln utfördes detektering av anti-läkemedelsantikroppar (ADA) och neutraliserande antikroppar (Nab) för det virala vektor-kapsidproteinet.
|
Baseline, vecka 2, vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 36, vecka 52/EoS
|
|
Antal deltagare med positivt anti-målfotokänsligt protein
Tidsram: Baseline, vecka 2, vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 36, vecka 52/EoS
|
Från tidpunkten för administrering av UGX202-injektionen fram till den 52:a cykeln utfördes ADA (anti-target fotokänsligt protein) detektion.
|
Baseline, vecka 2, vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 36, vecka 52/EoS
|
|
Koncentrationen av T-cellsimmunsvar mot det virala vektorkapsidproteinet och det målproteinet som är ljuskänsligt.
Tidsram: Baslinje, vecka 12, vecka 24
|
Från tiden för UGX202-injektionsbehandling fram till den 52:a cykeln användes ELISpot för att detektera T-cellsimmunsvar mot det virala vektorkapsidproteinet och det målproteinsom är ljuskänsligt.
|
Baslinje, vecka 12, vecka 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
1 januari 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
1 mars 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 mars 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 november 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 december 2025
Första postat (Faktisk)
31 december 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
31 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- UGENEXIIT002
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .