Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Injekce UGX202 u pacientů s pokročilou retinitis pigmentosa

16. prosince 2025 aktualizováno: Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.

Studie hodnotící bezpečnost a předběžnou účinnost injekce UGX202 u pacientů s pokročilou retinitis pigmentosa

Primárním cílem této klinické studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost jedné intravitreální injekce genové terapie UGX202 u pacientů s pokročilou RP.
Sekundárním cílem je vyhodnotit předběžnou účinnost jedné intravitreální injekce genové terapie UGX202 při léčbě pacientů s pokročilou RP.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je nerandomizovaná, otevřená klinická studie iniciovaná výzkumníkem (IIT). Plánuje zařadit přibližně 6 subjektů s nesyndromickou retinitis pigmentosa (RP), kteří mají extrémně nízké vidění (studované oko je oko s nižším viděním a nejlepší korigovaná zraková ostrost [BCVA] > logMAR 1,9).

Studijní lék je rozdělen do dvou dávkových skupin: nízká dávka a vysoká dávka. Je použita upravená metoda „3+3“ pro eskalaci dávky. Nízkodávková skupina (4,2E+10 vg/oko) plánuje zahrnout 3 subjekty. Nejprve bude zařazen 1 subjekt (sentinel) a bude pozorován po dobu 28 dnů. Pokud nedojde k dávkově limitní toxicitě (DLT), budou zařazeni další 2 subjekty (nesentinel) a budou pozorováni po dobu 28 dnů. Druhý a třetí subjekt budou zařazeni s 7denním intervalem.

Vysokodávková skupina (1,2E+11 vg/oko) plánuje zahrnout 3 subjekty. Subjekty ve vysokodávkové skupině budou zařazeny a léčba jim bude podána postupně po úspěšném screeningu. Mezi každým subjektem bude minimálně 1týdenní interval. Načasování zařazení všech 3 subjektů nebo zastavení náboru bude určeno hodnocením bezpečnosti ze strany výzkumníka. Všichni subjekty po zařazení obdrží intravitreální injekci studijního léku UGX202 a budou sledováni po dobu 52 týdnů za účelem vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti přípravku UGX202.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

6

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Jihong Wu, MD, Phd
  • Telefonní číslo: +86 21 6437 7134
  • E-mail: 1217586177@qq.com

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Xiuqian Yi, MD, PHD
  • Telefonní číslo: +86 21 6437 7134
  • E-mail: 1217586177@qq.com

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 200031
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria zařazení:

  • Poskytnout písemný informovaný souhlas (ICF).
  • Věk ≥18 let při podpisu ICF.
  • Diagnostikován jako nesyndromická RP.
  • BCVA > logMAR 1,9 (hodnoceno pomocí FrACT) ve studovaném oku.
  • Potvrzení zachované paměti vizuální zkušenosti.
  • Sférický ekvivalent mezi -9D a +6D.

Kriteria vyloučení:

  • Předchozí genová terapie v kterémkoli oku.
  • Obdržení jakéhokoli intervenčního vyšetřovaného léčiva do 90 dnů před screeningem.
  • Jakékoli onemocnění studovaného oka nebo systémové onemocnění, které podle posouzení vyšetřovatele ovlivňuje hodnocení vizuální funkce.
  • Přecitlivělost na kortikosteroidy, nesnášenlivost k kortikosteroidnímu režimu, aktivní současná infekce kontraindikující léčbu.
  • Anamnéza nebo sklon k psychiatrickým poruchám ovlivňujícím hodnocení bezpečnosti a/nebo účinnosti.
  • Jakýkoli jiný faktor považovaný vyšetřovatelem za nevhodný.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina s nízkou dávkou UGX202
UGX202, 4,2E+10 vg na oko, podáno jako jediná intravitreální injekce
Genetický: Injekce UGX202
Srovnání různých dávek přípravku UGX202
Experimentální: Skupina s vysokou dávkou UGX202
UGX202, 1,2E+11 vg/oko, podávaný jako jednorázová intravitreální injekce
Genetický: Injekce UGX202
Srovnání různých dávek přípravku UGX202

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: od výchozí hodnoty do 3. dne, 7. dne, 2. týdne, 4. týdne, 6. týdne, 8. týdne, 12. týdne, 24. týdne, 36. týdne, 52. týdne
Od doby podání injekce UGX202 do 52. týdne byly na základě lokálních a systémových údajů o bezpečnosti shrnuty výskyt nežádoucích příhod (AEs), nežádoucích příhod během léčby (TEAEs), nežádoucích příhod souvisejících se studovaným léčivem (TRAEs), nežádoucích příhod souvisejících se studijními postupy (TRAEs), závažných nežádoucích příhod (SAEs), závažných nežádoucích příhod souvisejících se studovaným léčivem (TRSAEs) a závažných nežádoucích příhod souvisejících se studijními postupy (TRSAEs) během studijního období a byly stanoveny korelace mezi nežádoucími příhodami a studovaným léčivem a studijními postupy.
od výchozí hodnoty do 3. dne, 7. dne, 2. týdne, 4. týdne, 6. týdne, 8. týdne, 12. týdne, 24. týdne, 36. týdne, 52. týdne
Průměrná změna nitroočního tlaku
Časové okno: od výchozí hodnoty do 3. dne, 7. dne, 2. týdne, 4. týdne, 6. týdne, 8. týdne, 12. týdne, 24. týdne, 36. týdne, 52. týdne
Průměrná změna nitroočního tlaku (IOP) u sledovaných a nesledovaných očí od po léčbě do 52. týdne ve srovnání se vstupní hodnotou. Nitrooční tlak byl měřen třikrát po sobě při každé návštěvě a byla zprůměrována průměrná hodnota.
od výchozí hodnoty do 3. dne, 7. dne, 2. týdne, 4. týdne, 6. týdne, 8. týdne, 12. týdne, 24. týdne, 36. týdne, 52. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v BCVA
Časové okno: od výchozí hodnoty do dne 3, dne 7, týdne 2, týdne 4, týdne 6, týdne 8, týdne 12, týdne 24, týdne 36, týdne 52
U každé kontrolní návštěvy byly hodnoceny změny BCVA u očí zařazených do studie a u očí nezařazených do studie ve srovnání se vstupním stavem. BCVA bylo hodnoceno pomocí systému Freiburg Vision Test (FrACT). Pokud subjekty neměly při vstupním vyšetření světlocit: byla vyhodnocena část subjektů, u kterých se BCVA po léčbě zlepšila na světlocit, a byl posouzen změna jejich vidění ve srovnání se vstupním stavem;
od výchozí hodnoty do dne 3, dne 7, týdne 2, týdne 4, týdne 6, týdne 8, týdne 12, týdne 24, týdne 36, týdne 52
Změny v průměrném prahu stimulu
Časové okno: od výchozí hodnoty do 4. týdne, 12. týdne, 24. týdne, 52. týdne
Změny v průměrném prahu stimulace měřené testem prahu stimulace celého zorného pole (FST) studovaných očí a/nebo nestudovaných očí při každé následné kontrole ve srovnání s výchozím stavem;
od výchozí hodnoty do 4. týdne, 12. týdne, 24. týdne, 52. týdne
Změny ve skóre dotazníku zrakové funkce (VFQ-25)
Časové okno: od výchozí hodnoty do 3. dne, 7. dne, 2. týdne, 4. týdne, 6. týdne, 8. týdne, 12. týdne, 24. týdne, 36. týdne, 52. týdne
Změny ve skóre subjektů v dotazníku zrakové funkce (VFQ-25) při každé následné kontrole po léčbě ve srovnání s výchozím stavem.
od výchozí hodnoty do 3. dne, 7. dne, 2. týdne, 4. týdne, 6. týdne, 8. týdne, 12. týdne, 24. týdne, 36. týdne, 52. týdne

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna latence N2, latence P2 a rozdílu amplitudy N2-P2 bude vyhodnocena ve VEP
Časové okno: Baseline, týden 4, týden 8, týden 12, týden 24, týden 52/EoS
Latence N2, latence P2 a rozdíl amplitud N2-P2 budou hodnoceny ve VEP jak ve studovaném oku, tak v nestudovaném oku při každé návštěvě ve srovnání s výchozím stavem.
Baseline, týden 4, týden 8, týden 12, týden 24, týden 52/EoS
Změna v tmavě adaptovaném 0.01 ERG, tmavě adaptovaném 3.0 ERG, tmavě adaptovaném 30.0 ERG a světle adaptovaném 3.0 ERG
Časové okno: Baseline, týden 4, týden 8, týden 12, týden 24, týden 52/EoS
Temně adaptovaný 0.01 ERG, temně adaptovaný 3.0 ERG, temně adaptovaný 30.0 ERG a světle adaptovaný 3.0 ERG budou hodnoceny v elektroretinogramu jak ve studovaném oku, tak v nestudovaných očích při každé návštěvě ve srovnání s výchozím stavem.
Baseline, týden 4, týden 8, týden 12, týden 24, týden 52/EoS
Změna střední defekce (MD) v zorném poli
Časové okno: Baseline, týden 24, týden 52/EoS
Změna středního defektu (MD) ve zorných polích studovaných očí a nestudovaných očí
Baseline, týden 24, týden 52/EoS
Změna indexu zorného pole (VFI) v zorných polích
Časové okno: Výchozí hodnoty, 24. týden, 52. týden/konec studie
Změna indexu zorného pole (VFI) ve zorných polích studovaných očí a nestudovaných očí
Výchozí hodnoty, 24. týden, 52. týden/konec studie
Výsledky přínosů pro pacienty s retinitis pigmentosa (RP) různých genotypů v nejlepší korigované zrakové ostrosti (BCVA) nebo v testu mobility při různých úrovních osvětlení (MLMT)
Časové okno: Výchozí hodnota
Přínosné výsledky pacientů s retinitis pigmentosa (RP) různých genotypů buď v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) nebo v multi-luminančním testu mobility (MLMT) a provedou korelaci výše uvedené analýzy mezi faktory.
Výchozí hodnota
Změny v skóre MLMT
Časové okno: Základní hodnoty, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden/konec studie
Změny ve skóre testu mobility při různých úrovních jasu (MLMT)
Základní hodnoty, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden/konec studie
Změna skóre testu barevného vidění
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 4, týden 12, týden 24, týden 52/konec studie
Test barevného vidění bude proveden u pacientů za účelem posouzení schopností úsudku a rozlišování pro různé kanály, s porovnáním změn ve skórech při různých návštěvách studie ve vztahu k výchozím skóre.
Výchozí hodnota, týden 4, týden 12, týden 24, týden 52/konec studie
Titr virové vektorové DNA detekovaný v krvi, slzách a moči
Časové okno: Baseline, Den 3, Den 7, týden 2, týden 12, týden 24, týden 52/EoS
Detekce DNA virového vektoru v krvi, slzách a moči
Baseline, Den 3, Den 7, týden 2, týden 12, týden 24, týden 52/EoS
Počet účastníků s pozitivními protilátkami proti léčivu (ADA) a neutralizačními protilátkami (Nab)
Časové okno: Baseline, týden 2, týden 4, týden 12, týden 24, týden 36, týden 52/EoS
Od doby podání injekce UGX202 až do 52. cyklu bylo provedeno detekování protilátek proti léku (ADA) a neutralizačních protilátek (Nab) pro kapsidový protein virového vektoru.
Baseline, týden 2, týden 4, týden 12, týden 24, týden 36, týden 52/EoS
Počet účastníků s pozitivním anti-target fotosenzitivním proteinem
Časové okno: Výchozí stav, 2. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 36. týden, 52. týden/konec studie
Od okamžiku podání injekce UGX202 do 52. cyklu bylo provedeno detekování ADA (anti-target fotosenzitivního proteinu).
Výchozí stav, 2. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 36. týden, 52. týden/konec studie
Koncentrace T-buněčných imunitních odpovědí proti kapsidovému proteinu virového vektoru a cílovému fotosenzitivnímu proteinu.
Časové okno: Výchozí stav, 12. týden, 24. týden
Od času léčby injekcí UGX202 do 52. cyklu byla metoda ELISpot použita k detekci T-buněčných imunitních odpovědí proti kapsidovému proteinu virového vektoru a cílovému fotosenzitivnímu proteinu.
Výchozí stav, 12. týden, 24. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.

Spolupracovníci

Eye & ENT Hospital of Fudan University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

31. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UGENEXIIT002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa (RP)

Klinické studie na Injekce UGX202

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit