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UGX202-Injektion bei Patienten mit fortgeschrittener Retinitis Pigmentosa

16. Dezember 2025 aktualisiert von: Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.

Studie zur Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit der UGX202-Injektion bei Patienten mit fortgeschrittener Retinitis Pigmentosa

Das primäre Ziel dieser klinischen Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit einer einzelnen intravitrealen Injektion des Gentherapeutikums UGX202 bei Patienten mit fortgeschrittener RP zu bewerten. Das sekundäre Ziel ist es, die vorläufige Wirksamkeit einer einzelnen intravitrealen Injektion des Gentherapeutikums UGX202 bei der Behandlung von Patienten mit fortgeschrittener RP zu beurteilen.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist ein nicht-randomisierter, offener, von einem Prüfarzt initiierter Versuch (IIT). Es ist geplant, etwa 6 Probanden mit nicht-syndromaler Retinitis pigmentosa (RP) und extrem niedriger Sehkraft aufzunehmen (das Studienauge ist das Auge mit der geringeren Sehkraft, und die bestkorrigierte Sehschärfe [BCVA] > logMAR 1,9).

Das Studienmedikament ist in zwei Dosisgruppen unterteilt: Niedrigdosis und Hochdosis. Ein modifizierter „3+3“-Dosis-Eskalationsansatz wird angewendet. Die Niedrigdosisgruppe (4,2E+10 vg/Auge) soll 3 Probanden umfassen. Zuerst wird 1 Proband (Sentinel) aufgenommen und 28 Tage lang beobachtet. Wenn keine dosislimitierende Toxizität (DLT) auftritt, werden 2 weitere Probanden (Nicht-Sentinel) aufgenommen und 28 Tage lang beobachtet. Der zweite und dritte Proband werden im Abstand von 7 Tagen aufgenommen.

Die Hochdosisgruppe (1,2E+11 vg/Auge) soll 3 Probanden umfassen. Probanden in der Hochdosisgruppe werden nach bestandener Screening-Phase nacheinander aufgenommen und erhalten das Medikament. Zwischen jedem Probanden liegt mindestens ein 1-wöchiges Intervall. Der Zeitpunkt der vollständigen Aufnahme von 3 Probanden oder des Abbruchs der Aufnahme wird durch die Sicherheitsbewertung des Prüfarztes bestimmt.Alle Probanden erhalten nach der Aufnahme eine intravitreale Injektion des Studienmedikaments UGX202 und werden über 52 Wochen nachbeobachtet, um die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von UGX202 zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

6

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Xiuqian Yi, MD, PHD
  • Telefonnummer: +86 21 6437 7134
  • E-Mail: 1217586177@qq.com

Studienorte

  • China
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200031
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schriftliche Einwilligungserklärung (ICF) abgeben.
  • Alter ≥18 Jahre bei ICF-Unterzeichnung.
  • Diagnose als nicht-syndromale RP.
  • BCVA > logMAR 1,9 (bewertet durch FrACT) im Studienauge.
  • Bestätigung erhaltenen Erinnerungsvermögens visueller Erfahrung.
  • Sphärisches Äquivalent zwischen -9D und +6D.

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Gentherapie in einem der Augen.
  • Einnahme eines interventionellen Prüfpräparats innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening.
  • Jede Erkrankung des Studienauges oder systemische Erkrankung, die nach Einschätzung des Prüfers die Beurteilung der Sehfunktion beeinflusst.
  • Überempfindlichkeit gegen Kortikosteroide, Unverträglichkeit des Kortikosteroid-Regimes, aktuelle gleichzeitige Infektion, die eine Behandlung kontraindiziert.
  • Anamnese oder Neigung zu psychiatrischen Störungen, die die Sicherheits- und/oder Wirksamkeitsbeurteilung beeinträchtigen.
  • Jeder andere Faktor, der nach Einschätzung des Prüfers als ungeeignet erachtet wird.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe mit niedriger Dosis von UGX202
UGX202, 4,2E+10 vg pro Auge, verabreicht als einmalige intravitreale Injektion
Genetisch: UGX202-Injektion
Vergleich verschiedener Dosierungen von UGX202
Experimental: Hochdosis-UGX202-Gruppe
UGX202, 1,2E+11 vg/Auge, verabreicht als einmalige intravitreale Injektion
Genetisch: UGX202-Injektion
Vergleich verschiedener Dosierungen von UGX202

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Baseline bis Tag 3, Tag 7, Woche 2, Woche 4, Woche 6, Woche 8, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 52
Von der Zeitpunkt der Verabreichung der UGX202-Injektion bis zur 52. Woche wurden basierend auf den topischen und systemischen Sicherheitsdaten die Inzidenzraten von AEs, TEAEs während der Behandlung, TRAEs im Zusammenhang mit dem Studienmedikament, TRAEs im Zusammenhang mit den Studienverfahren, SAEs, TRSAEs im Zusammenhang mit dem Studienmedikament und TRSAEs im Zusammenhang mit den Studienverfahren während des Studienzeitraums von den Prüfern zusammengefasst, und die Korrelationen zwischen AEs und dem Studienmedikament sowie den Studienverfahren wurden bestimmt.
Baseline bis Tag 3, Tag 7, Woche 2, Woche 4, Woche 6, Woche 8, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 52
Die durchschnittliche Veränderung des IOD
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 3, Tag 7, Woche 2, Woche 4, Woche 6, Woche 8, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 52
Die durchschnittliche Veränderung des IOD der Studienaugen und Nicht-Studienaugen von nach der Behandlung bis zur 52. Woche im Vergleich zum Ausgangswert.
Der IOD wurde bei jedem Besuch dreimal hintereinander gemessen und der Durchschnittswert wurde ermittelt.
Ausgangswert bis Tag 3, Tag 7, Woche 2, Woche 4, Woche 6, Woche 8, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Veränderungen der BCVA
Zeitfenster: von der Baseline bis Tag 3, Tag 7, Woche 2, Woche 4, Woche 6, Woche 8, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 52
Die Veränderungen des BCVA der Studienaugen und der Nicht-Studienaugen bei jedem Follow-up-Besuch im Vergleich zum Ausgangswert wurden bewertet. BCVA wurde mit dem Freiburg Vision Test (FrACT)-System bewertet. Wenn die Probanden bei der Ausgangsuntersuchung keine Lichtwahrnehmung hatten: wurde der Anteil der Probanden, deren BCVA sich nach der Behandlung auf Lichtwahrnehmung verbesserte, bewertet, und die Veränderung ihrer Sehkraft im Vergleich zum Ausgangswert wurde beurteilt;
von der Baseline bis Tag 3, Tag 7, Woche 2, Woche 4, Woche 6, Woche 8, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 52
Die Veränderungen der durchschnittlichen Reizschwelle
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 52
Die Veränderungen des durchschnittlichen Stimulationsschwellenwertes, gemessen mit dem Full-Field-Stimulus-Threshold-Test (FST) der Studienaugen und/oder Nicht-Studienaugen bei jedem Nachuntersuchungstermin im Vergleich zum Ausgangswert;
Ausgangswert bis Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 52
Die Veränderungen in den Punktwerten des Sehfunktionsfragebogens (VFQ-25)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 3, Tag 7, Woche 2, Woche 4, Woche 6, Woche 8, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 52
Die Veränderungen der Werte im Sehfunktionsfragebogen (VFQ-25) der Probanden bei jedem Folgebesuch nach der Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert.
Ausgangswert bis Tag 3, Tag 7, Woche 2, Woche 4, Woche 6, Woche 8, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 52

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Veränderung der Latenz von N2, der Latenz von P2 und der N2-P2-Amplitudendifferenz wird in der VEP ausgewertet
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 24, Woche 52/EoS
Die Latenz von N2, die Latenz von P2 und die N2-P2-Amplitudendifferenz werden in der VEP sowohl im Studienauge als auch im Nicht-Studienauge bei jedem Besuch im Vergleich zum Ausgangswert ausgewertet.
Baseline, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 24, Woche 52/EoS
Die Änderung bei der dunkeladaptierten 0.01 ERG, der dunkeladaptierten 3.0 ERG, der dunkeladaptierten 30.0 ERG und der helladaptierten 3.0 ERG
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 24, Woche 52/EoS
Das dunkeladaptierte 0.01 ERG, das dunkeladaptierte 3.0 ERG, das dunkeladaptierte 30.0 ERG und das lichtadaptierte 3.0 ERG werden im Elektroretinogramm sowohl im Studienauge als auch im Nicht-Studienauge bei jedem Besuch im Vergleich zum Ausgangswert ausgewertet.
Baseline, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 24, Woche 52/EoS
Veränderung des mittleren Defekts (MD) in den Gesichtsfeldern
Zeitfenster: Baseline, Woche 24, Woche 52/EoS
Änderung des mittleren Defekts (MD) in den Gesichtsfeldern der Studienaugen und der Nicht-Studienaugen
Baseline, Woche 24, Woche 52/EoS
Veränderung des visuellen Feldindex (VFI) in den Gesichtsfeldern
Zeitfenster: Baseline, Woche 24, Woche 52/EoS
Änderung des Gesichtsfeldindex (VFI) in den Gesichtsfeldern der Studienaugen und Nicht-Studienaugen
Baseline, Woche 24, Woche 52/EoS
Die Nutzen-Ergebnisse für Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) verschiedener Genotypen in Bezug auf die bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA) oder den Multi-Luminance-Mobilitätstest (MLMT)
Zeitfenster: Baseline
Die Nutzen-Outcomes von Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) unterschiedlicher Genotypen entweder in der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) oder im Multi-Luminance Mobility Test (MLMT) und die Korrelation der oben genannten Analyse zwischen Faktoren durchführen.
Baseline
Änderungen der Werte des MLMT
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 24, Woche 52/EoS
Veränderungen der Werte im Multi-Luminanz-Mobilitätstest (MLMT)
Baseline, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 24, Woche 52/EoS
Änderung des Color Vision Test-Wertes
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 52/EoS
Ein Farbsehtest wird durchgeführt, um das Urteilsvermögen und die Unterscheidungsfähigkeit der Patienten für verschiedene Kanäle zu bewerten, mit Vergleichen der Veränderungen der Scores bei verschiedenen Studienbesuchen im Verhältnis zu den Baseline-Scores.
Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 52/EoS
Titer von viralem Vektor-DNA in Blut, Tränen und Urin nachgewiesen
Zeitfenster: Baseline，Tag3， Tag7, Woche2, Woche 12, Woche 24, Woche 52/EoS
Nachweis von viraler Vektor-DNA in Blut, Tränen und Urin
Baseline，Tag3， Tag7, Woche2, Woche 12, Woche 24, Woche 52/EoS
Anzahl der Teilnehmer mit positiven Anti-Drug-Antikörpern (ADA) und neutralisierenden Antikörpern (Nab)
Zeitfenster: Baseline, Woche 2, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 52/EoS
Vom Zeitpunkt der Verabreichung der UGX202-Injektion bis zum 52. Zyklus wurde der Nachweis von Anti-Drug-Antikörpern (ADA) und neutralisierenden Antikörpern (Nab) für das virale Vektor-Kapsidprotein durchgeführt.
Baseline, Woche 2, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 52/EoS
Anzahl der Teilnehmer mit positivem anti-target photosensitive Protein
Zeitfenster: Baseline, Woche 2, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 52/EoS
Von der Verabreichung der UGX202-Injektion bis zum 52. Zyklus wurde der ADA (Anti-Target-Photosensitive-Protein)-Nachweis durchgeführt.
Baseline, Woche 2, Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 52/EoS
Konzentration der T-Zell-Immunantworten gegen das virale Vektor-Kapsidprotein und das Ziel-Photosensitivitätsprotein.
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24
Vom Zeitpunkt der UGX202-Injektionsbehandlung bis zum 52. Zyklus wurde ELISpot verwendet, um T-Zell-Immunantworten gegen das virale Vektor-Kapsidprotein und das Ziel-Photosensitivitätsprotein zu detektieren.
Baseline, Woche 12, Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.

Mitarbeiter

Eye & ENT Hospital of Fudan University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UGENEXIIT002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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