Injeção de UGX202 em Pacientes com Retinite Pigmentosa Avançada
16 de dezembro de 2025 atualizado por: Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.
Estudo para Avaliar a Segurança e a Eficácia Preliminar da Injeção UGX202 em Doentes com Retinose Pigmentar Avançada
O objetivo principal deste ensaio clínico é avaliar a segurança e a tolerabilidade de uma única injeção intravítrea do medicamento de terapia genética UGX202 em doentes com RP avançada.
O objetivo secundário é avaliar a eficácia preliminar de uma única injeção intravítrea do medicamento de terapia genética UGX202 no tratamento de doentes com RP avançada.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é um ensaio não randomizado, aberto, iniciado por investigadores (IIT). Está prevista a inclusão de aproximadamente 6 sujeitos com retinose pigmentar não sindrómica (RP) que apresentem visão extremamente baixa (o olho do estudo é o olho com visão mais baixa, e a melhor acuidade visual corrigida [BCVA] > logMAR 1,9).
O fármaco do estudo está dividido em dois grupos de dose: dose baixa e dose alta. É adotada uma abordagem de escalonamento de dose modificada "3+3". O grupo de dose baixa (4,2E+10 vg/olho) está planeado para incluir 3 sujeitos. Primeiro, será incluído 1 sujeito (sentinela) e observado durante 28 dias. Se não ocorrer toxicidade limitante de dose (DLT), serão incluídos mais 2 sujeitos (não sentinela) e observados durante 28 dias. O segundo e terceiro sujeitos serão incluídos com um intervalo de 7 dias.
O grupo de dose alta (1,2E+11 vg/olho) está planeado para incluir 3 sujeitos. Os sujeitos do grupo de dose alta serão incluídos e administrados com o fármaco sequencialmente após a triagem. Haverá pelo menos um intervalo de 1 semana entre cada sujeito. O momento de inclusão dos 3 sujeitos completos ou a interrupção da inclusão será determinado pela avaliação de segurança do investigador.Todos os sujeitos receberão uma injeção intravítrea do fármaco do estudo UGX202 após a inclusão e serão acompanhados durante 52 semanas para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar do UGX202.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
6
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Jihong Wu, MD, Phd
- Número de telefone: +86 21 6437 7134
- E-mail: 1217586177@qq.com
Estude backup de contato
- Nome: Xiuqian Yi, MD, PHD
- Número de telefone: +86 21 6437 7134
- E-mail: 1217586177@qq.com
Locais de estudo
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200031
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
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Contato:
- Jihong Wu, MD, Phd
- Número de telefone: +86 21 6437 7134
- E-mail: 1217586177@qq.com
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Fornecer formulário de consentimento informado por escrito (ICF).
- Idade ≥18 anos na assinatura do ICF.
- Diagnosticado com RP não sindrómico;
- AVC > logMAR 1,9 (avaliado pelo FrACT) no olho do estudo.
- Confirmação de memória preservada de experiência visual.
- Equivalente esférico entre -9D e +6D.
Critérios de Exclusão:
- Terapia génica prévia em qualquer olho.
- Recebeu qualquer fármaco investigacional intervencionista nos 90 dias anteriores ao rastreio.
- Qualquer doença do olho do estudo ou doença sistémica considerada pelo investigador como afetando a avaliação da função visual.
- Hipersensibilidade a corticosteroides, intolerância ao regime de corticosteroides, infeção ativa concomitante contraindicando o tratamento.
- Histórico ou tendência de distúrbios psiquiátricos que impactem a avaliação de segurança e/ou eficácia.
- Qualquer outro fator considerado inadequado pelo investigador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo de baixa dose de UGX202
UGX202, 4,2E+10 vg por olho, administrado como uma injeção intravítrea única
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Comparação de diferentes dosagens de UGX202
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Experimental: Grupo de dose elevada de UGX202
UGX202, 1.2E+11 vg/olho, administrado como uma única injeção intravítrea
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Comparação de diferentes dosagens de UGX202
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: linha de base para o Dia 3, Dia 7, Semana 2, Semana 4, Semana 6, Semana 8, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 52
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Desde o momento da administração da injeção de UGX202 até à 52.ª semana, com base nos dados de segurança tópicos e sistémicos, as taxas de incidência de EA, EAT durante o tratamento, EATR relacionados com o medicamento em estudo, EATR relacionados com os procedimentos do estudo, EAG, EAGTR relacionados com o medicamento em estudo e EAGTR relacionados com os procedimentos do estudo durante o período do estudo foram sumariadas pelos investigadores, e as correlações entre os EA e o medicamento em estudo e os procedimentos do estudo foram determinadas.
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linha de base para o Dia 3, Dia 7, Semana 2, Semana 4, Semana 6, Semana 8, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 52
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A alteração média na PIO
Prazo: da linha de base para o Dia 3, Dia 7, Semana 2, Semana 4, Semana 6, Semana 8, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 52
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A alteração média da PIO dos olhos do estudo e dos olhos não incluídos no estudo desde após o tratamento até à 52.ª semana, em comparação com a linha de base.
A PIO foi medida três vezes consecutivas em cada consulta e foi considerado o valor médio.
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da linha de base para o Dia 3, Dia 7, Semana 2, Semana 4, Semana 6, Semana 8, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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As alterações na BCVA
Prazo: da linha de base ao Dia 3, Dia 7, Semana 2, Semana 4, Semana 6, Semana 8, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 52
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As alterações na BCVA dos olhos de estudo e dos olhos não incluídos no estudo em cada consulta de seguimento, em comparação com a linha de base, foram avaliadas.
A BCVA foi avaliada utilizando o sistema de teste de visão de Freiburg (FrACT).
Se os sujeitos não tivessem perceção de luz na linha de base: foi avaliada a proporção de sujeitos cuja BCVA melhorou para ter perceção de luz após o tratamento, e a alteração na sua visão em comparação com a linha de base foi avaliada;
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da linha de base ao Dia 3, Dia 7, Semana 2, Semana 4, Semana 6, Semana 8, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 52
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As alterações no limiar médio do estímulo
Prazo: da linha de base para a Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 52
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As alterações no limiar médio de estímulo medido pelo teste de limiar de estímulo de campo total (FST) dos olhos do estudo e/ou dos olhos não incluídos no estudo em cada visita de seguimento, em comparação com a linha de base;
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da linha de base para a Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 52
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As alterações nos escores do questionário de função visual (VFQ-25)
Prazo: baseline ao Dia 3, Dia 7, Semana 2, Semana 4, Semana 6, Semana 8, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 52
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As alterações nos escores do questionário de função visual (VFQ-25) dos participantes em cada visita de acompanhamento após o tratamento, comparadas com a linha de base.
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baseline ao Dia 3, Dia 7, Semana 2, Semana 4, Semana 6, Semana 8, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 52
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A alteração na latência de N2, latência de P2, diferença de amplitude N2-P2 será avaliada no VEP
Prazo: Baseline, semana 4, semana 8, semana 12, semana 24, semana 52/EoS
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A latência de N2, a latência de P2 e a diferença de amplitude N2-P2 serão avaliadas no VEP tanto no olho do estudo como nos olhos não estudados em cada visita em comparação com a linha de base.
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Baseline, semana 4, semana 8, semana 12, semana 24, semana 52/EoS
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A alteração no ERG 0.01 adaptado ao escuro, ERG 3.0 adaptado ao escuro, ERG 30.0 adaptado ao escuro e ERG 3.0 adaptado à luz
Prazo: Linha de base, semana 4, semana 8, semana 12, semana 24, semana 52/EoS
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O ERG adaptado ao escuro 0.01, o ERG adaptado ao escuro 3.0, o ERG adaptado ao escuro 30.0 e o ERG adaptado à luz 3.0 serão avaliados no eletrorretinograma tanto no olho do estudo como nos olhos não estudados em cada visita, comparativamente à linha de base.
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Linha de base, semana 4, semana 8, semana 12, semana 24, semana 52/EoS
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Alteração do defeito médio (MD) nos campos visuais
Prazo: Baseline, semana 24, semana 52/EoS
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Alteração do defeito médio (MD) nos campos visuais dos olhos do estudo e dos olhos não estudados
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Baseline, semana 24, semana 52/EoS
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Alteração do índice de campo visual (VFI) nos campos visuais
Prazo: Baseline, semana 24, semana 52/EoS
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Alteração do índice de campo visual (VFI) nos campos visuais dos olhos do estudo e dos olhos não estudados
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Baseline, semana 24, semana 52/EoS
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Os resultados benéficos para pacientes com retinite pigmentosa (RP) de diferentes genótipos, tanto na acuidade visual melhor corrigida (AVMC) como no teste de mobilidade multi-luminância (MLMT)
Prazo: Linha de base
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Os resultados de benefício dos pacientes com retinite pigmentosa (RP) de diferentes genótipos, quer na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) ou no teste de mobilidade multi-luminância (MLMT), e irá conduzir a correlação da análise acima entre os fatores.
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Linha de base
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Alterações nas pontuações do MLMT
Prazo: Baseline, semana 4, semana 8, semana 12, semana 24, semana 52/EoS
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Alterações nas pontuações do teste de mobilidade multi-luminância (MLMT)
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Baseline, semana 4, semana 8, semana 12, semana 24, semana 52/EoS
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Alteração do resultado do Teste de Visão de Cores
Prazo: Linha de base, semana 4, semana 12, semana 24, semana 52/EoS
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O teste de visão de cores será realizado para avaliar as capacidades de julgamento e discriminação dos pacientes para diferentes canais, com comparações das alterações nas pontuações em diferentes visitas do estudo em relação às pontuações basais.
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Linha de base, semana 4, semana 12, semana 24, semana 52/EoS
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Título do ADN do vetor viral detetado no sangue, lágrimas e urina
Prazo: Baseline，Dia3， Dia7, semana2, semana 12, semana 24, semana 52/FdE
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Detecção de ADN do vetor viral no sangue, lágrimas e urina
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Baseline，Dia3， Dia7, semana2, semana 12, semana 24, semana 52/FdE
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Número de participantes com anticorpos anti-fármaco (ADA) e anticorpos neutralizantes (Nab) positivos
Prazo: Linha de base, semana 2, semana 4, semana 12, semana 24, semana 36, semana 52/Fim do Estudo
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Desde o momento da administração da injeção de UGX202 até ao 52.º ciclo, foi realizada a deteção de anticorpos anti-fármaco (ADA) e de anticorpos neutralizantes (Nab) para a proteína do capsídeo do vetor viral.
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Linha de base, semana 2, semana 4, semana 12, semana 24, semana 36, semana 52/Fim do Estudo
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Número de participantes com proteína fotossensível anti-alvo positiva
Prazo: Baseline, semana 2, semana 4, semana 12, semana 24, semana 36, semana 52/EoS
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Desde o momento da administração da injeção UGX202 até ao 52.º ciclo, foi realizada a deteção de ADA (proteína fotossensível anti-alvo).
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Baseline, semana 2, semana 4, semana 12, semana 24, semana 36, semana 52/EoS
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Concentração das respostas imunitárias dos linfócitos T contra a proteína do capsídeo do vetor viral e a proteína fotossensível alvo.
Prazo: Linha de base, semana 12, semana 24
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Desde o momento do tratamento com injeção de UGX202 até ao 52.º ciclo, foi utilizado o ELISpot para detetar respostas imunitárias das células T contra a proteína capsídica do vetor viral e a proteína fotossensível alvo.
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Linha de base, semana 12, semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de janeiro de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de março de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de novembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de dezembro de 2025
Primeira postagem (Real)
31 de dezembro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- UGENEXIIT002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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