UGX202注射剂用于晚期视网膜色素变性患者
2025年12月16日 更新者：Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.
评估UGX202注射液在晚期视网膜色素变性患者中的安全性和初步疗效的研究
该临床试验的主要目的是评估基因治疗药物UGX202单次玻璃体内注射在晚期RP患者中的安全性和耐受性。
次要目的是评估基因治疗药物UGX202单次玻璃体内注射治疗晚期RP患者的初步疗效。
研究概览
详细说明
本研究是一项非随机、开放标签、研究者发起的临床试验（IIT）。计划招募约6名患有非综合征性视网膜色素变性（RP）且视力极低的受试者（研究眼为视力较低的眼睛，最佳矫正视力[BCVA] > logMAR 1.9）。
研究药物分为两个剂量组：低剂量组和高剂量组。采用改良的“3+3”剂量递增方法。低剂量组（4.2E+10 vg/眼）计划纳入3名受试者。首先，招募1名受试者（哨兵）并观察28天。若无剂量限制性毒性（DLT）发生，则再招募2名受试者（非哨兵）并观察28天。第二名和第三名受试者将间隔7天入组。
高剂量组（1.2E+11 vg/眼）计划纳入3名受试者。高剂量组的受试者在通过筛选后将按顺序入组并给药。每位受试者之间至少间隔1周。入组全部3名受试者或停止招募的时间将由研究者根据安全性评估决定。所有受试者入组后将接受研究药物UGX202的玻璃体内注射，并进行为期52周的随访，以评估UGX202的安全性、耐受性和初步疗效。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
6
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Jihong Wu, MD, Phd
- 电话号码：+86 21 6437 7134
- 邮箱：1217586177@qq.com
研究联系人备份
- 姓名：Xiuqian Yi, MD, PHD
- 电话号码：+86 21 6437 7134
- 邮箱：1217586177@qq.com
学习地点
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Shanghai Municipality
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Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200031
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
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接触：
- Jihong Wu, MD, Phd
- 电话号码：+86 21 6437 7134
- 邮箱：1217586177@qq.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 提供书面知情同意书（ICF）。
- 签署ICF时年龄≥18岁。
- 诊断为非综合征性视网膜色素变性（RP）；
- 研究眼的最佳矫正视力（BCVA）> logMAR 1.9（通过FrACT评估）。
- 确认保留视觉体验记忆。
- 等效球镜度数在-9D至+6D之间。
排除标准：
- 既往任何眼接受过基因治疗。
- 筛选前90天内接受过任何干预性研究药物。
- 研究者认为可能影响视力功能评估的任何研究眼疾病或全身性疾病。
- 对皮质类固醇过敏、不耐受皮质类固醇治疗方案、存在活动性并发感染禁忌治疗。
- 有影响安全性和/或疗效评估的精神病史或倾向。
- 研究者认为不适合参与研究的任何其他因素。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：UGX202 低剂量组
UGX202，4.2E+10 vg 每眼，单次玻璃体内注射给药
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不同剂量UGX202的比较
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实验性的：高剂量UGX202组
UGX202，1.2E+11 vg/眼，单次玻璃体内注射给药
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不同剂量UGX202的比较
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件和严重不良事件的发生率
大体时间：基线至第3天、第7天、第2周、第4周、第6周、第8周、第12周、第24周、第36周、第52周
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自注射UGX202至第52周期间，研究者根据局部和全身安全性数据，汇总了研究中不良事件（AEs）、治疗期间出现的不良事件（TEAEs）、与研究药物相关的治疗相关不良事件（TRAEs）、与研究程序相关的治疗相关不良事件、严重不良事件（SAEs）、与研究药物相关的治疗相关严重不良事件（TRSAEs）以及与研究程序相关的治疗相关严重不良事件的发生率，并确定了不良事件与研究药物及研究程序之间的相关性。
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基线至第3天、第7天、第2周、第4周、第6周、第8周、第12周、第24周、第36周、第52周
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平均眼内压变化
大体时间：基线至第3天、第7天、第2周、第4周、第6周、第8周、第12周、第24周、第36周、第52周
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研究眼与非研究眼从治疗后至第52周的眼压平均变化值与基线相比。
每次访视时连续测量三次眼压并取平均值。
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基线至第3天、第7天、第2周、第4周、第6周、第8周、第12周、第24周、第36周、第52周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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BCVA的变化
大体时间：基线至第3天、第7天、第2周、第4周、第6周、第8周、第12周、第24周、第36周、第52周
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评估研究眼和非研究眼在每次随访时相对于基线的BCVA变化。
BCVA使用弗赖堡视力测试（FrACT）系统进行评估。
若受试者在基线时无光感：则评估治疗后BCVA改善至有光感的受试者比例，并评估其视力相对于基线的变化；
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基线至第3天、第7天、第2周、第4周、第6周、第8周、第12周、第24周、第36周、第52周
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平均刺激阈值的变化
大体时间：基线至第4周、第12周、第24周、第52周
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研究眼和/或非研究眼在每次随访时通过全视野刺激阈值测试（FST）测得的平均刺激阈值相对于基线的变化；
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基线至第4周、第12周、第24周、第52周
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视觉功能问卷（VFQ-25）评分的变化
大体时间：基线至第3天、第7天、第2周、第4周、第6周、第8周、第12周、第24周、第36周、第52周
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与基线相比，受试者在治疗后每次随访时的视觉功能问卷（VFQ-25）评分变化。
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基线至第3天、第7天、第2周、第4周、第6周、第8周、第12周、第24周、第36周、第52周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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将在VEP中评估N2潜伏期、P2潜伏期、N2-P2振幅差的变化
大体时间：基线、第4周、第8周、第12周、第24周、第52周/研究结束
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将在每次访视时，与基线相比，在研究眼和非研究眼中评估VEP的N2潜伏期、P2潜伏期以及N2-P2振幅差。
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基线、第4周、第8周、第12周、第24周、第52周/研究结束
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暗适应0.01 ERG、暗适应3.0 ERG、暗适应30.0 ERG和明适应3.0 ERG的变化
大体时间：基线、第4周、第8周、第12周、第24周、第52周/研究结束
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在每次访视时，将研究眼和非研究眼的暗适应0.01 ERG、暗适应3.0 ERG、暗适应30.0 ERG和明适应3.0 ERG与基线进行比较，通过视网膜电图进行评估。
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基线、第4周、第8周、第12周、第24周、第52周/研究结束
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视野平均缺损（MD）的变化
大体时间：基线、第24周、第52周/研究结束
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研究眼和非研究眼视野平均缺损（MD）的变化
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基线、第24周、第52周/研究结束
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视野中视野指数（VFI）的变化
大体时间：基线、第24周、第52周/EoS
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研究眼与非研究眼视野中视野指数（VFI）的变化
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基线、第24周、第52周/EoS
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不同基因型视网膜色素变性（RP）患者在最佳矫正视力（BCVA）或多亮度移动测试（MLMT）中的获益结果
大体时间：基线
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针对不同基因型视网膜色素变性（RP）患者在最佳矫正视力（BCVA）或多亮度移动测试（MLMT）方面的获益结果，并将对上述分析因素进行相关性研究。
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基线
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MLMT评分的变化
大体时间：基线、第4周、第8周、第12周、第24周、第52周/研究结束
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多亮度移动测试（MLMT）评分变化
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基线、第4周、第8周、第12周、第24周、第52周/研究结束
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颜色视觉测试分数变化
大体时间：基线、第4周、第12周、第24周、第52周/研究结束
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将对患者进行色觉测试，以评估其对不同通道的判断和辨别能力，并比较不同研究访视时评分相对于基线评分的变化。
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基线、第4周、第12周、第24周、第52周/研究结束
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在血液、泪液和尿液中检测到的病毒载体DNA滴度
大体时间：基线、第3天、第7天、第2周、第12周、第24周、第52周/研究结束
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检测血液、泪液和尿液中的病毒载体DNA
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基线、第3天、第7天、第2周、第12周、第24周、第52周/研究结束
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具有阳性抗药物抗体（ADA）和中和抗体（Nab）的参与者数量
大体时间：基线, 第2周, 第4周, 第12周, 第24周, 第36周, 第52周/研究结束
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从注射UGX202开始到第52个周期，对病毒载体衣壳蛋白的抗药物抗体（ADA）和中和抗体（Nab）进行了检测。
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基线, 第2周, 第4周, 第12周, 第24周, 第36周, 第52周/研究结束
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具有阳性抗靶标光敏蛋白的参与者人数
大体时间：基线、第2周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周/研究结束
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从UGX202注射液给药至第52个周期期间，进行了ADA（抗靶向光敏蛋白）检测。
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基线、第2周、第4周、第12周、第24周、第36周、第52周/研究结束
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针对病毒载体衣壳蛋白和目标光敏蛋白的T细胞免疫应答浓度。
大体时间：基线、第12周、第24周
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从接受UGX202注射治疗开始至第52个周期期间，采用ELISpot方法检测针对病毒载体衣壳蛋白和目标光敏蛋白的T细胞免疫应答。
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基线、第12周、第24周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年1月1日
初级完成 (估计的)
2027年3月1日
研究完成 (估计的)
2027年3月1日
研究注册日期
首次提交
2025年11月14日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月16日
首次发布 (实际的)
2025年12月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月16日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
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