Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

UGX202-injectie bij patiënten met gevorderde retinitis pigmentosa

16 december 2025 bijgewerkt door: Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.

Studie naar de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van UGX202-injectie bij patiënten met gevorderde retinitis pigmentosa

Het primaire doel van deze klinische studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele intravitreale injectie van het gentherapiegeneesmiddel UGX202 bij patiënten met gevorderde RP. Het secundaire doel is het beoordelen van de voorlopige werkzaamheid van een enkele intravitreale injectie van het gentherapiegeneesmiddel UGX202 bij de behandeling van patiënten met gevorderde RP.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een niet-gerandomiseerd, open-label onderzoeker-geïnitieerd onderzoek (IIT). Het is van plan ongeveer 6 proefpersonen met niet-syndroom retinitis pigmentosa (RP) met extreem laag gezichtsvermogen in te schrijven (het studieoog is het oog met het slechtere gezichtsvermogen, en de best gecorrigeerde gezichtsscherpte [BCVA] > logMAR 1.9).

Het studiegeneesmiddel is verdeeld in twee doseringsgroepen: lage dosis en hoge dosis. Er wordt een aangepaste "3+3" dosis-escalatiebenadering toegepast. De lage-dosisgroep (4,2E+10 vg/oog) is gepland om 3 proefpersonen te omvatten. Eerst zal 1 proefpersoon (sentinela) worden ingeschreven en 28 dagen worden geobserveerd. Als er geen dosis-beperkende toxiciteit (DLT) optreedt, zullen nog 2 proefpersonen (niet-sentinela) worden ingeschreven en 28 dagen worden geobserveerd. De tweede en derde proefpersoon zullen worden ingeschreven met een interval van 7 dagen.

De hoge-dosisgroep (1,2E+11 vg/oog) is gepland om 3 proefpersonen te omvatten. Proefpersonen in de hoge-dosisgroep zullen na het doorlopen van de screening achtereenvolgens worden ingeschreven en het geneesmiddel toegediend krijgen. Er zal ten minste een interval van 1 week zijn tussen elke proefpersoon. Het tijdstip van inschrijving van alle 3 proefpersonen of het stoppen van de inschrijving zal worden bepaald door de beoordeling van de veiligheid door de onderzoeker. Alle proefpersonen zullen na inschrijving een intravitreale injectie van het studiegeneesmiddel UGX202 ontvangen en zullen 52 weken worden opgevolgd om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van UGX202 te evalueren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

6

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Jihong Wu, MD, Phd
  • Telefoonnummer: +86 21 6437 7134
  • E-mail: 1217586177@qq.com

Studie Contact Back-up

  • Naam: Xiuqian Yi, MD, PHD
  • Telefoonnummer: +86 21 6437 7134
  • E-mail: 1217586177@qq.com

Studie Locaties

  • China
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200031
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Insluitingscriteria:

  • Ondertekend geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) verstrekken.
  • Leeftijd ≥18 jaar bij ondertekening ICF.
  • Gediagnosticeerd met niet-syndromaal RP.
  • BCVA > logMAR 1,9 (beoordeeld met FrACT) in het studie-oog.
  • Bevestiging van behouden geheugen van visuele ervaring.
  • Sferisch equivalent tussen -9D en +6D.

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere gentherapie in een van beide ogen.
  • Binnen 90 dagen vóór screening een interventioneel onderzoeksgeneesmiddel ontvangen.
  • Enige oogziekte of systemische ziekte in het studie-oog die volgens de onderzoeker de beoordeling van de visuele functie beïnvloedt.
  • Overgevoeligheid voor corticosteroïden, intolerantie voor het corticosteroïdenregime, actieve gelijktijdige infectie die behandeling gecontra-indiceert.
  • Geschiedenis of neiging tot psychiatrische aandoeningen die de veiligheids- en/of effectbeoordeling beïnvloeden.
  • Enige andere factor die door de onderzoeker als ongeschikt wordt geacht.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lage dosis UGX202-groep
UGX202, 4,2E+10 vg per oog, toegediend als een enkele intravitreale injectie
Genetisch: UGX202-injectie
Vergelijking van verschillende doseringen van UGX202
Experimenteel: Groep met hoge dosis UGX202
UGX202, 1.2E+11 vg/ogen, toegediend als een enkele intravitreale injectie
Genetisch: UGX202-injectie
Vergelijking van verschillende doseringen van UGX202

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: baseline tot dag 3, dag 7, week 2, week 4, week 6, week 8, week 12, week 24, week 36, week 52
Vanaf het moment van toediening van de UGX202-injectie tot de 52e week werden, op basis van de lokale en systemische veiligheidsgegevens, de incidentiepercentages van AEs, TEAEs tijdens de behandeling, TRAEs gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel, TRAEs gerelateerd aan de onderzoeksprocedures, SAEs, TRSAEs gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel en TRSAEs gerelateerd aan de onderzoeksprocedures tijdens de onderzoeksperiode samengevat door de onderzoekers, en werden de correlaties tussen AEs en het onderzoeksgeneesmiddel en de onderzoeksprocedures bepaald.
baseline tot dag 3, dag 7, week 2, week 4, week 6, week 8, week 12, week 24, week 36, week 52
De gemiddelde verandering in IOP
Tijdsspanne: baseline tot Dag 3, Dag 7, Week 2, Week 4, Week 6, Week 8, Week 12, Week 24, Week 36, Week 52
De gemiddelde verandering in IOD van de studie-ogen en niet-studie-ogen van na de behandeling tot de 52e week vergeleken met de baseline. De IOD werd drie keer achtereenvolgens gemeten bij elk bezoek en de gemiddelde waarde werd genomen.
baseline tot Dag 3, Dag 7, Week 2, Week 4, Week 6, Week 8, Week 12, Week 24, Week 36, Week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De veranderingen in BCVA
Tijdsspanne: baseline tot dag 3, dag 7, week 2, week 4, week 6, week 8, week 12, week 24, week 36, week 52
De veranderingen in BCVA van de studieogen en niet-studieogen bij elk vervolgbezoek in vergelijking met de uitgangswaarde werden geëvalueerd. BCVA werd beoordeeld met behulp van het Freiburg Vision Test (FrACT)-systeem. Als de proefpersonen geen lichtperceptie hadden bij de uitgangswaarde: het aandeel proefpersonen van wie de BCVA verbeterde tot lichtperceptie na behandeling werd geëvalueerd, en de verandering in hun gezichtsvermogen in vergelijking met de uitgangswaarde werd beoordeeld;
baseline tot dag 3, dag 7, week 2, week 4, week 6, week 8, week 12, week 24, week 36, week 52
De veranderingen in de gemiddelde stimulussdrempel
Tijdsspanne: baseline tot week 4, week 12, week 24, week 52
De veranderingen in de gemiddelde stimulusdrempel gemeten met de full-field stimulusdrempeltest (FST) van de studie-oog(en) en/of niet-studie-oog(en) bij elk vervolgbezoek vergeleken met de uitgangswaarde;
baseline tot week 4, week 12, week 24, week 52
De veranderingen in de scores van de visuele functie vragenlijst (VFQ-25)
Tijdsspanne: baseline tot Dag 3, Dag 7, Week 2, Week 4, Week 6, Week 8, Week 12, Week 24, Week 36, Week 52
De veranderingen in de scores van de vragenlijst over visuele functie (VFQ-25) van de proefpersonen bij elk vervolgbezoek na de behandeling vergeleken met de uitgangswaarde.
baseline tot Dag 3, Dag 7, Week 2, Week 4, Week 6, Week 8, Week 12, Week 24, Week 36, Week 52

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De verandering in latentie van N2, latentie van P2, N2-P2-amplitudeverchil zal worden geëvalueerd in VEP
Tijdsspanne: Baseline, week 4, week 8, week 12, week 24, week 52/EoS
De latentie van N2, de latentie van P2 en het N2-P2-amplitudeverschil worden in VEP geëvalueerd in zowel het onderzoeksoog als de niet-onderzoeksogen bij elk bezoek vergeleken met de uitgangswaarde.
Baseline, week 4, week 8, week 12, week 24, week 52/EoS
De verandering in donker-geadapteerde 0.01 ERG, donker-geadapteerde 3.0 ERG, donker-geadapteerde 30.0 ERG en licht-geadapteerde 3.0 ERG
Tijdsspanne: Baseline, week 4, week 8, week 12, week 24, week 52/EoS
Dark-adapted 0.01 ERG, dark-adapted 3.0 ERG, dark-adapted 30.0 ERG en light-adapted 3.0 ERG zullen worden geëvalueerd in het elektroretinogram, zowel in het studieoog als de niet-studieogen, bij elk bezoek vergeleken met de baseline.
Baseline, week 4, week 8, week 12, week 24, week 52/EoS
Verandering van gemiddeld defect (MD) in de gezichtsvelden
Tijdsspanne: Baseline, week 24, week 52/EoS
Verandering van het gemiddelde defect (MD) in de gezichtsvelden van de studieogen en niet-studieogen
Baseline, week 24, week 52/EoS
Verandering van de visuele veldindex (VFI) in de visuele velden
Tijdsspanne: Baseline, week 24, week 52/EoS
Verandering van de visuele veldindex (VFI) in de visuele velden van de studieogen en niet-studieogen
Baseline, week 24, week 52/EoS
De uitkomstvoordelen van patiënten met retinitis pigmentosa (RP) van verschillende genotypen in zowel de best-gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) als de multi-luminance mobiliteitstest (MLMT)
Tijdsspanne: Basislijn
De voordelige resultaten voor patiënten met retinitis pigmentosa (RP) van verschillende genotypes, zowel in best-corrected visual acuity (BCVA) als de multi-luminance mobilitytest (MLMT), en zullen een correlatieanalyse uitvoeren tussen de bovengenoemde factoren.
Basislijn
Veranderingen in de scores van de MLMT
Tijdsspanne: Baseline, week 4, week 8, week 12, week 24, week 52/EoS
Veranderingen in de scores van de multi-luminantiemobiliteitstest (MLMT)
Baseline, week 4, week 8, week 12, week 24, week 52/EoS
Verandering van de score van de kleurenzienstest
Tijdsspanne: Baseline, week4, week 12, week 24, week 52/EoS
De kleurenzichttest zal worden uitgevoerd om het oordeels- en onderscheidingsvermogen van patiënten voor verschillende kanalen te beoordelen, met vergelijkingen van de veranderingen in scores tijdens verschillende studiebezoeken in relatie tot de uitgangsscores.
Baseline, week4, week 12, week 24, week 52/EoS
Titer van viraal vector DNA gedetecteerd in bloed, tranen en urine
Tijdsspanne: Baseline, Dag 3, Dag 7, week 2, week 12, week 24, week 52/EoS
Detectie van virale vector-DNA in bloed, tranen en urine
Baseline, Dag 3, Dag 7, week 2, week 12, week 24, week 52/EoS
Aantal deelnemers met positieve anti-geneesmiddelantilichamen (ADA) en neutraliserende antilichamen (Nab)
Tijdsspanne: Baseline, week 2, week 4, week 12, week 24, week 36, week 52/EoS
Vanaf het moment van toediening van de UGX202-injectie tot en met de 52e cyclus werd de detectie van anti-medicijnantilichamen (ADA) en neutraliserende antilichamen (Nab) voor het virale vectorcapside-eiwit uitgevoerd.
Baseline, week 2, week 4, week 12, week 24, week 36, week 52/EoS
Aantal deelnemers met positief anti-target fotosensitief eiwit
Tijdsspanne: Baseline, week 2, week 4, week 12, week 24, week 36, week 52/EoS
Vanaf het moment van toediening van de UGX202-injectie tot de 52e cyclus werd ADA-detectie (anti-doelwit fotosensitief eiwit) uitgevoerd.
Baseline, week 2, week 4, week 12, week 24, week 36, week 52/EoS
Concentratie van T-cel immuunresponsen tegen het virale vector capsid-eiwit en het doel fotosensitieve eiwit.
Tijdsspanne: Baseline, week 12, week 24
Vanaf het moment van UGX202-injectiebehandeling tot de 52e cyclus werd ELISpot gebruikt om T-cel-immuunreacties tegen het virale vectorcapside-eiwit en het doel-fotogevoelige eiwit te detecteren.
Baseline, week 12, week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.

Medewerkers

Eye & ENT Hospital of Fudan University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 januari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UGENEXIIT002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren