Injection d’UGX202 chez les patients atteints de rétinite pigmentaire avancée
16 décembre 2025 mis à jour par: Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.
Étude pour évaluer la sécurité et l'efficacité préliminaire de l'injection d'UGX202 chez les patients atteints de rétinite pigmentaire avancée
L'objectif principal de cet essai clinique est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité d'une injection intravitréenne unique du médicament de thérapie génique UGX202 chez les patients atteints de RP avancée.
L'objectif secondaire est d'évaluer l'efficacité préliminaire d'une injection intravitréenne unique du médicament de thérapie génique UGX202 dans le traitement des patients atteints de RP avancée.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude est un essai non randomisé, ouvert et initié par un investigateur (IIT). Elle prévoit d'inclure environ 6 sujets atteints de rétinite pigmentaire non syndromique (RP) ayant une vision extrêmement basse (l'œil étudié est celui avec la vision la plus faible, et l'acuité visuelle corrigée la meilleure [BCVA] > logMAR 1,9).
Le médicament de l'étude est divisé en deux groupes de dose : faible dose et forte dose. Une approche modifiée d'escalade de dose "3+3" est adoptée. Le groupe à faible dose (4,2E+10 vg/œil) est prévu pour inclure 3 sujets. D'abord, 1 sujet (sentinelle) sera inclus et observé pendant 28 jours. Si aucune toxicité limitant la dose (DLT) ne survient, 2 autres sujets (non sentinelles) seront inclus et observés pendant 28 jours. Les deuxième et troisième sujets seront inclus avec un intervalle de 7 jours.
Le groupe à forte dose (1,2E+11 vg/œil) est prévu pour inclure 3 sujets. Les sujets du groupe à forte dose seront inclus et recevront le médicament de manière séquentielle après avoir réussi le dépistage. Il y aura un intervalle d'au moins 1 semaine entre chaque sujet. Le moment d'inclure les 3 sujets complets ou d'arrêter l'inclusion sera déterminé par l'évaluation de la sécurité par l'investigateur. Tous les sujets recevront une injection intravitréenne du médicament de l'étude UGX202 après l'inclusion et seront suivis pendant 52 semaines pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité préliminaire de l'UGX202.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
6
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Jihong Wu, MD, Phd
- Numéro de téléphone: +86 21 6437 7134
- E-mail: 1217586177@qq.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Xiuqian Yi, MD, PHD
- Numéro de téléphone: +86 21 6437 7134
- E-mail: 1217586177@qq.com
Lieux d'étude
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 200031
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
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Contact:
- Jihong Wu, MD, Phd
- Numéro de téléphone: +86 21 6437 7134
- E-mail: 1217586177@qq.com
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
- Fournir un formulaire de consentement éclairé écrit (ICF).
- Âge ≥ 18 ans lors de la signature de l'ICF.
- Diagnostic de RP non syndromique ;
- AVC > logMAR 1,9 (évalué par FrACT) dans l'œil étudié.
- Confirmation de la préservation de la mémoire de l'expérience visuelle.
- Équivalent sphérique entre -9D et +6D.
Critères d'exclusion :
- Thérapie génique antérieure dans l'un ou l'autre œil.
- Avoir reçu un médicament expérimental interventionnel dans les 90 jours précédant le dépistage.
- Toute maladie de l'œil étudié ou maladie systémique jugée par l'investigateur comme pouvant affecter l'évaluation de la fonction visuelle.
- Hypersensibilité aux corticostéroïdes, intolérance au régime de corticostéroïdes, infection active concomitante contre-indiquant le traitement.
- Antécédents ou tendance aux troubles psychiatriques affectant l'évaluation de la sécurité et/ou de l'efficacité.
- Tout autre facteur jugé inapproprié par l'investigateur.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe à faible dose d'UGX202
UGX202, 4,2E+10 vg par œil, administré en une seule injection intravitréenne
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Comparaison de différentes posologies d'UGX202
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Expérimental: Groupe à dose élevée d'UGX202
UGX202, 1,2E+11 vg/œil, administré en une seule injection intravitréenne
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Comparaison de différentes posologies d'UGX202
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Incidence d'événements indésirables et d'événements indésirables graves
Délai: du départ au jour 3, jour 7, semaine 2, semaine 4, semaine 6, semaine 8, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 52
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À partir du moment de l'administration de l'injection UGX202 jusqu'à la 52e semaine, sur la base des données de sécurité topique et systémique, les taux d'incidence des événements indésirables (EI), des EI survenus pendant le traitement (EIT), des EIT liés au médicament de l'étude, des EIT liés aux procédures de l'étude, des événements indésirables graves (EIG), des EIG liés au médicament de l'étude (EIGT), et des EIGT liés aux procédures de l'étude pendant la période d'étude ont été résumés par les investigateurs, et les corrélations entre les EI et le médicament de l'étude ainsi que les procédures de l'étude ont été déterminées.
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du départ au jour 3, jour 7, semaine 2, semaine 4, semaine 6, semaine 8, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 52
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La variation moyenne de la PIO
Délai: de la ligne de base au jour 3, jour 7, semaine 2, semaine 4, semaine 6, semaine 8, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 52
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La variation moyenne de la PIO des yeux étudiés et des yeux non étudiés après le traitement jusqu'à la 52e semaine par rapport à la valeur de base.
La PIO a été mesurée trois fois consécutivement à chaque visite et la valeur moyenne a été prise. |
de la ligne de base au jour 3, jour 7, semaine 2, semaine 4, semaine 6, semaine 8, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 52
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Les modifications de la BCVA
Délai: de la ligne de base au jour 3, jour 7, semaine 2, semaine 4, semaine 6, semaine 8, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 52
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Les modifications de la meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) des yeux étudiés et des yeux non étudiés lors de chaque visite de suivi par rapport à la valeur de base ont été évaluées.
La BCVA a été évaluée à l'aide du système Freiburg Vision Test (FrACT).
Si les sujets n'avaient aucune perception lumineuse au départ : la proportion de sujets dont la BCVA s'est améliorée jusqu'à avoir une perception lumineuse après le traitement a été évaluée, et le changement de leur vision par rapport à la valeur de base a été évalué.
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de la ligne de base au jour 3, jour 7, semaine 2, semaine 4, semaine 6, semaine 8, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 52
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Les changements du seuil moyen de stimulation
Délai: du point de départ à la semaine 4, la semaine 12, la semaine 24, la semaine 52
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Les variations du seuil de stimulation moyen mesuré par le test du seuil de stimulation en champ complet (FST) des yeux de l'étude et/ou des yeux non inclus dans l'étude à chaque visite de suivi par rapport à la ligne de base ;
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du point de départ à la semaine 4, la semaine 12, la semaine 24, la semaine 52
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Les modifications des scores du questionnaire sur la fonction visuelle (VFQ-25)
Délai: du point de départ au jour 3, jour 7, semaine 2, semaine 4, semaine 6, semaine 8, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 52
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Les changements dans les scores du questionnaire sur la fonction visuelle (VFQ-25) des sujets à chaque visite de suivi après le traitement par rapport à la ligne de base.
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du point de départ au jour 3, jour 7, semaine 2, semaine 4, semaine 6, semaine 8, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 52
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Le changement de latence de N2, de latence de P2, et la différence d'amplitude N2-P2 seront évalués dans le VEP
Délai: Baseline, semaine 4, semaine 8, semaine 12, semaine 24, semaine 52/EoS
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La latence de N2, la latence de P2 et la différence d'amplitude N2-P2 seront évaluées dans le PEV à la fois dans l'œil de l'étude et dans les yeux non étudiés à chaque visite par rapport à la ligne de base.
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Baseline, semaine 4, semaine 8, semaine 12, semaine 24, semaine 52/EoS
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La variation de l'ERG 0.01 adapté à l'obscurité, de l'ERG 3.0 adapté à l'obscurité, de l'ERG 30.0 adapté à l'obscurité et de l'ERG 3.0 adapté à la lumière
Délai: Baseline, semaine 4, semaine 8, semaine 12, semaine 24, semaine 52/EoS
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Les ERG adaptés à l'obscurité 0.01, ERG adaptés à l'obscurité 3.0, ERG adaptés à l'obscurité 30.0 et ERG adaptés à la lumière 3.0 seront évalués par électrorétinogramme à la fois dans l'œil de l'étude et dans les yeux non étudiés à chaque visite par rapport à la valeur de base.
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Baseline, semaine 4, semaine 8, semaine 12, semaine 24, semaine 52/EoS
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Modification du défaut moyen (DM) dans les champs visuels
Délai: Baseline, semaine 24, semaine 52/EoS
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Variation du défaut moyen (MD) dans les champs visuels des yeux étudiés et des yeux non étudiés
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Baseline, semaine 24, semaine 52/EoS
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Changement de l'indice du champ visuel (VFI) dans les champs visuels
Délai: Baseline, semaine 24, semaine 52/EoS
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Modification de l'indice de champ visuel (VFI) dans les champs visuels des yeux de l'étude et des yeux non inclus dans l'étude
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Baseline, semaine 24, semaine 52/EoS
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Les résultats bénéfiques pour les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) de différents génotypes, que ce soit en acuité visuelle la mieux corrigée (AVMC) ou au test de mobilité multi-luminance (MLMT)
Délai: Ligne de base
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Les résultats bénéfiques pour les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) de différents génotypes, soit en acuité visuelle corrigée optimale (BCVA) soit en test de mobilité multi-luminance (MLMT), et effectuer une corrélation de l'analyse ci-dessus entre les facteurs.
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Ligne de base
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Évolution des scores du MLMT
Délai: Baseline, semaine 4, semaine 8, semaine 12, semaine 24, semaine 52/EoS
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Modifications des scores du test de mobilité multi-luminance (MLMT)
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Baseline, semaine 4, semaine 8, semaine 12, semaine 24, semaine 52/EoS
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Modification du score du test de vision des couleurs
Délai: Ligne de base, semaine 4, semaine 12, semaine 24, semaine 52/EoS
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Un test de vision des couleurs sera réalisé pour évaluer les capacités de jugement et de discrimination des patients concernant les différents canaux, avec des comparaisons des changements de scores lors des différentes visites d'étude par rapport aux scores de référence.
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Ligne de base, semaine 4, semaine 12, semaine 24, semaine 52/EoS
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Titre d'ADN de vecteur viral détecté dans le sang, les larmes et l'urine
Délai: Baseline，Jour3， Jour7, semaine2, semaine 12, semaine 24, semaine 52/Fin de l'étude
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Détection de l'ADN du vecteur viral dans le sang, les larmes et l'urine
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Baseline，Jour3， Jour7, semaine2, semaine 12, semaine 24, semaine 52/Fin de l'étude
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Nombre de participants avec des anticorps anti-médicament (ADA) et des anticorps neutralisants (Nab) positifs
Délai: Baseline, semaine 2, semaine 4, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 52/EoS
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À partir de l'administration de l'injection UGX202 jusqu'au 52e cycle, la détection des anticorps anti-médicament (ADA) et des anticorps neutralisants (Nab) dirigés contre la protéine de capside du vecteur viral a été réalisée.
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Baseline, semaine 2, semaine 4, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 52/EoS
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Nombre de participants avec une protéine photosensible anti-cible positive
Délai: Ligne de base, semaine 2, semaine 4, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 52/EoS
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De l'administration de l'injection UGX202 jusqu'au 52e cycle, la détection de l'ADA (protéine photosensible anti-cible) a été réalisée.
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Ligne de base, semaine 2, semaine 4, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 52/EoS
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Concentration des réponses immunitaires des lymphocytes T contre la protéine de capside du vecteur viral et la protéine photosensible cible.
Délai: Baseline, semaine 12, semaine 24
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Du moment de l'injection du traitement UGX202 jusqu'au 52e cycle, la méthode ELISpot a été utilisée pour détecter les réponses immunitaires des lymphocytes T contre la protéine de capside du vecteur viral et la protéine photosensible cible.
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Baseline, semaine 12, semaine 24
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 janvier 2026
Achèvement primaire (Estimé)
1 mars 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mars 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 novembre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 décembre 2025
Première publication (Réel)
31 décembre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
31 décembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 décembre 2025
Dernière vérification
1 décembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- UGENEXIIT002
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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