Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

UGX202-injeksjon hos pasienter med avansert retinitis pigmentosa

16. desember 2025 oppdatert av: Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.

Studie for å evaluere sikkerheten og foreløpig effekt av UGX202-injeksjon hos pasienter med avansert retinitis pigmentosa

Det primære målet med denne kliniske studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til en enkelt intravitreal injeksjon av genterapilegemiddelet UGX202 hos pasienter med avansert RP. Det sekundære målet er å vurdere den foreløpige effektiviteten av en enkelt intravitreal injeksjon av genterapilegemiddelet UGX202 i behandlingen av pasienter med avansert RP.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en ikke-randomisert, åpen merket undersøker-initiert studie (IIT). Den planlegger å inkludere omtrent 6 deltakere med ikke-syndromisk retinitis pigmentosa (RP) som har ekstremt lav synsevne (studieøyet er øyet med dårligere syn, og den best korrigerte synsskarpheten [BCVA] > logMAR 1.9).

Studiemiddelet er delt inn i to doseringsgrupper: lav dose og høy dose. En modifisert "3+3" doseeskaleringsmetode blir benyttet. Lavdosegruppen (4,2E+10 vg/øye) planlegges å inkludere 3 deltakere. Først vil 1 deltaker (sentinell) bli inkludert og observert i 28 dager. Hvis ingen dosebegrensende toksisitet (DLT) oppstår, vil 2 flere deltakere (ikke-sentinell) bli inkludert og observert i 28 dager. Den andre og tredje deltakeren vil bli inkludert med 7 dagers intervall.

Høydosegruppen (1,2E+11 vg/øye) planlegges å inkludere 3 deltakere. Deltakere i høydosegruppen vil bli inkludert og få middelet administrert i rekkefølge etter å ha bestått screeningen. Det vil være minst 1 ukers intervall mellom hver deltaker. Tidsplanen for å inkludere alle 3 deltakere eller stoppe inkluderingen vil bli bestemt av undersøkerens vurdering av sikkerhet. Alle deltakere vil få intravitreal injeksjon av studiemiddelet UGX202 etter inkludering og vil bli fulgt opp i 52 uker for å evaluere sikkerheten, toleransen og den foreløpige effekten av UGX202.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

6

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Xiuqian Yi, MD, PHD
  • Telefonnummer: +86 21 6437 7134
  • E-post: 1217586177@qq.com

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200031
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Signert skriftlig samtykkeerklæring (ICF).
  • Alder ≥18 år ved signering av ICF.
  • Diagnostisert med ikke-syndromisk RP.
  • BCVA > logMAR 1,9 (vurdert med FrACT) i studieøyet.
  • Bekreftet bevart hukommelse av visuell erfaring.
  • Sfærisk ekvivalent mellom -9D og +6D.

Eksklusjonskriterier:

  • Tidligere genterapi i noe av øynene.
  • Mottatt noe intervensjonelt forskningslegemiddel innen 90 dager før screening.
  • Studieøyets sykdom eller systemisk sykdom som etter forskerens vurdering påvirker synsfunksjonsvurderingen.
  • Overfølsomhet for kortikosteroider, intoleranse for kortikosteroidregime, aktiv samtidig infeksjon som kontraindicerer behandling.
  • Historie eller tendens til psykiske lidelser som påvirker sikkerhets- og/eller effektvurderingen.
  • Annen faktor som forskeren anser som uegnet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lav dose UGX202-gruppe
UGX202, 4,2E+10 vg per øye, administrert som en enkelt intravitreal injeksjon
Genetisk: UGX202-injeksjon
Sammenligning av forskjellige doser av UGX202
Eksperimentell: Høy dose UGX202-gruppe
UGX202, 1,2E+11 vg/øye, administrert som en enkelt intravitreal injeksjon
Genetisk: UGX202-injeksjon
Sammenligning av forskjellige doser av UGX202

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: baseline til dag 3, dag 7, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8, uke 12, uke 24, uke 36, uke 52
Fra tidspunktet for administrering av UGX202-injeksjonen til og med uke 52, basert på de lokale og systemiske sikkerhetsdataene, ble forekomstene av bivirkninger (AEs), behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs) under behandling, behandlingsrelaterte bivirkninger (TRAEs) relatert til studiemidlet, TRAEs relatert til studiefremgangsmåtene, alvorlige bivirkninger (SAEs), behandlingsrelaterte alvorlige bivirkninger (TRSAEs) relatert til studiemidlet, og TRSAEs relatert til studiefremgangsmåtene i studieperioden oppsummert av forskerne, og sammenhengene mellom bivirkninger og studiemidlet samt studiefremgangsmåtene ble fastsatt.
baseline til dag 3, dag 7, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8, uke 12, uke 24, uke 36, uke 52
Gjennomsnittlig endring i IOP
Tidsramme: baseline til dag 3, dag 7, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8, uke 12, uke 24, uke 36, uke 52
Den gjennomsnittlige endringen i IOP for undersøkelsesøyene og ikke-undersøkelsesøyene fra etter behandling til uke 52 sammenlignet med utgangspunktet. IOP ble målt tre ganger på rad ved hvert besøk og gjennomsnittsverdien ble brukt.
baseline til dag 3, dag 7, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8, uke 12, uke 24, uke 36, uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringene i BCVA
Tidsramme: baseline til dag 3, dag 7, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8, uke 12, uke 24, uke 36, uke 52
Endringene i BCVA i studieøyene og ikke-studieøyene ved hvert oppfølgingsbesøk sammenlignet med utgangspunktet ble evaluert. BCVA ble vurdert ved hjelp av Freiburg Vision Test (FrACT)-systemet. Hvis pasientene ikke hadde lysoppfatning ved utgangspunktet: andelen pasienter hvis BCVA forbedret seg til å ha lysoppfatning etter behandling ble evaluert, og endringen i deres syn sammenlignet med utgangspunktet ble vurdert;
baseline til dag 3, dag 7, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8, uke 12, uke 24, uke 36, uke 52
Endringene i gjennomsnittlig stimulusterskel
Tidsramme: baseline til uke 4, uke 12, uke 24, uke 52
Endringene i den gjennomsnittlige stimulus-terskelen målt med full-field stimulus threshold-testen (FST) i studieøyne og/eller ikke-studieøyne ved hver oppfølgingsbesøk sammenlignet med utgangspunktet;
baseline til uke 4, uke 12, uke 24, uke 52
Endringene i skårene på spørreskjemaet for visuell funksjon (VFQ-25)
Tidsramme: baseline til dag 3, dag 7, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8, uke 12, uke 24, uke 36, uke 52
Endringene i skårene fra spørreskjemaet om visuell funksjon (VFQ-25) hos forsøkspersonene ved hvert oppfølgingsbesøk etter behandlingen sammenlignet med utgangspunktet.
baseline til dag 3, dag 7, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8, uke 12, uke 24, uke 36, uke 52

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringen i latens av N2, latens av P2, N2-P2 amplitude differanse vil bli evaluert i VEP
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 4, uke 8, uke 12, uke 24, uke 52/EoS
Latens for N2, latens for P2 og N2-P2-amplitudeforskjell vil bli evaluert i VEP både i studieøyet og ikke-studieøyene ved hvert besøk sammenlignet med utgangspunktet.
Utgangspunkt, uke 4, uke 8, uke 12, uke 24, uke 52/EoS
Endringen i mørketilpasset 0.01 ERG, mørketilpasset 3.0 ERG, mørketilpasset 30.0 ERG og lysetilpasset 3.0 ERG
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 4, uke 8, uke 12, uke 24, uke 52/EoS
Dark-adapted 0.01 ERG, dark-adapted 3.0 ERG, dark-adapted 30.0 ERG og light-adapted 3.0 ERG vil bli evaluert i elektroretinogram både i studiens øye og ikke-studieøyne ved hvert besøk sammenlignet med utgangspunktet.
Utgangspunkt, uke 4, uke 8, uke 12, uke 24, uke 52/EoS
Endring av gjennomsnittlig defekt (MD) i synsfeltene
Tidsramme: Baseline, uke 24, uke 52/EoS
Endring av gjennomsnittlig defekt (MD) i synsfeltene til studieøyne og ikke-studieøyne
Baseline, uke 24, uke 52/EoS
Endring av synsfeltsindeks (VFI) i synsfeltene
Tidsramme: Baseline, uke 24, uke 52/EoS
Endring av synsfeltindeks (VFI) i synsfeltene til studieøyne og ikke-studieøyne
Baseline, uke 24, uke 52/EoS
Forbedring i resultater for pasienter med retinitis pigmentosa (RP) med forskjellige genotyper enten i best korrigert synsskarphet (BCVA) eller multi-luminans mobilitetstest (MLMT)
Tidsramme: Utgangspunkt
Fordelene for pasienter med retinitis pigmentosa (RP) av ulike genotyper enten i best-korrigert synsskarphet (BCVA) eller multi-luminans mobilitetstest (MLMT), og vil gjennomføre korrelasjon av ovennevnte analyse mellom faktorer.
Utgangspunkt
Endringer i poengsummene for MLMT
Tidsramme: Baseline, uke 4, uke 8, uke 12, uke 24, uke 52/EoS
Endringer i poengsummene for multi-luminance mobilitetstest (MLMT)
Baseline, uke 4, uke 8, uke 12, uke 24, uke 52/EoS
Endring av fargesynstestscore
Tidsramme: Baseline, uke 4, uke 12, uke 24, uke 52/EoS
Fargeoppfatningstest vil bli utført for å vurdere pasienters dømmekraft og diskriminasjonsevner for forskjellige kanaler, med sammenligning av endringer i poengsummer ved ulike studiebesøk i forhold til basislinjepoengene.
Baseline, uke 4, uke 12, uke 24, uke 52/EoS
Titer av viral vektor DNA påvist i blod, tårer og urin
Tidsramme: Baseline, Dag 3, Dag 7, uke 2, uke 12, uke 24, uke 52/EoS
Påvisning av viral vektor-DNA i blod, tårer og urin
Baseline, Dag 3, Dag 7, uke 2, uke 12, uke 24, uke 52/EoS
Antall deltakere med positive legemiddelantistoffer (ADA) og nøytraliserende antistoffer (Nab)
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 4, uke 12, uke 24, uke 36, uke 52/EoS
Fra tiden for administrering av UGX202-injeksjon til og med den 52. syklusen, ble det utført påvisning av antistoffer mot legemiddelet (ADA) og nøytraliserende antistoffer (Nab) for kapsidproteinet til den virale vektoren.
Baseline, uke 2, uke 4, uke 12, uke 24, uke 36, uke 52/EoS
Antall deltakere med positiv anti-mål fotosensitivt protein
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 4, uke 12, uke 24, uke 36, uke 52/EoS
Fra tidspunktet for administrering av UGX202-injeksjonen til og med den 52. syklusen, ble ADA (anti-target lysfølsomt protein) deteksjon utført.
Baseline, uke 2, uke 4, uke 12, uke 24, uke 36, uke 52/EoS
Konsentrasjon av T-celle immunresponser mot den virale vektorkapsidproteinet og det målrettede lysfølsomme proteinet.
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Fra tiden for UGX202-injeksjonsbehandling til den 52. syklusen ble ELISpot brukt til å påvise T-celle immunresponser mot det virale vektorkapsidproteinet og det målrettede lysfølsomme proteinet.
Baseline, uke 12, uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.

Samarbeidspartnere

Eye & ENT Hospital of Fudan University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. januar 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

31. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UGENEXIIT002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere