Инъекция UGX202 у пациентов с прогрессирующим пигментным ретинитом
16 декабря 2025 г. обновлено: Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.
Исследование по оценке безопасности и предварительной эффективности инъекции UGX202 у пациентов с прогрессирующей пигментной ретинопатией
Основной целью данного клинического исследования является оценка безопасности и переносимости однократной интравитреальной инъекции генно-терапевтического препарата UGX202 у пациентов с прогрессирующей пигментной дегенерацией сетчатки (ПДС).
Вторичной целью является оценка предварительной эффективности однократной интравитреальной инъекции генно-терапевтического препарата UGX202 при лечении пациентов с прогрессирующей ПДС.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование представляет собой нерандомизированное, открытое исследование, инициированное исследователем (IIT). Планируется включить примерно 6 субъектов с несиндромной пигментной ретинитопатией (RP), имеющих крайне низкое зрение (исследуемый глаз – это глаз с более низким зрением, и наилучшая корригированная острота зрения [BCVA] > logMAR 1.9).
Исследуемый препарат разделен на две дозовые группы: низкая доза и высокая доза. Применяется модифицированный подход эскалации дозы «3+3». Планируется, что группа низкой дозы (4.2E+10 vg/глаз) будет включать 3 субъекта. Сначала будет включен 1 субъект (дозорный) и наблюдение за ним будет проводиться в течение 28 дней. Если не возникнет дозолимитирующей токсичности (DLT), будут включены еще 2 субъекта (недозорные) и наблюдение за ними будет проводиться в течение 28 дней. Второй и третий субъекты будут включаться с интервалом в 7 дней.
Планируется, что группа высокой дозы (1.2E+11 vg/глаз) будет включать 3 субъекта. Субъекты в группе высокой дозы будут включаться и получать препарат последовательно после прохождения скрининга. Между каждым субъектом будет интервал не менее 1 недели. Время включения всех 3 субъектов или прекращения набора будет определяться оценкой безопасности исследователем.Все субъекты получат интравитреальную инъекцию исследуемого препарата UGX202 после включения и будут наблюдаться в течение 52 недель для оценки безопасности, переносимости и предварительной эффективности UGX202.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
6
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Jihong Wu, MD, Phd
- Номер телефона: +86 21 6437 7134
- Электронная почта: 1217586177@qq.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Xiuqian Yi, MD, PHD
- Номер телефона: +86 21 6437 7134
- Электронная почта: 1217586177@qq.com
Места учебы
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Китай, 200031
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
Контакт:
- Jihong Wu, MD, Phd
- Номер телефона: +86 21 6437 7134
- Электронная почта: 1217586177@qq.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Предоставить подписанную форму информированного согласия (ИС).
- Возраст ≥18 лет на момент подписания ИС.
- Диагностированная несиндромная пигментная ретинопатия.
- Максимальная корригированная острота зрения > logMAR 1,9 (оцененная по FrACT) в исследуемом глазу.
- Подтвержденное сохранение памяти о зрительном опыте.
- Сферический эквивалент от -9D до +6D.
Критерии исключения:
- Предыдущая генная терапия в любом глазу.
- Прием любого исследуемого препарата в рамках интервенционного исследования в течение 90 дней до скрининга.
- Любое заболевание исследуемого глаза или системное заболевание, которое, по мнению исследователя, может повлиять на оценку зрительной функции.
- Гиперчувствительность к кортикостероидам, непереносимость режима приема кортикостероидов, активная сопутствующая инфекция, являющаяся противопоказанием к лечению.
- Наличие в анамнезе или склонность к психическим расстройствам, влияющим на оценку безопасности и/или эффективности.
- Любой другой фактор, который, по мнению исследователя, делает участие неприемлемым.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа низкой дозы UGX202
UGX202, 4.2E+10 vg на глаз, вводится в виде однократной интравитреальной инъекции
|
Сравнение различных дозировок UGX202
|
|
Экспериментальный: Группа с высокой дозой UGX202
UGX202, 1.2E+11 vg/глаз, вводится в виде однократной интравитреальной инъекции
|
Сравнение различных дозировок UGX202
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: от исходного уровня до 3-го дня, 7-го дня, 2-й недели, 4-й недели, 6-й недели, 8-й недели, 12-й недели, 24-й недели, 36-й недели, 52-й недели
|
С момента введения инъекции UGX202 до 52-й недели на основании данных о местной и системной безопасности исследователи суммировали частоту возникновения НЯ, НЯЛП во время лечения, СНЯЛП, связанных с исследуемым препаратом, СНЯЛП, связанных с исследовательскими процедурами, СНЯ, ССНЯ, связанных с исследуемым препаратом, и ССНЯ, связанных с исследовательскими процедурами в течение периода исследования, и определили корреляции между НЯ и исследуемым препаратом и исследовательскими процедурами.
|
от исходного уровня до 3-го дня, 7-го дня, 2-й недели, 4-й недели, 6-й недели, 8-й недели, 12-й недели, 24-й недели, 36-й недели, 52-й недели
|
|
Среднее изменение ВГД
Временное ограничение: от исходного уровня до 3-го дня, 7-го дня, 2-й недели, 4-й недели, 6-й недели, 8-й недели, 12-й недели, 24-й недели, 36-й недели, 52-й недели
|
Среднее изменение ВГД в исследуемых глазах и глазах, не участвующих в исследовании, с момента после лечения до 52-й недели по сравнению с исходным уровнем.
ВГД измерялось три раза подряд при каждом визите, и бралось среднее значение.
|
от исходного уровня до 3-го дня, 7-го дня, 2-й недели, 4-й недели, 6-й недели, 8-й недели, 12-й недели, 24-й недели, 36-й недели, 52-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения в BCVA
Временное ограничение: с исходного уровня до 3 дня, 7 дня, 2 недели, 4 недели, 6 недель, 8 недель, 12 недель, 24 недели, 36 недель, 52 недели
|
Изменения в BCVA исследуемых и неисследуемых глаз на каждом контрольном визите по сравнению с исходным уровнем были оценены.
BCVA оценивалась с использованием системы Freiburg Vision Test (FrACT).
Если у субъектов не было светоощущения на исходном уровне: оценивалась доля субъектов, у которых BCVA улучшилась до наличия светоощущения после лечения, и оценивалось изменение их зрения по сравнению с исходным уровнем;
|
с исходного уровня до 3 дня, 7 дня, 2 недели, 4 недели, 6 недель, 8 недель, 12 недель, 24 недели, 36 недель, 52 недели
|
|
Изменения среднего порога стимула
Временное ограничение: с исходного уровня до 4-й недели, 12-й недели, 24-й недели, 52-й недели
|
Изменения среднего порога стимула, измеренного с помощью теста порога стимула полного поля (FST) исследуемых глаз и/или неисследуемых глаз на каждом контрольном визите по сравнению с исходным уровнем;
|
с исходного уровня до 4-й недели, 12-й недели, 24-й недели, 52-й недели
|
|
Изменения в баллах опросника визуальной функции (VFQ-25)
Временное ограничение: с исходного уровня до 3-го дня, 7-го дня, 2-й недели, 4-й недели, 6-й недели, 8-й недели, 12-й недели, 24-й недели, 36-й недели, 52-й недели
|
Изменения в баллах опросника по зрительным функциям (VFQ-25) у испытуемых на каждом контрольном визите после лечения по сравнению с исходным уровнем.
|
с исходного уровня до 3-го дня, 7-го дня, 2-й недели, 4-й недели, 6-й недели, 8-й недели, 12-й недели, 24-й недели, 36-й недели, 52-й недели
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение латентности N2, латентности P2 и разницы амплитуд N2-P2 будет оценено в ВЗП
Временное ограничение: Исходный уровень, 4 неделя, 8 неделя, 12 неделя, 24 неделя, 52 неделя/КИО
|
Задержка N2, задержка P2 и разница амплитуд N2-P2 будут оцениваться в ВЗП как в исследуемом глазу, так и в неисследуемых глазах на каждом визите по сравнению с исходным уровнем.
|
Исходный уровень, 4 неделя, 8 неделя, 12 неделя, 24 неделя, 52 неделя/КИО
|
|
Изменение темно-адаптированной 0.01 ЭРГ, темно-адаптированной 3.0 ЭРГ, темно-адаптированной 30.0 ЭРГ и свето-адаптированной 3.0 ЭРГ
Временное ограничение: Базовый уровень, неделя 4, неделя 8, неделя 12, неделя 24, неделя 52/КИО
|
Темновой 0.01 ЭРГ, темновой 3.0 ЭРГ, темновой 30.0 ЭРГ и световой 3.0 ЭРГ будут оценены при электроретинографии как в исследуемом глазу, так и в неисследуемых глазах на каждом визите по сравнению с исходным уровнем.
|
Базовый уровень, неделя 4, неделя 8, неделя 12, неделя 24, неделя 52/КИО
|
|
Изменение среднего дефекта (MD) в полях зрения
Временное ограничение: Базовый уровень, неделя 24, неделя 52/КИО
|
Изменение среднего дефекта (MD) в полях зрения исследуемых глаз и глаз, не участвующих в исследовании
|
Базовый уровень, неделя 24, неделя 52/КИО
|
|
Изменение индекса поля зрения (VFI) в полях зрения
Временное ограничение: Исходный уровень, 24-я неделя, 52-я неделя/конец исследования
|
Изменение индекса поля зрения (VFI) в полях зрения исследуемых глаз и глаз, не участвующих в исследовании
|
Исходный уровень, 24-я неделя, 52-я неделя/конец исследования
|
|
Результаты пользы для пациентов с пигментным ретинитом (RP) различных генотипов либо по наилучшей корригированной остроте зрения (BCVA), либо по мультилюминесцентному тесту мобильности (MLMT)
Временное ограничение: Исходный уровень
|
Результаты пользы для пациентов с пигментным ретинитом (RP) различных генотипов либо в наилучшей корригированной остроте зрения (BCVA), либо в тесте мобильности при разной освещенности (MLMT), а также будет проведена корреляция вышеуказанного анализа между факторами.
|
Исходный уровень
|
|
Изменения в баллах MLMT
Временное ограничение: Базовый уровень, неделя 4, неделя 8, неделя 12, неделя 24, неделя 52/КИО
|
Изменения в оценках теста подвижности при разной освещенности (MLMT)
|
Базовый уровень, неделя 4, неделя 8, неделя 12, неделя 24, неделя 52/КИО
|
|
Изменение показателя теста на цветовосприятие
Временное ограничение: Базовый уровень, неделя 4, неделя 12, неделя 24, неделя 52/КИО
|
Тест цветового зрения будет проведен для оценки у пациентов способности к суждению и различению по различным каналам, с сравнением изменений в баллах на разных визитах исследования относительно исходных баллов.
|
Базовый уровень, неделя 4, неделя 12, неделя 24, неделя 52/КИО
|
|
Титр ДНК вирусного вектора, обнаруженный в крови, слезах и моче
Временное ограничение: Базовый уровень, День 3, День 7, неделя 2, неделя 12, неделя 24, неделя 52/КИО
|
Обнаружение ДНК вирусного вектора в крови, слезах и моче
|
Базовый уровень, День 3, День 7, неделя 2, неделя 12, неделя 24, неделя 52/КИО
|
|
Количество участников с положительными антилекарственными антителами (ADA) и нейтрализующими антителами (Nab)
Временное ограничение: Базовый уровень, неделя 2, неделя 4, неделя 12, неделя 24, неделя 36, неделя 52/Конец исследования
|
С момента введения инъекции UGX202 до 52-го цикла проводилось выявление антител к препарату (ADA) и нейтрализующих антител (Nab) к капсидному белку вирусного вектора.
|
Базовый уровень, неделя 2, неделя 4, неделя 12, неделя 24, неделя 36, неделя 52/Конец исследования
|
|
Количество участников с положительным анти-таргетным фотосенситивным белком
Временное ограничение: Базовый уровень, 2 неделя, 4 неделя, 12 неделя, 24 неделя, 36 неделя, 52 неделя/КИО
|
С момента введения инъекции UGX202 до 52-го цикла проводилось определение ADA (анти-таргетного фотосенситивного белка).
|
Базовый уровень, 2 неделя, 4 неделя, 12 неделя, 24 неделя, 36 неделя, 52 неделя/КИО
|
|
Концентрация T-клеточных иммунных ответов против вирусного векторного капсидного белка и целевого фотосенситивного белка.
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-я неделя, 24-я неделя
|
С момента инъекционного лечения UGX202 до 52-го цикла для обнаружения T-клеточных иммунных ответов против капсидного белка вирусного вектора и целевого фоточувствительного белка использовался метод ELISpot.
|
Исходный уровень, 12-я неделя, 24-я неделя
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 января 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 марта 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 марта 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 ноября 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 декабря 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
31 декабря 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
31 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 декабря 2025 г.
Последняя проверка
1 декабря 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- UGENEXIIT002
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .