진행성 망막색소변성증 환자에서의 UGX202 주사
2025년 12월 16일 업데이트: Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.
고도 망막색소변성증 환자에서 UGX202 주사제의 안전성 및 예비 효능 평가 연구
이 임상 시험의 주 목적은 진행성 RP 환자에서 유전자 치료제 UGX202의 단회 유리체 내 주사의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
부 목적은 진행성 RP 환자 치료를 위한 유전자 치료제 UGX202의 단회 유리체 내 주사의 예비 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구는 비무작위, 개방형 연구자주도 임상시험(IIT)입니다. 극저시력을 가진 비증후군 망막색소변성증(RP) 환자 약 6명을 등록할 계획입니다(연구 대상 눈은 시력이 더 낮은 눈이며, 최대교정시력[BCVA] > logMAR 1.9).
연구용 약물은 저용량 그룹과 고용량 그룹으로 나뉩니다. 수정된 "3+3" 용량 증량 접근법이 채택됩니다. 저용량 그룹(4.2E+10 vg/안)은 3명의 피험자를 포함할 계획입니다. 먼저, 1명의 피험자(감시자)를 등록하여 28일간 관찰합니다. 용량제한 독성(DLT)이 발생하지 않으면, 2명의 추가 피험자(비감시자)를 등록하여 28일간 관찰합니다. 두 번째와 세 번째 피험자는 7일 간격으로 등록됩니다.
고용량 그룹(1.2E+11 vg/안)은 3명의 피험자를 포함할 계획입니다. 고용량 그룹의 피험자는 선별 검사를 통과한 후 순차적으로 등록되어 약물을 투여받습니다. 각 피험자 간에는 최소 1주일의 간격이 있습니다. 전체 3명의 피험자 등록 시기 또는 등록 중단 시기는 연구자의 안전성 평가에 따라 결정됩니다.모든 피험자는 등록 후 연구용 약물 UGX202의 유리체내 주사를 받게 되며, UGX202의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위해 52주간 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
6
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Jihong Wu, MD, Phd
- 전화번호: +86 21 6437 7134
- 이메일: 1217586177@qq.com
연구 연락처 백업
- 이름: Xiuqian Yi, MD, PHD
- 전화번호: +86 21 6437 7134
- 이메일: 1217586177@qq.com
연구 장소
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, 중국, 200031
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
연락하다:
- Jihong Wu, MD, Phd
- 전화번호: +86 21 6437 7134
- 이메일: 1217586177@qq.com
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서면 동의서(ICF)를 제공합니다.
- ICF 서명 시 연령 ≥18세.
- 비증후군성 망막색소변성증(RP)으로 진단됨;
- 연구안의 BCVA > logMAR 1.9(FrACT로 평가).
- 보존된 시각 경험 기억 확인
- 구면 등가치 -9D에서 +6D 사이.
제외 기준:
- 양안 중 어느 한쪽에 대한 기존 유전자 치료.
- 선별 90일 이내에 중재적 연구용 약물을 투여받음.
- 연구자가 시각 기능 평가에 영향을 미친다고 판단한 연구안 질환이나 전신 질환.
- 코르티코스테로이드에 대한 과민반응, 코르티코스테로이드 요법에 대한 불내성, 치료를 금기하는 활성 동시 감염.
- 안전성 및/또는 유효성 평가에 영향을 미치는 정신 질환의 병력이나 경향.
- 연구자가 적합하지 않다고 판단한 기타 요인.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: UGX202 저용량군
UGX202, 안구당 4.2E+10 vg, 단일 유리체내 주사로 투여
|
UGX202의 다양한 용량 비교
|
|
실험적: UGX202 고용량 군
UGX202, 1.2E+11 vg/안구, 단일 유리체강내 주사로 투여
|
UGX202의 다양한 용량 비교
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
부작용 및 중대한 부작용의 발생률
기간: 기저선 기준 ~ 3일차, 7일차, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차, 12주차, 24주차, 36주차, 52주차
|
UGX202 주사제 투여 시점부터 52주차까지, 국소 및 전신 안전성 데이터를 기반으로 하여 연구 기간 동안 발생한 이상반응(AEs), 치료 중 발생한 치료 기간 이상반응(TEAEs), 연구 약물과 관련된 치료 관련 이상반응(TRAEs), 연구 절차와 관련된 치료 관련 이상반응(TRAEs), 중대한 이상반응(SAEs), 연구 약물과 관련된 치료 관련 중대한 이상반응(TRSAEs), 연구 절차와 관련된 치료 관련 중대한 이상반응(TRSAEs)의 발생률을 연구자들이 요약하였으며, 이상반응과 연구 약물 및 연구 절차 간의 상관관계를 확인하였습니다.
|
기저선 기준 ~ 3일차, 7일차, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차, 12주차, 24주차, 36주차, 52주차
|
|
평균 안압 변화
기간: 기준선에서 3일차, 7일차, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차, 12주차, 24주차, 36주차, 52주차까지
|
연구 대상 안구와 비연구 대상 안구의 치료 후부터 52주차까지의 기저선 대비 평균 IOP 변화.
각 방문 시 IOP를 연속 3회 측정하여 평균값을 취했습니다.
|
기준선에서 3일차, 7일차, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차, 12주차, 24주차, 36주차, 52주차까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
BCVA 변화
기간: 기준선에서 3일, 7일, 2주, 4주, 6주, 8주, 12주, 24주, 36주, 52주
|
기저선과 비교하여 각 추적 방문 시 연구 대상 안구와 비연구 대상 안구의 BCVA 변화를 평가하였다.
BCVA는 Freiburg Vision Test (FrACT) 시스템을 사용하여 평가하였다.
기저선에서 대상자가 광지각이 없는 경우: 치료 후 BCVA가 광지각이 있는 수준으로 개선된 대상자의 비율을 평가하였으며, 기저선과 비교한 시력의 변화를 평가하였다;
|
기준선에서 3일, 7일, 2주, 4주, 6주, 8주, 12주, 24주, 36주, 52주
|
|
평균 자극 역치의 변화
기간: 기저선부터 4주차, 12주차, 24주차, 52주차까지
|
연구 눈 및/또는 비연구 눈의 전야 자극 역치 검사(FST)로 측정한 평균 자극 역치의 변화를 각 추적 방문 시점에서 기준선과 비교한 결과;
|
기저선부터 4주차, 12주차, 24주차, 52주차까지
|
|
시각 기능 설문지(VFQ-25) 점수의 변화
기간: 기준선부터 3일, 7일, 2주, 4주, 6주, 8주, 12주, 24주, 36주, 52주
|
치료 후 각 추적 방문 시점에서의 시각 기능 설문지(VFQ-25) 점수 변화를 기준선과 비교한 결과
|
기준선부터 3일, 7일, 2주, 4주, 6주, 8주, 12주, 24주, 36주, 52주
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
VEP에서 N2의 잠복기 변화, P2의 잠복기, N2-P2 진폭 차이를 평가할 것입니다.
기간: 기준선, 4주차, 8주차, 12주차, 24주차, 52주차/EoS
|
VEP에서 연구 대상 안구와 비연구 대상 안구 모두에서 N2의 잠복기, P2의 잠복기, N2-P2 진폭 차이가 각 방문 시점에서 기준선과 비교하여 평가될 것입니다.
|
기준선, 4주차, 8주차, 12주차, 24주차, 52주차/EoS
|
|
암적응 0.01 ERG, 암적응 3.0 ERG, 암적응 30.0 ERG 및 명적응 3.0 ERG의 변화
기간: Baseline, week4, week 8, week 12, week 24, week 52/EoS
|
연구 대상 안구와 비대상 안구에서의 전기망막검사에서, 각 방문 시 기준선과 비교하여 암적응 0.01 ERG, 암적응 3.0 ERG, 암적응 30.0 ERG 및 명적응 3.0 ERG가 평가될 것입니다.
|
Baseline, week4, week 8, week 12, week 24, week 52/EoS
|
|
시야 검사에서 평균 결손(MD)의 변화
기간: 기저선, 24주, 52주/연구 종료 시점
|
연구 대상 눈과 비연구 대상 눈의 시야에서 평균 결손(MD)의 변화
|
기저선, 24주, 52주/연구 종료 시점
|
|
시야 검사에서 시야 지수(VFI)의 변화
기간: 기저선, 24주차, 52주차/EoS
|
연구 대상 눈과 연구 대상이 아닌 눈의 시야에서 시야 지수(VFI)의 변화
|
기저선, 24주차, 52주차/EoS
|
|
유전자형에 따른 망막색소변성증 환자의 최대교정시력(BCVA) 또는 다중휘도이동검사(MLMT)에서의 치료 효과 결과
기간: 기준선
|
유전자형이 다른 망막색소변성증(RP) 환자의 최대교정시력(BCVA) 또는 다중휘도이동검사(MLMT)에서의 이익 결과를 분석하고, 위의 분석과 요인 간의 상관관계를 수행할 것입니다.
|
기준선
|
|
MLMT 점수 변화
기간: 기준선, 4주차, 8주차, 12주차, 24주차, 52주차/EoS
|
다중 광도 이동성 검사(MLMT) 점수의 변화
|
기준선, 4주차, 8주차, 12주차, 24주차, 52주차/EoS
|
|
색각 검사 점수 변화
기간: Baseline, week4, week 12, week 24, week 52/EoS
|
색각 검사를 통해 환자들의 다양한 색상 채널에 대한 판단 및 구별 능력을 평가하며, 기준 점수와 관련된 각 연구 방문 시점의 점수 변화를 비교합니다.
|
Baseline, week4, week 12, week 24, week 52/EoS
|
|
혈액, 눈물 및 소변에서 검출된 바이러스 벡터 DNA의 역가
기간: 기준선, 3일차, 7일차, 2주차, 12주차, 24주차, 52주차/EoS
|
혈액, 눈물 및 소변에서 바이러스 벡터 DNA의 검출
|
기준선, 3일차, 7일차, 2주차, 12주차, 24주차, 52주차/EoS
|
|
양성 항약물 항체(ADA) 및 중화 항체(Nab)가 있는 참가자 수
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 12주차, 24주차, 36주차, 52주차/EoS
|
UGX202 주사 투여 시점부터 52주기까지 바이러스 벡터 캡시드 단백질에 대한 항약물 항체(ADA) 및 중화 항체(Nab) 검출이 수행되었습니다.
|
기준선, 2주차, 4주차, 12주차, 24주차, 36주차, 52주차/EoS
|
|
표적 광감각 단백질 양성 참가자 수
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 12주차, 24주차, 36주차, 52주차/EoS
|
UGX202 주사 투여 시점부터 52주기까지 ADA(항-표적 광감응 단백질) 검출이 수행되었습니다.
|
기준선, 2주차, 4주차, 12주차, 24주차, 36주차, 52주차/EoS
|
|
바이러스 벡터 캡시드 단백질 및 표적 광감수성 단백질에 대한 T-세포 면역 반응의 농도.
기간: 기준점, 12주차, 24주차
|
UGX202 주사 치료 시점부터 52주기까지, 바이러스 벡터 캡시드 단백질과 표적 광감수성 단백질에 대한 T-세포 면역 반응을 검출하기 위해 ELISpot이 사용되었습니다.
|
기준점, 12주차, 24주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 1월 1일
기본 완료 (추정된)
2027년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 12월 16일
처음 게시됨 (실제)
2025년 12월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 16일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .