Inyección de UGX202 en pacientes con retinosis pigmentaria avanzada
16 de diciembre de 2025 actualizado por: Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.
Estudio para evaluar la seguridad y eficacia preliminar de la inyección de UGX202 en pacientes con retinosis pigmentaria avanzada
El objetivo principal de este ensayo clínico es evaluar la seguridad y tolerabilidad de una única inyección intravítrea del fármaco de terapia génica UGX202 en pacientes con RP avanzada.
El objetivo secundario es evaluar la eficacia preliminar de una única inyección intravítrea del fármaco de terapia génica UGX202 en el tratamiento de pacientes con RP avanzada.
El objetivo secundario es evaluar la eficacia preliminar de una única inyección intravítrea del fármaco de terapia génica UGX202 en el tratamiento de pacientes con RP avanzada.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio es un ensayo no aleatorizado, abierto, iniciado por el investigador (IIT). Planea reclutar aproximadamente 6 sujetos con retinitis pigmentosa (RP) no sindrómica que tengan una visión extremadamente baja (el ojo del estudio es el ojo con menor visión, y la mejor agudeza visual corregida [BCVA] > logMAR 1,9).
El fármaco del estudio se divide en dos grupos de dosis: dosis baja y dosis alta. Se adopta un enfoque de escalada de dosis "3+3" modificado. Se planea que el grupo de dosis baja (4,2E+10 vg/ojos) incluya 3 sujetos. Primero, se reclutará 1 sujeto (centinela) y se observará durante 28 días. Si no se produce toxicidad limitante de dosis (DLT), se reclutarán 2 sujetos más (no centinela) y se observarán durante 28 días. El segundo y tercer sujeto se reclutarán con un intervalo de 7 días.
Se planea que el grupo de dosis alta (1,2E+11 vg/ojos) incluya 3 sujetos. Los sujetos en el grupo de dosis alta serán reclutados y se les administrará el fármaco en secuencia después de pasar el cribado. Habrá al menos un intervalo de 1 semana entre cada sujeto. El momento de reclutar los 3 sujetos completos o detener el reclutamiento será determinado por la evaluación de seguridad del investigador. Todos los sujetos recibirán una inyección intravítrea del fármaco del estudio UGX202 después del reclutamiento y serán seguidos durante 52 semanas para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de UGX202.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
6
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jihong Wu, MD, Phd
- Número de teléfono: +86 21 6437 7134
- Correo electrónico: 1217586177@qq.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Xiuqian Yi, MD, PHD
- Número de teléfono: +86 21 6437 7134
- Correo electrónico: 1217586177@qq.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 200031
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
Contacto:
- Jihong Wu, MD, Phd
- Número de teléfono: +86 21 6437 7134
- Correo electrónico: 1217586177@qq.com
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Proporcionar el formulario de consentimiento informado por escrito (FCI).
- Edad ≥18 años en el momento de firmar el FCI.
- Diagnosticado de RP no sindrómica;
- AVC > logMAR 1,9 (evaluado por FrACT) en el ojo del estudio.
- Confirmación de conservación del recuerdo de la experiencia visual.
- Equivalente esférico entre -9D y +6D.
Criterios de exclusión:
- Terapia génica previa en cualquiera de los ojos.
- Haber recibido cualquier fármaco de investigación intervencionista en los 90 días previos al cribado.
- Cualquier enfermedad del ojo del estudio o enfermedad sistémica que, a juicio del investigador, pueda afectar a la evaluación de la función visual.
- Hipersensibilidad a los corticosteroides, intolerancia al régimen de corticosteroides, infección concurrente activa que contraindique el tratamiento.
- Antecedentes o tendencia a trastornos psiquiátricos que afecten a la evaluación de la seguridad y/o eficacia.
- Cualquier otro factor considerado inadecuado por el investigador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Grupo de dosis baja de UGX202
UGX202, 4.2E+10 vg por ojo, administrado como una inyección intravítrea única
|
Comparación de diferentes dosis de UGX202
|
|
Experimental: Grupo de dosis alta de UGX202
UGX202, 1.2E+11 vg/ojo, administrado como una única inyección intravítrea
|
Comparación de diferentes dosis de UGX202
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: baseline hasta el Día 3, Día 7, Semana 2, Semana 4, Semana 6, Semana 8, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 52
|
Desde el momento de la administración de la inyección de UGX202 hasta la semana 52, basándose en los datos de seguridad tópica y sistémica, los investigadores resumieron las tasas de incidencia de EA, EAT durante el tratamiento, EATR relacionados con el fármaco del estudio, EATR relacionados con los procedimientos del estudio, ESA, ESRTR relacionados con el fármaco del estudio y ESRTR relacionados con los procedimientos del estudio durante el período del estudio, y determinaron las correlaciones entre los EA y el fármaco del estudio y los procedimientos del estudio.
|
baseline hasta el Día 3, Día 7, Semana 2, Semana 4, Semana 6, Semana 8, Semana 12, Semana 24, Semana 36, Semana 52
|
|
El cambio promedio en la PIO
Periodo de tiempo: desde la línea de base hasta el día 3, día 7, semana 2, semana 4, semana 6, semana 8, semana 12, semana 24, semana 36, semana 52
|
El cambio promedio en la PIO de los ojos del estudio y los ojos no del estudio desde después del tratamiento hasta la semana 52 en comparación con la línea de base.
La PIO se midió tres veces consecutivas en cada visita y se tomó el valor promedio.
|
desde la línea de base hasta el día 3, día 7, semana 2, semana 4, semana 6, semana 8, semana 12, semana 24, semana 36, semana 52
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Los cambios en la BCVA
Periodo de tiempo: baseline al día 3, día 7, semana 2, semana 4, semana 6, semana 8, semana 12, semana 24, semana 36, semana 52
|
Se evaluaron los cambios en la agudeza visual mejor corregida (AVMC) de los ojos del estudio y los ojos no incluidos en el estudio en cada visita de seguimiento en comparación con la línea de base.
La AVMC se evaluó mediante el sistema Freiburg Vision Test (FrACT).
Si los sujetos no tenían percepción de luz en la línea de base: se evaluó la proporción de sujetos cuya AVMC mejoró hasta tener percepción de luz después del tratamiento, y se evaluó el cambio en su visión en comparación con la línea de base;
|
baseline al día 3, día 7, semana 2, semana 4, semana 6, semana 8, semana 12, semana 24, semana 36, semana 52
|
|
Los cambios en el umbral de estímulo promedio
Periodo de tiempo: desde la línea base hasta la semana 4, la semana 12, la semana 24, la semana 52
|
Los cambios en el umbral de estímulo medio medido mediante la prueba de umbral de estímulo de campo completo (FST) de los ojos del estudio y/o los ojos no incluidos en el estudio en cada visita de seguimiento en comparación con la línea de base;
|
desde la línea base hasta la semana 4, la semana 12, la semana 24, la semana 52
|
|
Los cambios en las puntuaciones del cuestionario de función visual (VFQ-25)
Periodo de tiempo: de la línea de base al día 3, día 7, semana 2, semana 4, semana 6, semana 8, semana 12, semana 24, semana 36, semana 52
|
Los cambios en las puntuaciones del cuestionario de función visual (VFQ-25) de los sujetos en cada visita de seguimiento después del tratamiento en comparación con la línea de base.
|
de la línea de base al día 3, día 7, semana 2, semana 4, semana 6, semana 8, semana 12, semana 24, semana 36, semana 52
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Se evaluará el cambio en la latencia de N2, la latencia de P2 y la diferencia de amplitud N2-P2 en el VEP
Periodo de tiempo: Baseline, semana 4, semana 8, semana 12, semana 24, semana 52/EoS
|
Se evaluará la latencia de N2, la latencia de P2 y la diferencia de amplitud N2-P2 en el VEP tanto en el ojo de estudio como en los ojos no estudiados en cada visita en comparación con la línea base.
|
Baseline, semana 4, semana 8, semana 12, semana 24, semana 52/EoS
|
|
El cambio en el ERG 0.01 adaptado a la oscuridad, el ERG 3.0 adaptado a la oscuridad, el ERG 30.0 adaptado a la oscuridad y el ERG 3.0 adaptado a la luz
Periodo de tiempo: Baseline, semana 4, semana 8, semana 12, semana 24, semana 52/EoS
|
Se evaluarán ERG 0.01 adaptado a la oscuridad, ERG 3.0 adaptado a la oscuridad, ERG 30.0 adaptado a la oscuridad y ERG 3.0 adaptado a la luz en el electroretinograma, tanto en el ojo de estudio como en los ojos no estudiados, en cada visita en comparación con el valor basal.
|
Baseline, semana 4, semana 8, semana 12, semana 24, semana 52/EoS
|
|
Cambio del defecto medio (MD) en los campos visuales
Periodo de tiempo: Línea base, semana 24, semana 52/EoS
|
Cambio del defecto medio (MD) en los campos visuales de los ojos del estudio y de los ojos no incluidos en el estudio
|
Línea base, semana 24, semana 52/EoS
|
|
Cambio del índice del campo visual (VFI) en los campos visuales
Periodo de tiempo: Baseline, semana 24, semana 52/EoS
|
Cambio del índice del campo visual (VFI) en los campos visuales de los ojos del estudio y los ojos no incluidos en el estudio
|
Baseline, semana 24, semana 52/EoS
|
|
Los resultados de beneficio para pacientes con retinosis pigmentaria (RP) de diferentes genotipos, ya sea en la agudeza visual mejor corregida (BCVA) o en la prueba de movilidad de múltiples luminancias (MLMT)
Periodo de tiempo: Línea de base
|
Los resultados de beneficio para pacientes con retinitis pigmentosa (RP) de diferentes genotipos, ya sea en agudeza visual mejor corregida (BCVA) o en la prueba de movilidad de múltiples luminancias (MLMT), y se realizará la correlación del análisis anterior entre factores.
|
Línea de base
|
|
Cambios en las puntuaciones de MLMT
Periodo de tiempo: Baseline, semana 4, semana 8, semana 12, semana 24, semana 52/EoS
|
Cambios en las puntuaciones de la prueba de movilidad con múltiples niveles de luminancia (MLMT)
|
Baseline, semana 4, semana 8, semana 12, semana 24, semana 52/EoS
|
|
Cambio en la puntuación de la prueba de visión del color
Periodo de tiempo: Baseline, semana 4, semana 12, semana 24, semana 52/EoS
|
Se realizará una prueba de visión del color a los pacientes para evaluar las capacidades de juicio y discriminación en diferentes canales, con comparaciones de los cambios en las puntuaciones en las diferentes visitas del estudio en relación con las puntuaciones basales.
|
Baseline, semana 4, semana 12, semana 24, semana 52/EoS
|
|
Título de ADN del vector viral detectado en sangre, lágrimas y orina
Periodo de tiempo: Baseline，Día 3， Día 7, semana 2, semana 12, semana 24, semana 52/EoS
|
Detección de ADN de vector viral en sangre, lágrimas y orina
|
Baseline，Día 3， Día 7, semana 2, semana 12, semana 24, semana 52/EoS
|
|
Número de participantes con anticuerpos anti-fármaco (ADA) y anticuerpos neutralizantes (Nab) positivos
Periodo de tiempo: Baseline, semana 2, semana 4, semana 12, semana 24, semana 36, semana 52/EoS
|
Desde el momento de la administración de la inyección UGX202 hasta el ciclo 52, se llevó a cabo la detección de anticuerpos anti-fármaco (ADA) y anticuerpos neutralizantes (Nab) para la proteína de la cápsida del vector viral.
|
Baseline, semana 2, semana 4, semana 12, semana 24, semana 36, semana 52/EoS
|
|
Número de participantes con proteína fotosensible antiobjetivo positiva
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 2, semana 4, semana 12, semana 24, semana 36, semana 52/EoS
|
Desde el momento de la administración de la inyección de UGX202 hasta el ciclo 52, se realizó la detección de ADA (proteína fotosensible antiobjetivo).
|
Línea de base, semana 2, semana 4, semana 12, semana 24, semana 36, semana 52/EoS
|
|
Concentración de las respuestas inmunitarias de células T contra la proteína de la cápsida del vector viral y la proteína fotosensible diana.
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12, semana 24
|
Desde el momento del tratamiento con la inyección de UGX202 hasta el ciclo 52, se utilizó ELISpot para detectar respuestas inmunitarias de células T contra la proteína de la cápsida del vector viral y la proteína fotosensible diana.
|
Línea de base, semana 12, semana 24
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de enero de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de marzo de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de noviembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de diciembre de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
31 de diciembre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- UGENEXIIT002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .