Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Iniekcja UGX202 u pacjentów z zaawansowaną retinopatią barwnikową

16 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i wstępną skuteczność preparatu UGX202 w postaci iniekcji u pacjentów z zaawansowaną retinopatią barwnikową

Głównym celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej iniekcji doszklistkowej leku genowego UGX202 u pacjentów z zaawansowaną RP.
Celem dodatkowym jest ocena wstępnej skuteczności pojedynczej iniekcji doszklistkowej leku genowego UGX202 w leczeniu pacjentów z zaawansowaną RP.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie to nierandomizowane, otwarte badanie zainicjowane przez badacza (IIT). Planuje się włączyć około 6 pacjentów z niesyndromiczną barwnikową zwyrodnieniem siatkówki (RP) z ekstremalnie niską ostrością wzroku (oko badane to oko z gorszą ostrością wzroku, a najlepsza skorygowana ostrość wzroku [BCVA] > logMAR 1,9).

Badany lek jest podzielony na dwie grupy dawkowania: niską i wysoką dawkę. Przyjęto zmodyfikowane podejście eskalacji dawki „3+3”. Grupa niskiej dawki (4,2E+10 vg/oko) planuje obejmować 3 pacjentów. Najpierw zostanie włączony 1 pacjent (sentryjny) i obserwowany przez 28 dni. Jeśli nie wystąpi toksyczność ograniczająca dawkę (DLT), zostaną włączeni 2 kolejni pacjenci (niesentryjni) i obserwowani przez 28 dni. Drugi i trzeci pacjent zostaną włączeni w odstępie 7 dni.

Grupa wysokiej dawki (1,2E+11 vg/oko) planuje obejmować 3 pacjentów. Pacjenci w grupie wysokiej dawki będą włączeni i otrzymają lek kolejno po przejściu badań przesiewowych. Pomiędzy każdym pacjentem będzie co najmniej tygodniowy odstęp. Czas włączenia wszystkich 3 pacjentów lub zakończenia rekrutacji zostanie określony na podstawie oceny bezpieczeństwa przez badacza. Wszyscy pacjenci po włączeniu otrzymają doszklistkowe wstrzyknięcie badanego leku UGX202 i będą obserwowani przez 52 tygodnie w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności UGX202.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

6

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Jihong Wu, MD, Phd
  • Numer telefonu: +86 21 6437 7134
  • E-mail: 1217586177@qq.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Xiuqian Yi, MD, PHD
  • Numer telefonu: +86 21 6437 7134
  • E-mail: 1217586177@qq.com

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 200031
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Dostarczenie podpisanej pisemnej świadomej zgody (ICF).
  • Wiek ≥18 lat w momencie podpisania ICF.
  • Rozpoznanie niesyndromicznego RP;
  • BCVA > logMAR 1,9 (ocenione za pomocą FrACT) w oku badanym.
  • Potwierdzenie zachowanego wspomnienia doświadczenia wzrokowego.
  • Równoważnik sferyczny między -9D a +6D.

Kryteria wykluczenia:

  • Wcześniejsza terapia genowa w którymkolwiek oku.
  • Otrzymanie jakiegokolwiek interwencyjnego leku badawczego w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Jakakolwiek choroba oka badanego lub choroba ogólnoustrojowa, która według oceny badacza wpływa na ocenę funkcji wzroku.
  • Nadwrażliwość na kortykosteroidy, nietolerancja schematu kortykosteroidowego, aktywna współistniejąca infekcja przeciwwskazująca do leczenia.
  • Historia lub skłonność do zaburzeń psychicznych wpływających na ocenę bezpieczeństwa i/lub skuteczności.
  • Jakikolwiek inny czynnik uznany przez badacza za nieodpowiedni.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa z niską dawką UGX202
UGX202, 4,2E+10 vg na oko, podawany jako pojedynczy zastrzyk doszklistkowy
Genetyczny: Iniekcja UGX202
Porównanie różnych dawek UGX202
Eksperymentalny: Grupa z wysoką dawką UGX202
UGX202, 1,2E+11 vg/oko, podane jako pojedynczy iniekcja doszklistkowa
Genetyczny: Iniekcja UGX202
Porównanie różnych dawek UGX202

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: od linii bazowej do dnia 3, dnia 7, tygodnia 2, tygodnia 4, tygodnia 6, tygodnia 8, tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36, tygodnia 52
Od momentu podania iniekcji UGX202 do 52. tygodnia, na podstawie danych dotyczących bezpieczeństwa miejscowego i ogólnoustrojowego, badacze podsumowali częstości występowania NDP, NDP podczas leczenia, NDP związanych z badanym lekiem, NDP związanych z procedurami badawczymi, PND, PND związanych z badanym lekiem oraz PND związanych z procedurami badawczymi w okresie badania i określili korelacje między NDP a badanym lekiem i procedurami badawczymi.
od linii bazowej do dnia 3, dnia 7, tygodnia 2, tygodnia 4, tygodnia 6, tygodnia 8, tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36, tygodnia 52
Średnia zmiana ciśnienia wewnątrzgałkowego
Ramy czasowe: od wartości wyjściowej do dnia 3, dnia 7, tygodnia 2, tygodnia 4, tygodnia 6, tygodnia 8, tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36, tygodnia 52
Średnia zmiana IOP oczu badanych i oczu nienależących do badania od czasu po leczeniu do 52. tygodnia w porównaniu z wartością wyjściową. Ciśnienie wewnątrzgałkowe mierzono trzykrotnie kolejno podczas każdej wizyty i przyjęto wartość średnią.
od wartości wyjściowej do dnia 3, dnia 7, tygodnia 2, tygodnia 4, tygodnia 6, tygodnia 8, tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36, tygodnia 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w BCVA
Ramy czasowe: od wartości wyjściowej do dnia 3, dnia 7, tygodnia 2, tygodnia 4, tygodnia 6, tygodnia 8, tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36, tygodnia 52
Zmiany BCVA w oczach badanych i niebadanych na każdej wizycie kontrolnej w porównaniu z wartością wyjściową zostały ocenione. BCVA oceniano za pomocą systemu Freiburg Vision Test (FrACT). Jeśli badani nie mieli poczucia światła na początku badania: oceniono odsetek badanych, u których BCVA poprawiła się do posiadania poczucia światła po leczeniu, oraz oceniono zmianę ich widzenia w porównaniu z wartością wyjściową;
od wartości wyjściowej do dnia 3, dnia 7, tygodnia 2, tygodnia 4, tygodnia 6, tygodnia 8, tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36, tygodnia 52
Zmiany w średnim progu bodźca
Ramy czasowe: od wartości wyjściowej do 4. tygodnia, 12. tygodnia, 24. tygodnia, 52. tygodnia
Zmiany w średnim progu bodźca mierzonym za pomocą testu progu bodźca pełnego pola (FST) oczu badanych i/lub oczu niebadanych na każdej wizycie kontrolnej w porównaniu z wartością wyjściową;
od wartości wyjściowej do 4. tygodnia, 12. tygodnia, 24. tygodnia, 52. tygodnia
Zmiany w wynikach kwestionariusza funkcji wzroku (VFQ-25)
Ramy czasowe: od wartości wyjściowej do dnia 3, dnia 7, tygodnia 2, tygodnia 4, tygodnia 6, tygodnia 8, tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36, tygodnia 52
Zmiany w wynikach kwestionariusza funkcji wzrokowej (VFQ-25) u uczestników podczas każdej wizyty kontrolnej po leczeniu w porównaniu z wartościami wyjściowymi.
od wartości wyjściowej do dnia 3, dnia 7, tygodnia 2, tygodnia 4, tygodnia 6, tygodnia 8, tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 36, tygodnia 52

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana opóźnienia N2, opóźnienia P2 oraz różnicy amplitudy N2-P2 będzie oceniana w VEP
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52/EoS
Opóźnienie N2, opóźnienie P2 oraz różnica amplitudy N2-P2 będą oceniane w VEP zarówno w oku badawczym, jak i w oku niebadanym podczas każdej wizyty w porównaniu z wartościami wyjściowymi.
Linia wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52/EoS
Zmiana w ciemnoadaptowanym 0.01 ERG, ciemnoadaptowanym 3.0 ERG, ciemnoadaptowanym 30.0 ERG i jasnoadaptowanym 3.0 ERG
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52/EoS
ERG ciemno-adaptacyjne 0.01, ERG ciemno-adaptacyjne 3.0, ERG ciemno-adaptacyjne 30.0 i ERG jasno-adaptacyjne 3.0 będą oceniane w elektroretinogramie zarówno w oku badanym, jak i w oku niebadanym podczas każdej wizyty w porównaniu z wartościami wyjściowymi.
Linia wyjściowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52/EoS
Zmiana średniego defektu (MD) w polach widzenia
Ramy czasowe: Baseline, tydzień 24, tydzień 52/EoS
Zmiana średniego defektu (MD) w polach widzenia oczu badanych i oczu niebadanych
Baseline, tydzień 24, tydzień 52/EoS
Zmiana wskaźnika pola widzenia (VFI) w polach widzenia
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 24, tydzień 52/EoS
Zmiana wskaźnika pola widzenia (VFI) w polach widzenia oczu badanych i oczu niebadanych
Punkt wyjściowy, tydzień 24, tydzień 52/EoS
Korzyści wyników pacjentów z retinopatią barwnikową (RP) o różnych genotypach w zakresie najlepiej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) lub wielopoziomowego testu mobilności (MLMT)
Ramy czasowe: Linia bazowa
Wyniki korzyści pacjentów z retinopatią barwnikową (RP) o różnych genotypach w zakresie najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) lub testu mobilności przy wielu poziomach luminancji (MLMT) oraz przeprowadzenie korelacji powyższej analizy między czynnikami.
Linia bazowa
Zmiany w wynikach MLMT
Ramy czasowe: Linia bazowa，tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52/EoS
Zmiany w wynikach wielopoziomowego testu mobilności (MLMT)
Linia bazowa，tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52/EoS
Zmiana wyniku testu widzenia barw
Ramy czasowe: Linia podstawowa, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52/EoS
Test widzenia barwnego zostanie przeprowadzony w celu oceny zdolności oceny i rozróżniania pacjentów dla różnych kanałów, z porównaniami zmian w wynikach na różnych wizytach w badaniu w odniesieniu do wyników wyjściowych.
Linia podstawowa, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52/EoS
Miano DNA wektora wirusowego wykrytego we krwi, łzach i moczu
Ramy czasowe: Baseline，Dzień 3， Dzień 7, tydzień 2, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52/EoS
Wykrywanie DNA wektora wirusowego we krwi, łzach i moczu
Baseline，Dzień 3， Dzień 7, tydzień 2, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52/EoS
Liczba uczestników z pozytywnymi przeciwciałami przeciwlekowe (ADA) i przeciwciałami neutralizującymi (Nab)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 52/EoS
Od momentu podania iniekcji UGX202 do 52. cyklu przeprowadzono wykrywanie przeciwciał antylekowych (ADA) i przeciwciał neutralizujących (Nab) dla białka kapsydu wektora wirusowego.
Linia bazowa, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 52/EoS
Liczba uczestników z pozytywnym wynikiem na antycelowy białko światłoczułe
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 52/EoS
Od momentu podania iniekcji UGX202 do 52. cyklu przeprowadzono wykrywanie ADA (przeciwciał przeciwko fotowrażliwemu białku docelowemu).
Linia bazowa, tydzień 2, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 52/EoS
Stężenie odpowiedzi immunologicznych komórek T przeciwko białku kapsydu wektorów wirusowych oraz docelowemu białku światłoczułemu.
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24
Od momentu wstrzyknięcia leczenia UGX202 do 52. cyklu, test ELISpot był stosowany do wykrywania odpowiedzi immunologicznych komórek T przeciwko białku kapsydu wektora wirusowego i docelowemu białku światłoczułemu.
Linia wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.

Współpracownicy

Eye & ENT Hospital of Fudan University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UGENEXIIT002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj