UGX202-injektio edenneen retinitis pigmentosan potilaille
tiistai 16. joulukuuta 2025 päivittänyt: Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.
Tutkimus UGX202-injektion turvallisuuden ja alustavan tehon arvioimiseksi kehittyneen retinitis pigmentosa -potilailla
Tämän kliinisen tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida geeniterapialääkkeen UGX202:n yksittäisen intravitreaalisen injektion turvallisuutta ja siedettävyyttä edenneen RP-potilaiden hoidossa.
Toissijainen tavoite on arvioida geeniterapialääkkeen UGX202:n yksittäisen intravitreaalisen injektion alustavaa tehoa edenneen RP-potilaiden hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on ei-satunnaistettu, avoimen leiman tutkijan aloittama tutkimus (IIT). Siinä suunnitellaan rekrytoitavan noin 6 koehenkilöä, joilla on ei-syndroominen retinitis pigmentosa (RP) ja erittäin huono näkö (tutkittava silmä on silmä, jolla on heikompi näkö, ja parhaan korjatun näöntarkkuuden [BCVA] > logMAR 1.9).
Tutkimuslääke jaetaan kahteen annosryhmään: matala annos ja korkea annos. Käytetään muokattua "3+3" annosnousumenetelmää. Matala-annosryhmään (4,2E+10 vg/silmä) suunnitellaan sisällytettävän 3 koehenkilöä. Ensin rekrytoidaan 1 koehenkilö (sentinelli), jota seurataan 28 päivää. Jos annosrajoittavaa myrkyllisyyttä (DLT) ei esiinny, rekrytoidaan vielä 2 koehenkilöä (ei-sentinelli), joita seurataan 28 päivää. Toinen ja kolmas koehenkilö rekrytoidaan 7 päivän välein.
Korkea-annosryhmään (1,2E+11 vg/silmä) suunnitellaan sisällytettävän 3 koehenkilöä. Korkea-annosryhmän koehenkilöt rekrytoidaan ja heille annetaan lääke peräkkäin seulonnan läpäisyn jälkeen. Kunkin koehenkilön välillä on vähintään viikon väli. Kaikkien 3 koehenkilön rekrytoinnin ajoitus tai rekrytoinnin lopettaminen määräytyy tutkijan turvallisuusarvioinnin perusteella. Kaikki koehenkilöt saavat tutkimuslääkkeen UGX202 intravitreaalisen ruiskutuksen rekrytoinnin jälkeen, ja heitä seurataan 52 viikkoa arvioitaessa UGX202:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehokkuutta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
6
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jihong Wu, MD, Phd
- Puhelinnumero: +86 21 6437 7134
- Sähköposti: 1217586177@qq.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Xiuqian Yi, MD, PHD
- Puhelinnumero: +86 21 6437 7134
- Sähköposti: 1217586177@qq.com
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina, 200031
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
Ottaa yhteyttä:
- Jihong Wu, MD, Phd
- Puhelinnumero: +86 21 6437 7134
- Sähköposti: 1217586177@qq.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kirjallinen tietoon perustuva suostumuslomake (ICF) on annettava.
- Ikä ≥18 vuotta ICF:n allekirjoitushetkellä.
- Diagnosoitu ei-syndroomaiseksi RP:ksi;
- BCVA > logMAR 1.9 (arvioitu FrACT:lla) tutkimussilmässä.
- Vahvistettu säilynyt visuaalisen kokemuksen muisti.
- Pallomainen ekvivalentti välillä -9D ja +6D.
Sulkemiskriteerit:
- Aiempi geeniterapia kummassakin silmässä.
- Saatettu mikä tahansa interventiivinen tutkimuslääke 90 päivän kuluessa seulonnasta.
- Mikä tahansa tutkimussilmän sairaus tai systeeminen sairaus, jonka tutkija katsoo vaikuttavan näkötoiminnon arviointiin.
- Yliherkkyys kortikosteroideille, sietämättömyys kortikosteroidihoitosuunnitelmalle, aktiivinen samanaikainen infektio, joka estää hoidon.
- Psyykkisten häiriöiden historia tai taipumus, joka vaikuttaa turvallisuus- ja/tai tehoarviointiin.
- Mikä tahansa muu tutkijan sopimattomaksi katsoma tekijä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: UGX202-ryhmän matala annos
UGX202, 4,2E+10 vg per silmä, annosteltuna yksittäisenä intravitreaaliruiskutuksena
|
Erilaisten UGX202-annosten vertailu
|
|
Kokeellinen: Korkea UGX202-annosryhmä
UGX202, 1,2E+11 vg/silmä, annosteltuna kertaluontoisena intravitreaalisena ruiskutuksena
|
Erilaisten UGX202-annosten vertailu
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisten tapahtumien ja vakavien haitallisten tapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: perustaso päivään 3, päivään 7, viikkoon 2, viikkoon 4, viikkoon 6, viikkoon 8, viikkoon 12, viikkoon 24, viikkoon 36, viikkoon 52
|
Tutkijat tiivistivät UGX202-injektion antamisesta 52. viikkoon asti topikaalisten ja systeemisten turvallisuustietojen perusteella tutkimusjakson aikana tapahtuneiden haittatapahtumien (AE), hoidon aikana tapahtuneiden hoidon aikana tapahtuneiden haittatapahtumien (TEAE), tutkimuslääkkeeseen liittyvien tutkimuslääkkeeseen liittyvien haittatapahtumien (TRAE), tutkimustoimenpiteisiin liittyvien tutkimustoimenpiteisiin liittyvien haittatapahtumien (TRAE), vakavien haittatapahtumien (SAE), tutkimuslääkkeeseen liittyvien vakavien haittatapahtumien (TRSAE) ja tutkimustoimenpiteisiin liittyvien vakavien haittatapahtumien (TRSAE) esiintyvyydet, ja määrittivät haittatapahtumien ja tutkimuslääkkeen sekä tutkimustoimenpiteiden väliset yhteydet.
|
perustaso päivään 3, päivään 7, viikkoon 2, viikkoon 4, viikkoon 6, viikkoon 8, viikkoon 12, viikkoon 24, viikkoon 36, viikkoon 52
|
|
IOP:n keskimääräinen muutos
Aikaikkuna: baselinesta päivään 3, päivään 7, viikkoon 2, viikkoon 4, viikkoon 6, viikkoon 8, viikkoon 12, viikkoon 24, viikkoon 36, viikkoon 52
|
Tutkimus- ja ei-tutkimussilmien keskimääräinen IOP-muutos hoidon jälkeen 52. viikkoon verrattuna lähtöarvoon.
IOP mitattiin kolme kertaa peräkkäin jokaisella käynnillä, ja keskiarvo laskettiin. |
baselinesta päivään 3, päivään 7, viikkoon 2, viikkoon 4, viikkoon 6, viikkoon 8, viikkoon 12, viikkoon 24, viikkoon 36, viikkoon 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
BCVA:n muutokset
Aikaikkuna: alkutilasta päivään 3, päivään 7, viikkoon 2, viikkoon 4, viikkoon 6, viikkoon 8, viikkoon 12, viikkoon 24, viikkoon 36, viikkoon 52
|
Tutkimuksen silmien ja ei-tutkimuksen silmien BCVA:n muutokset kussakin seurantakäynnissä verrattuna lähtöarvoon arvioitiin.
BCVA:ta arvioitiin Freiburg Vision Test (FrACT) -järjestelmällä. Jos koehenkilöillä ei ollut valon havaitsemista lähtöarvossa: arvioitiin niiden koehenkilöiden osuutta, joiden BCVA parani valon havaitsemiseen hoidon jälkeen, ja heidän näkönsä muutosta verrattuna lähtöarvoon arvioitiin; |
alkutilasta päivään 3, päivään 7, viikkoon 2, viikkoon 4, viikkoon 6, viikkoon 8, viikkoon 12, viikkoon 24, viikkoon 36, viikkoon 52
|
|
Keskimääräisen ärsykekynnyksen muutokset
Aikaikkuna: perustaso viikkoon 4, viikkoon 12, viikkoon 24, viikkoon 52
|
Tutkimussilmän ja/tai ei-tutkimussilmän täyskenttä-ärsykekynnystestillä (FST) mitatun keskimääräisen ärsykekynnyksen muutokset kussakin seurantakäynnissä verrattuna lähtöarvoon;
|
perustaso viikkoon 4, viikkoon 12, viikkoon 24, viikkoon 52
|
|
Visuaalisen toiminnan kyselyn (VFQ-25) tulosten muutokset
Aikaikkuna: perustasoista päivään 3, päivään 7, viikkoon 2, viikkoon 4, viikkoon 6, viikkoon 8, viikkoon 12, viikkoon 24, viikkoon 36, viikkoon 52
|
Kohteiden visuaalisen toiminnan kyselylomakkeen (VFQ-25) pisteiden muutokset kussakin seurantakäynnissä hoidon jälkeen verrattuna lähtöarvoon.
|
perustasoista päivään 3, päivään 7, viikkoon 2, viikkoon 4, viikkoon 6, viikkoon 8, viikkoon 12, viikkoon 24, viikkoon 36, viikkoon 52
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
N2:n latenssin, P2:n latenssin sekä N2-P2-amplitudieron muutoksia arvioidaan VEP-tutkimuksessa
Aikaikkuna: Perusarvo, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 24, viikko 52/EoS
|
N2:n latenssia, P2:n latenssia ja N2-P2-amplitudieroa arvioidaan VEP:ssä sekä tutkittavassa silmässä että ei-tutkittavassa silmässä jokaisella käynnillä verrattuna lähtöarvoon.
|
Perusarvo, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 24, viikko 52/EoS
|
|
Muutos pimeässä sopeutuneessa 0.01 ERG:ssä, pimeässä sopeutuneessa 3.0 ERG:ssä, pimeässä sopeutuneessa 30.0 ERG:ssä ja valossa sopeutuneessa 3.0 ERG:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 24, viikko 52/EoS
|
Tummasopeutettu 0.01 ERG, tummasopeutettu 3.0 ERG, tummasopeutettu 30.0 ERG ja valosopeutettu 3.0 ERG arvioidaan elektroretinogrammassa sekä tutkimussilmässä että ei-tutkimussilmässä jokaisella tutkimuskäynnillä verrattuna lähtötilanteeseen.
|
Perustaso, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 24, viikko 52/EoS
|
|
Näkökenttien keskimääräisen vian (MD) muutos
Aikaikkuna: Alkuarvot, viikko 24, viikko 52/EoS
|
Keskimääräisen vian (MD) muutos tutkimus- ja vertailusilmien näkökentissä
|
Alkuarvot, viikko 24, viikko 52/EoS
|
|
Näköalan indeksin (VFI) muutos näköaloissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24, viikko 52/EoS
|
Tutkimus- ja ei-tutkimussilmien näkökenttien visuaalisen kentän indeksin (VFI) muutos
|
Perustaso, viikko 24, viikko 52/EoS
|
|
Potilaiden, joilla on eri genotyyppejä oleva retinitis pigmentosa (RP), hyötytulokset joko parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA) tai monikirkkausliikkuvuustestissä (MLMT)
Aikaikkuna: Perustaso
|
Potilaiden, joilla on eri genotyyppejä oleva retinitis pigmentosa (RP), hyötytulokset joko parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA) tai moniluminanssin liikkuvuustestissä (MLMT), ja suoritetaan edellä mainitun analyysin korrelaatio tekijöiden välillä.
|
Perustaso
|
|
Muutokset MLMT-pisteissä
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 24, viikko 52/EoS
|
Muutokset monivaloisuuden liikkuvuustestin (MLMT) pisteissä
|
Alkutilanne, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 24, viikko 52/EoS
|
|
Värienäkötestin pistemäärän muutos
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 4, viikko 12, viikko 24, viikko 52/EoS
|
Värienäön testi suoritetaan potilaiden arviointikyvyn ja erottelukyvyn arvioimiseksi eri kanavien osalta, ja eri tutkimuskäyntien pisteiden muutoksia verrataan perustason pisteisiin.
|
Perustaso, viikko 4, viikko 12, viikko 24, viikko 52/EoS
|
|
Vektorivirus-DNA:n tiitteri havaittu veressä, kyynelissä ja virtsassa
Aikaikkuna: Perustaso, Päivä 3, Päivä 7, viikko 2, viikko 12, viikko 24, viikko 52/EoS
|
Viruksen kantaja-DNA:n havaitseminen veressä, kyynelissä ja virtsassa
|
Perustaso, Päivä 3, Päivä 7, viikko 2, viikko 12, viikko 24, viikko 52/EoS
|
|
Osallistujien määrä, joilla on positiiviset lääkevastaiset vasta-aineet (ADA) ja neutraloivat vasta-aineet (Nab)
Aikaikkuna: Alkuarvo, viikko 2, viikko 4, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 52/EoS
|
UGX202-injektion antamisesta alkaen 52. sykliin saakka suoritettiin lääkevastavasta-aineiden (ADA) ja neutraloivien vasta-aineiden (Nab) havaitseminen viruksen kantavan kuoren proteiinille.
|
Alkuarvo, viikko 2, viikko 4, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 52/EoS
|
|
Positiivisen antikohde-valoherkkäproteiinin omaavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 2, viikko 4, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 52 / Tutkimuksen päättyminen
|
UGX202-injektion antamisesta 52. jaksoon asti suoritettiin ADA (kohdeproteiinin valoherkkyyttä vastaan) havaitsemista.
|
Alkutilanne, viikko 2, viikko 4, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 52 / Tutkimuksen päättyminen
|
|
T-soluvastausten pitoisuus viruksen kantajan kapsidiproteiinia ja kohdefotosensitiivistä proteiinia vastaan.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24
|
UGX202-injektiohoidon alkamisesta 52. sykliin asti käytettiin ELISpot-menetelmää T-soluvasteiden havaitsemiseksi viruksen kantajakapsidiproteiinia ja kohdefotosensitiivistä proteiinia vastaan.
|
Perustaso, viikko 12, viikko 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Torstai 1. tammikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. maaliskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. maaliskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 14. marraskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. joulukuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 31. joulukuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 31. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- UGENEXIIT002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .