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希少遺伝性貧血患者におけるルスパテルセプト (LUSPARA)

2026年1月5日 更新者：EuroBloodNet Association
これは、希少遺伝性貧血に罹患した患者におけるLuspaterceptの評価を目的とした前向き多施設共同第II相バスケット試験です

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

本試験は、稀な遺伝性貧血に罹患した患者を対象にLuspaterceptを評価する前向き多施設共同第II相バスケット試験であり、対象は以下の通りです：✔ CSA群：ALAS2、SLC25A38、SLC19A2、GLRX5、HSPA9などの生殖細胞系列変異を含む体質性非症候群性鉄芽球性貧血（）、およびその他の遺伝子変異✔ CDA群：体質性異形成性貧血（I型およびII型）✔ NTD-DBA群：定期的な輸血サポートを必要としないダイアモンド・ブラックファン貧血（DBA）（NTD-DBA）（継続的ステロイド療法の有無を問わず）；（治療的独立性または継続的ステロイド療法）；2つのサブグループが考慮されます：RPS19対その他の遺伝的サブグループ（RPL5、RPL11、およびRPS26変異）；これらの4つの遺伝子型が患者の大部分を占めることに注意してください。

患者は、欧州連合（フランスおよびイタリア）内の専門センターから募集されます。合計で45人の患者が募集されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

45

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • イタリア
      • Milan、イタリア
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
        • コンタクト：
  • フランス
      • Lille、フランス、59800
        • GCS Groupement des Hôpitaux de l'Institut Catholique de Lille
        • コンタクト：
      • Montpellier、フランス、34295
        • Centre hospitalier universitaire de Montpellier
        • コンタクト：
      • Paris、フランス、75010
        • Assistance Publique Hôpitaux de Paris - Hôpital Saint-Louis
        • コンタクト：
      • Paris、フランス
        • Assistance Publique Hôpitaux de Paris - Hôpital Necker
        • コンタクト：
      • Pessac、フランス、33600

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

適格基準：

  1. 以下の希少先天性貧血に罹患している患者：

    • 先天性非症候性鉄芽球性貧血（CSA）。これには、ALAS2、SLC25A38、SLC19A2、GLRX5、HSPA9の生殖細胞系列変異による症例、およびその他のより希少な変異による症例が含まれる。遺伝子診断が確定していない患者（現在、CSA患者の最大30％が該当する可能性あり）は、主任研究者および遺伝学者の承認後に含めることができる。
    • 先天性赤芽球異形成貧血（CDA）（I型およびII型）
    • 定期的な輸血サポートを必要としないダイアモンド・ブラックファン貧血（NTD-DBA）（治療的独立、または持続的ステロイド療法を受けているもの）。2つのサブグループを考慮する必要がある：RPS19対その他の遺伝的サブグループ（主にRPL5、RPL11、RPS26変異体）。各サブグループに少なくとも3名の患者が登録されるまで、登録を順次考慮する。
  2. 3つのサブタイプ（CSA、CDA、DBA-NTD）の疾患について、診断はACMGクラス4または5の変異体の存在によって遺伝的に支持されなければならない。
  3. 最初のスクリーニング時に年齢が18歳以上であること。

  4. CSAおよびCDAについては、輸血依存性（TD）患者と非輸血依存性（NTD）患者の両方を含めることができる：

    • TD患者：輸血依存性の定義は、過去24週間にパック赤血球6〜20単位を輸血し、かつ56日を超える輸血不要期間がないこと（ただし、DBA患者については輸血依存性は除外要因である）。
    • NTD患者：患者は有意な貧血を有していなければならない（例：ヘモグロビン＜10.5 g/dL（スクリーニング期間中に少なくとも7日間隔で測定した2回以上のHb測定の平均値））。輸血は、24週間あたり赤血球単位が5以下であり、かつ登録前8週間以上赤血球輸血を受けていない場合に限り、散発的に認められる。
  5. 適切な腎機能（クレアチニンが正常上限の1.5倍未満、クレアチニンクリアランス≧30 mL/min（MDRD式で算出））。
  6. 適切な肝機能（トランスアミナーゼおよびγ-グルタミルトランスフェラーゼが正常上限の1.5倍未満）。
  7. スクリーニング時のECOGパフォーマンスステータスが0〜2であること。
  8. 研究期間中、書面によるインフォームド・コンセントを提供し、すべての研究手順に従う意思と能力があること。

  9. 本研究における妊娠可能女性（FCBP）は、以下の条件を満たす性的に成熟した女性と定義される：(1)子宮摘出術または両側卵巣摘出術を受けていない者、または(2)少なくとも連続24ヶ月間自然に閉経していない者（がん治療後の無月経は妊娠可能性を除外しない）。研究に参加するFCBPは以下を満たさなければならない：

    • 試験製品（IP）開始前に、研究者により確認された2回の陰性妊娠検査を受けること（ただし、スクリーニング時の妊娠検査がサイクル1デイ1の72時間以内に行われた場合は除く）。また、研究期間中および治療終了後、毎月の妊娠検査を継続することに同意していること。
    • 性的に活発である場合、IP開始5週間前、IP治療中（投与中断期間を含む）、およびIP中止後12週間まで、中断することなく効果的な避妊法**を使用し、遵守できることに同意していること。** 本プロトコルにおける効果的な避妊法は以下のように定義される（情報はICFにも記載）：ホルモン避妊（例：経口避妊薬、注射、インプラント、経皮パッチ、膣内リング）、子宮内避妊器具、卵管結紮術（パートナーの精管切除を含む）。
  10. 男性被験者は以下を満たさなければならない：研究参加中、投与中断期間中、およびIP中止後少なくとも12週間、妊娠女性またはFCBPとの性交時に、ラテックス製または天然（動物性）膜製ではない（例：ポリウレタン）コンドームを使用することに同意すること。精管切除術を成功裏に受けている場合でも同様とする。

除外基準：

  1. 輸血依存性のDBA患者、またはRPS19、RPS26、RPL5、RPL11以外の遺伝子型、または遺伝子同定がされていないDBA患者。
  2. 遺伝子診断が確定していないCSA患者については、後天性鉄芽球性貧血およびSF3B1変異体を除外すること。RPS19、RPS26、RPL5、RPL11以外の遺伝子型、または遺伝子同定がされていない場合も同様とする。
  3. 重篤な感染症またはその他の制御不能な重篤な状態。
  4. 制御不能な高血圧。
  5. 重篤な心疾患（NYHAクラスIIIまたはIV）、または過去6ヶ月以内に心筋梗塞を発症したことがある。
  6. 研究開始30日前以内の試験薬の使用、または研究開始2週間前以内の抗がん療法（IMiDを含む）の使用。患者は、すべての前治療による急性毒性から少なくともグレード1に回復している必要がある。
  7. 研究開始4週間前以内のエポエチン（EPO）の使用。
  8. 試験登録時点で活動性のがん、または登録前1年以内に発症したがん（ただし、基底細胞癌、子宮頸部または乳房の上皮内癌を除く）。
  9. 他の試験薬を用いた治療試験に既に登録されている患者。
  10. 既知のHIV感染、または活動性のB型肝炎またはC型肝炎。
  11. 妊娠中、妊娠する可能性がある、または現在授乳中の女性。
  12. インフォームド・コンセント文書の理解と署名を妨げる医学的または精神医学的禁忌がある。
  13. 短期または中期で同種幹細胞移植の適応となる患者。
  14. ルスパテルセプトまたはその添加物に対する既知のアレルギー。
  15. 医療保険制度に加入していない。
  16. 生殖可能年齢の男性および女性：試験期間中、禁欲または二重避妊法を使用する意思がない。
  17. 司法または行政の決定により自由を奪われている者。
  18. 法的保護措置（後見、保佐、司法保護）の対象者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ルスパテルセプト

すべての適格な被験者は、ルスパテルセプトの初回投与量1 mg/kgを21日周期（3週間ごと）の1日目に投与されます。輸血を受けた患者では、初回投与は前回の輸血から8日目に行われます。いずれの用量でも反応が認められた患者は、薬剤を許容する限り、52週目まで同じ用量を継続します（追跡調査が予定されています）。
薬：レブロジル
Reblozyl 25 mg 注射用溶解液粉末／Reblozyl 75 mg 注射用溶解液粉末

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
希少遺伝性貧血患者におけるLuspaterceptの評価 - 輸血依存性患者
時間枠：最大52週間
赤芽球系反応を達成した患者の割合。これは、ルスパテルセプト初回投与前の12週間（ベースライン）と比較して、輸血負荷が少なくとも33％減少し、かつこの12週間の間に赤血球単位が少なくとも2単位減少した場合と定義されます。
最大52週間
希少遺伝性貧血患者におけるルスパテルセプトの評価 - 非輸血依存性患者
時間枠：最長52週間
赤血球輸血を行わない状態で、連続した12週間の期間におけるベースラインからの平均ヘモグロビン濃度の増加が1.0 g/dL以上である患者の割合
最長52週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
輸血依存患者における輸血負荷の減少率（33％／週13～24）
時間枠：最大52週間
ベースラインから13週から24週までの期間において輸血負荷が少なくとも33%減少し、かつこの12週間の期間において赤血球輸血単位が少なくとも2単位減少した患者の割合
最大52週間
輸血依存患者における輸血負荷の減少（50％／週 13 - 24）の割合
時間枠：最大52週間
ベースラインから13週から24週までの期間中に輸血負担が少なくとも50％減少し、かつこの12週間の期間中に赤血球単位が少なくとも2単位減少した患者の割合
最大52週間
輸血依存患者における輸血負荷の減少（33％ / 週 37 - 48）の割合
時間枠：最大52週間
ベースラインから少なくとも33％の輸血負荷の減少を週37から週48の間に示し、かつこの12週間の期間中に少なくとも2単位の赤血球輸血量の減少を伴う患者の割合
最大52週間
輸血依存患者における輸血負荷の減少率（50％以上／第37週～48週）
時間枠：最大52週間
週37から48までの12週間において、ベースラインから輸血負荷が少なくとも50％減少し、かつこの12週間で赤血球単位が少なくとも2単位減少した患者の割合
最大52週間
ベースラインからの輸血負荷の平均変化
時間枠：最大52週間
週13から週24および週37から週48における輸血負荷のベースラインからの平均変化。
最大52週間
輸血非依存患者の割合 - ヘモグロビン濃度
時間枠：最大52週間
連続12週間（第13週～第24週）におけるヘモグロビン濃度のベースラインからの平均変化
最大52週間
非輸血依存症患者の割合 - ヘモグロビン濃度の増加
時間枠：最大52週間
赤血球輸血を行わない状態で、連続12週間（13週から24週および37週から48週）にわたり、ベースラインから平均ヘモグロビン濃度が1.5 g/dL以上増加した非輸血依存患者の割合
最大52週間
非輸血依存患者の割合 - 平均ヘモグロビン濃度の持続期間
時間枠：最大52週間
非輸血依存患者の割合 - 平均ヘモグロビン濃度がベースラインから1.0 g/dL以上増加した期間
最大52週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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EuroBloodNet Association

捜査官

  • 主任研究者：Thierry Leblanc, Phd、Assistance Publique Hôpitaux de Paris - Hôpital Robert-Debré

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年1月15日

一次修了 (推定)

2028年9月1日

研究の完了 (推定)

2029年9月30日

試験登録日

最初に提出

2025年12月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年1月5日

最初の投稿 (推定)

2026年1月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2026年1月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月5日

最終確認日

2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LUSPARA - EuroBloodNet

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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