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희귀 유전성 빈혈 환자를 위한 루스파터셉트 (LUSPARA)

2026년 1월 5일 업데이트: EuroBloodNet Association

희귀 유전성 빈혈 환자에서의 루스파터셉트

이것은 희귀 유전성 빈혈 환자에게 Luspatercept를 평가하는 전향적 다기관 2상 바구니 임상시험입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 다음과 같은 희귀 유전성 빈혈 환자에서 Luspatercept를 평가하는 전향적 다기관 2상 바구니 임상시험입니다: ✔ CSA 그룹: ALAS2, SLC25A38, SLC19A2, GLRX5, HSPA9 및 기타 유전자 돌연변이를 포함한 생식세포 돌연변이로 인한 체질성 비증후군성 철적모구빈혈() ✔ CDA 그룹: 체질성 이상적혈구생성빈혈((I형 및 II형) ✔ NTD-DBA 그룹: 정기적 수혈 지원이 필요하지 않은 다이아몬드-블랙팬 빈혈(NTD-DBA) (지속적 스테로이드 치료 유무와 관계없이); (치료적 독립 또는 지속적 스테로이드 치료와 함께); 2개의 하위 그룹이 고려됩니다: RPS19 대 다른 유전적 하위 그룹(RPL5, RPL11 및 RPS26 돌연변이); 이 4가지 유전자형이 대다수의 환자를 차지한다는 점에 유의하십시오.

환자는 유럽 연합(프랑스 및 이탈리아) 내 전문 센터에서 모집됩니다. 총 45명의 환자가 모집될 예정입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

45

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
        • 연락하다:
  • 프랑스
      • Lille, 프랑스, 59800
      • Montpellier, 프랑스, 34295
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier
        • 연락하다:
      • Paris, 프랑스, 75010
        • Assistance Publique Hôpitaux de Paris - Hôpital Saint-Louis
        • 연락하다:
      • Paris, 프랑스
        • Assistance Publique Hôpitaux de Paris - Hôpital Necker
        • 연락하다:
      • Pessac, 프랑스, 33600

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 희귀 선천성 빈혈을 앓고 있는 환자, 다음과 같은 경우 포함: :

    • 선천성 비증후군 철적모구빈혈(CSA) - ALAS2, SLC25A38, SLC19A2, GLRX5, HSPA9 유전자의 생식세포 변이로 인한 경우 및 기타 더 희귀한 변이를 가진 경우 포함. 유전자 진단이 없는 환자(현재 CSA 환자의 최대 30%는 PI 및 유전학자의 승인 후 포함 가능)
    • 선천성 이상적혈구생성 빈혈(CDA) (I형 및 II형)
    • 정기적 수혈 지원이 필요하지 않은 다이아몬드-블랙팬 빈혈(NTD-DBA) (치료적 독립 또는 지속적 스테로이드 치료 중); 2개의 하위 그룹을 고려해야 함: RPS19 대 다른 유전자 하위 그룹(주로 RPL5, RPL11 및 RPS26 변이). 포함은 각 하위 그룹에 최소 3명의 환자가 확보된 후 확대될 예정
  2. 세 가지 하위 유형(CSA, CDA 및 DBA-NTD)의 질환에 대해, 진단은 ACMG 등급 4 또는 5 변이의 존재로 유전적으로 뒷받침되어야 함.
  3. 첫 번째 선별 시점에 연령 ≥18세

  4. CSA 및 CDA의 경우, 수혈 의존(TD) 환자와 비수혈 의존(NTD) 환자 모두 포함 가능:

    • TD 환자: 수혈 의존성 정의는 이전 24주 동안 6~20단위의 농축 적혈구 수혈을 받았으며 56일 이상의 수혈 없는 기간이 없음(DBA 환자의 경우 수혈 의존성은 제외 요인임)
    • NTD 환자: 환자는 중증 빈혈을 가져야 함, 예: 헤모글로빈 < 10.5 gr/dl (선별 기간 동안 최소 7일 간격으로 측정된 적어도 2회의 Hb 평균값) 포함 전 24주당 ≤ 5 적혈구 단위의 간헐적 수혈 허용 및 포함 전 적혈구 수혈 없이 > 8주 경과
  5. 적절한 신장 기능, 크레아티닌이 정상 상한치의 1.5배 미만, 크레아티닌 청소율 ≥ 30 mL/min (MDRD 공식)으로 정의.
  6. 적절한 간 기능, 트랜스아미나제 및 감마-글루타밀 전이효소가 정상 상한치의 1.5배 미만으로 정의.
  7. 선별 시점에 ECOG 수행 상태 0-2.
  8. 연구 기간 동안 서면 동의서를 작성하고 모든 연구 절차를 준수할 의향과 능력이 있음.

  9. 본 연구에서 FCBP(가임기 여성)은 다음과 같이 정의됨: (1) 자궁적출술 또는 양측 난소절제술을 받지 않은 성적으로 성숙한 여성; 또는 (2) 자연적으로 폐경 후(암 치료 후 무월경은 가임 능력을 배제하지 않음) 최소 24개월 연속되지 않은 경우(즉, 지난 24개월 연속 동안 어느 시점에서든 월경이 있었음). 연구에 참여하는 FCBP는 다음을 준수해야 함:

    • 연구자에 의해 확인된 2회의 음성 임신 검사 결과를 연구용 의약품(IP) 시작 전에 받아야 함(선별 임신 검사가 사이클 1 1일차 72시간 이내에 시행된 경우 제외). 연구 과정 중 및 EOT 후 월별 임신 검사를 계속할 것에 동의해야 함
    • 성활동이 있는 경우, IP 시작 5주 전, IP 치료 중(용량 중단 포함), IP 중단 후 12주 동안 중단 없이 고효율 피임법**을 사용하고 준수할 수 있도록 동의해야 함. ** 본 연구 계획서에서 고효율 피임법은 다음과 같이 정의됨(정보는 ICF에도 포함): 호르몬 피임법(예: 피임약, 주사, 임플란트, 경피 패치, 질내 고리), 자궁내 장치, 난관 결찰술(튜브 묶기), 또는 정관절제술을 받은 파트너
  10. 남성 참가자는 다음을 준수해야 함: 임신한 여성 또는 FCBP와의 성적 접촉 시 연구 참여 중, 용량 중단 기간, IP 중단 후 최소 12주 동안 콘돔(천연(동물) 막으로 만들지 않은 남성 라텍스 콘돔 또는 비라텍스 콘돔, 예: 폴리우레탄)을 사용할 것에 동의해야 함, 성공적인 정관절제술을 받은 경우에도

제외 기준:

  1. 수혈 의존성이 있는 DBA 환자 또는 비 RPS19, RPS26, RPL5 또는 RPL11 유전형을 가진 DBA 환자 또는 유전자 확인이 없는 DBA 환자
  2. 확립된 유전자 진단이 없는 CSA 환자의 경우, 후천성 철적모구빈혈 및 SF3B1 변이는 비 RPS19, RPS26, RPL5 또는 RPL11 유전형 또는 유전자 확인 없음으로 제외해야 함
  3. 중증 감염 또는 기타 조절되지 않은 중증 상태.
  4. 조절되지 않은 고혈압
  5. 중증 심장 질환 - NYHA 분류 III 또는 IV 또는 지난 6개월 내 심근경색 병력.
  6. 연구 시작 30일 이내 연구용 약물 사용 또는 연구 시작 2주 이내 항암 치료(IMiD 포함) 사용. 환자는 모든 이전 치료로 인한 급성 독성에서 최소 등급 1 회복 상태여야 함.
  7. 연구 시작 4주 이내 EPO 사용
  8. 활성 암 또는 시험 시작 1년 전 암 병력(기저세포암, 또는 자궁경부 또는 유방의 상피내암 제외).
  9. 다른 연구용 의약품 치료 시험에 이미 등록된 환자.
  10. 알려진 HIV 감염 또는 활동성 B형 또는 C형 간염.
  11. 임신 중이거나 임신 가능성이 있거나 현재 수유 중인 여성.
  12. 환자가 동의서를 이해하고 서명하는 것을 방해할 수 있는 의학적 또는 정신과적 금기 사항.
  13. 단기 또는 중기적으로 동종 조혈모세포 이식 대상이 되는 환자.
  14. 루스파터셉트 또는 그 부형제에 대한 알려진 알레르기.
  15. 건강 보험 제도 가입 없음
  16. 생식 가능한 남성 및 여성의 경우: 시험 기간 동안 금욕하거나 이중 피임법을 사용하지 않으려는 의지 없음.
  17. 사법 또는 행정 결정에 의해 자유를 박탈당한 사람
  18. 법적 보호 조치(후견, 보조, 사법 보호) 대상자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: LUSPATERCEPT

모든 적격 대상자는 각 21일 주기(3주마다)의 1일에 1mg/kg의 루스파터셉트 시작 용량을 투여받게 됩니다. 수혈 환자의 경우 첫 번째 투여는 이전 수혈 후 D8에 이루어집니다. 모든 용량에서 반응을 보이는 환자는 약물을 잘 견디는 경우 52주까지 동일한 용량으로 치료를 계속하게 됩니다(후속 연구가 고려될 예정입니다).
의약품: 레블로질
Reblozyl 25 mg 주사용 용액용 분말 / Reblozyl 75 mg 주사용 용액용 분말

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
희귀 유전성 빈혈 환자에서 루스파터셉트 평가 - 수혈 의존 환자
기간: 최대 52주
적혈구 반응을 달성한 환자의 비율로, 이는 기준 기간(루스파터셉트 첫 투여 전 12주 기간)에 비해 12주 동안 수혈 부담이 최소 33% 감소하고, 동일한 12주 동안 적혈구 단위가 최소 2단위 감소한 경우를 의미합니다.
최대 52주
희귀 유전성 빈혈 환자에서 Luspatercept 평가 - 비수혈 의존 환자
기간: 최대 52주
적혈구 수혈 없이 12주 연속 기간 동안 기준선 대비 평균 헤모글로빈 농도가 1.0 g/dL 이상 증가한 환자의 비율
최대 52주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
수혈 의존성 환자 중 수혈 부담 감소 비율 (33% / 13주차 - 24주차)
기간: 최대 52주
13주부터 24주까지의 기간 동안 기준선 대비 수혈 부담이 최소 33% 감소하고, 이 12주 간격 동안 최소 2단위의 적혈구 감소가 있는 환자의 비율
최대 52주
수혈 부담 감소(50% / 13-24주차)가 있는 수혈 의존 환자의 비율
기간: 최대 52주
기저선 대비 13~24주 동안 수혈 부담이 최소 50% 감소하고, 이 12주 기간 동안 적혈구 단위가 최소 2 단위 감소한 환자의 비율
최대 52주
수혈 의존 환자 중 수혈 부담 감소 비율 (33 % / 37-48주)
기간: 최대 52주
기저선 대비 37주부터 48주까지의 기간 동안 수혈 부담이 최소 33% 감소하고, 이 12주 간격 동안 적혈구 단위가 최소 2단위 이상 감소한 환자의 비율,
최대 52주
수혈 의존 환자에서 수혈 부담 감소 비율 (50% / 37주 - 48주)
기간: 최대 52주
기저선 대비 37주부터 48주까지 12주 동안 수혈 부담이 최소 50% 감소하고, 이 12주 기간 동안 적혈구 단위가 최소 2단위 감소한 환자의 비율
최대 52주
기저선 대비 수혈 부담의 평균 변화
기간: 최대 52주
13주부터 24주까지 그리고 37주부터 48주까지의 기준선 대비 수혈 부담 평균 변화.
최대 52주
비수혈 의존 환자의 비율 - 혈색소 농도
기간: 최대 52주
연속적인 12주 기간(13-24주) 동안의 혈색소 농도 기준선 대비 평균 변화
최대 52주
수혈 비의존 환자의 비율 - 헤모글로빈 농도 증가
기간: 최대 52주
적혈구 수혈 없이 지속적인 12주 간격(13-24주 및 37-48주) 동안 기준선 대비 평균 혈색소 농도가 1.5g/dL 이상 증가한 비수혈 의존 환자의 비율
최대 52주
비수혈 의존 환자의 비율 - 평균 혈색소 농도 지속 기간
기간: 최대 52주
비수혈 의존 환자의 비율 - 기준선 대비 평균 혈색소 농도가 1.0 g/dL 이상 증가하는 기간
최대 52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

EuroBloodNet Association

수사관

  • 수석 연구원: Thierry Leblanc, Phd, Assistance Publique Hôpitaux de Paris - Hôpital Robert-Debré

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 1월 15일

기본 완료 (추정된)

2028년 9월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 9월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 12월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 1월 5일

처음 게시됨 (추정된)

2026년 1월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2026년 1월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 5일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • LUSPARA - EuroBloodNet

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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