ホメオスタティック鉄調節遺伝子（HFE）関連遺伝性ヘモクロマトーシスを有する成人参加者におけるVamifeportの有効性と安全性
2026年6月1日 更新者：CSL Behring
HFE関連遺伝性ヘモクロマトーシスを有する成人被験者におけるバミフェポートの有効性および安全性の第2相多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検試験（FERROCLEAR試験）
これは、ホメオスタシス鉄調節遺伝子関連遺伝性ヘモクロマトーシス（HFE-HH）を有する成人参加者におけるバミフェポートの評価を目的とした、第2相、多施設共同、ランダム化、プラセボ対照、二重盲検、並行群、概念実証研究です。
本研究の主要目的は、HFE-HHを有する成人参加者におけるバミフェポート治療の、磁気共鳴画像法（MRI）に基づく肝臓鉄濃度（LIC）への影響を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
84
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Trial Registration Coordinator
- 電話番号：+16108784697
- メール：clinicaltrials@cslbehring.com
研究場所
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Cork、アイルランド
- まだ募集していません
- Cork University Hospital
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Dublin、アイルランド
- まだ募集していません
- Beaumont Hospital
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Dublin、アイルランド
- まだ募集していません
- Connolly Hospital Blanchardstown
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Arizona
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Gilbert、Arizona、アメリカ、85234-2165
- まだ募集していません
- Banner MD Anderson
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California
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San Diego、California、アメリカ、92123
- まだ募集していません
- Medical Oncology Associates of San Diego
-
San Diego、California、アメリカ、92108
- まだ募集していません
- Infinity Clinical Trials
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32258
- 募集
- Green Leaf Clinical Trials
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202-5149
- 募集
- Indiana University Health University Hospital
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Louisiana
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Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70836
- まだ募集していません
- Ochsner Medical Complex - High Grove
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- まだ募集していません
- Johns Hopkins University School of Medicine
-
Bethesda、Maryland、アメリカ、20817
- 募集
- American Oncology Partners, PA dba The Center for Cancer and Blood Disorders
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Frederick、Maryland、アメリカ、21702-4337
- まだ募集していません
- James M. Stockman Cancer Institute
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- まだ募集していません
- University of Michigan Health System (UMHS)
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Minnesota
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Duluth、Minnesota、アメリカ、55805
- 募集
- Aspirus St. Luke's Clinic - Duluth - Oncology & Hematology
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New Jersey
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Flemington、New Jersey、アメリカ、08822
- まだ募集していません
- Hunterdon Hematology Oncology, LLC
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North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27517-7518
- まだ募集していません
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710-4000
- まだ募集していません
- Duke University Medical Center (Duke South Clinics) -40 Duke Medicine Cir
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73174
- 募集
- Hightower Clinical - Oklahoma Cancer Center
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Pennsylvania
-
York、Pennsylvania、アメリカ、17403-5060
- まだ募集していません
- Cancer Care Associates of York
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Utah
-
Murray、Utah、アメリカ、84107
- まだ募集していません
- Intermountain Medical Center
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Washington
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Spokane、Washington、アメリカ、99202-2131
- 募集
- Washington State Univ Elson S. Floyd College of Medicine
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Belfast、イギリス
- まだ募集していません
- Royal Victoria Hospital
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Bristol、イギリス
- 募集
- University Hospitals Bristol and Weston NHS trust, Bristol Haematology and Oncology Centre
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Liverpool、イギリス
- まだ募集していません
- Royal Liverpool University Hospital
-
London、イギリス
- まだ募集していません
- King's College Hospital
-
London、イギリス
- まだ募集していません
- St Thomas Hospital
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Norwich、イギリス
- 募集
- Norfolk and Norwich University Hospital
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Nottingham、イギリス
- まだ募集していません
- Nottingham University Hospitals City Campus
-
Oxford、イギリス
- まだ募集していません
- John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS
-
Plymouth、イギリス
- 募集
- Derriford Hospital
-
Southampton、イギリス
- まだ募集していません
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
Warwick、イギリス
- まだ募集していません
- South Warwickshire University Foundation Trust
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-
Glasgow City Region
-
Glasgow、Glasgow City Region、イギリス、SE5 9RS
- まだ募集していません
- University Hospital Hairmyres-PPDS
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Brindisi、イタリア
- まだ募集していません
- ASL Brindisi - Presidio Ospedaliero Di Summa - Perrino
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Milan、イタリア
- まだ募集していません
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Modena、イタリア
- まだ募集していません
- University Hospital of Modena
-
Monza、イタリア
- まだ募集していません
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Naples、イタリア
- まだ募集していません
- AORN Cardarelli
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Verona、イタリア
- まだ募集していません
- University of Verona - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
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Maastricht、オランダ
- まだ募集していません
- Maastricht UMC
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Nijmegen、オランダ
- まだ募集していません
- Radboud UMC
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Brisbane、オーストラリア
- まだ募集していません
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Chandler、オーストラリア
- まだ募集していません
- Gallipoli Medical Research
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Clayton、オーストラリア
- まだ募集していません
- Monash Medical Centre
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Perth、オーストラリア
- まだ募集していません
- Trials West
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Westmead、オーストラリア、2145
- まだ募集していません
- Westmead Hospital for Medical Research
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Innsbruck、オーストリア
- まだ募集していません
- Medical University of Innsbruck
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Linz、オーストリア
- まだ募集していません
- Ordensklinikum Linz - Barmherzige Schwestern
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Vienna、オーストリア
- まだ募集していません
- Medical University Vienna
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Calgary、カナダ
- まだ募集していません
- Libin Cardiovascular Institute University of Calgary
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Hamilton、カナダ
- まだ募集していません
- McMaster University-St. Josephs Healthcare Hamilton
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Winnipeg、カナダ
- まだ募集していません
- University of Manitoba
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Bern、スイス
- まだ募集していません
- University Hospital Inselspital Bern
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Lausanne、スイス
- まだ募集していません
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
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Lugano、スイス
- 募集
- Epatocentro Ticino
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Badalona、スペイン
- まだ募集していません
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
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Barcelona、スペイン
- まだ募集していません
- Hospital Clinic Barcelona
-
LAS Palmas de GC、スペイン
- まだ募集していません
- HUGC Doctor Negrin
-
Madrid、スペイン
- まだ募集していません
- Hospital Universitario La Paz
-
Majadahonda、スペイン
- まだ募集していません
- Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
-
Manresa、スペイン
- まだ募集していません
- Althaia Foundation. Hospital Sant Joan de Deu de Manresa
-
Seville、スペイン
- まだ募集していません
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Brno、チェコ
- まだ募集していません
- Fakultni nemocnice Brno
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Ostrava、チェコ
- まだ募集していません
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Prague、チェコ
- まだ募集していません
- Institut klinické a experimentální medicíny
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Aarhus、デンマーク
- まだ募集していません
- Aarhus University Hospital
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Copenhagen、デンマーク
- まだ募集していません
- Bispebjerg Hospital
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Hvidovre、デンマーク
- まだ募集していません
- Copenhagen University Hospital - Hvidovre
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Freiburg im Breisgau、ドイツ
- まだ募集していません
- Universitatsklinikum Freiburg
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Heidelberg、ドイツ
- まだ募集していません
- University Hospital Heidelberg
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Leipzig、ドイツ
- まだ募集していません
- Eugastro GmbH
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Weinheim、ドイツ
- まだ募集していません
- MVZ für Innere Medizin Weinheim
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Auckland、ニュージーランド、1023
- まだ募集していません
- Auckland City Hospital
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Auckland、ニュージーランド、2025
- 募集
- Aotearoa Clinical Trials Trust- Middlemore Hospital
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Bobigny、フランス
- まだ募集していません
- Aphp Avicenne
-
Limoges、フランス
- まだ募集していません
- Chu Dupuytren
-
Marseille、フランス
- まだ募集していません
- CRMR Maladies du Globule Rouge, Hôpital de la Timone
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Montpellier、フランス
- まだ募集していません
- CHU de Montpellier- Hôpital Saint Eloi
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Mulhouse、フランス
- まだ募集していません
- GHRMSA
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Pessac、フランス
- まだ募集していません
- CHU de Bordeaux - Hôpital Haut Lévêque
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Pierre-Bénite、フランス
- まだ募集していません
- Centre Hospitalier Lyon Sud/Hospices Civils de Lyon
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Rennes、フランス
- まだ募集していません
- Chu Rennes
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Saint-Brieuc、フランス
- まだ募集していません
- Centre Hospitalier de Saint Brieuc
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Toulouse、フランス
- まだ募集していません
- CHU Toulouse
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Villejuif、フランス
- まだ募集していません
- Hopital Paul Brousse
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Edegem、ベルギー
- まだ募集していません
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Ghent、ベルギー
- まだ募集していません
- Ghent University Hospital
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Jette、ベルギー
- まだ募集していません
- UZ Brussel
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Liège、ベルギー
- まだ募集していません
- Centre Hospitalier Universitaire de Liège (CHU de Liège)
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Yvoir、ベルギー
- まだ募集していません
- CHU UCL Namur - Site Godinne
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Warsaw、ポーランド
- まだ募集していません
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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Wałbrzych、ポーランド
- まだ募集していません
- Specjalistyczny Szpital im. Alfreda Sokolowskiego
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Wroclaw、ポーランド
- まだ募集していません
- Wojewodzki Szpital im. J Gromkowskiego we Wroclawiu
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-
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Baloteşti、ルーマニア
- まだ募集していません
- Spitalul Clinic de Urgenta Prof Dr Agrippa Ionescu-Balotesti
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Bistriţa、ルーマニア
- まだ募集していません
- Bistrița County Emergency Clinical Hospital
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Bucharest、ルーマニア
- まだ募集していません
- Coltea Clinical Hospital
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Cluj-Napoca、ルーマニア
- まだ募集していません
- L'Institute Oncologique Prof. Dr. Ion Chiricuta (IOCN)
-
Cluj-Napoca、ルーマニア
- まだ募集していません
- Prof. Dr.Octavian Fodor Regional Institute of Gastroenterology-Hepatology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
適格基準：
- 成人（≥ 18歳）で、文書によるインフォームド・コンセントを提供していること。
- 病歴にてHFE-HHの確定診断があること。
以下のいずれかによる鉄過剰の証拠があること：
- スクリーニング時のトランスフェリン飽和度（TSAT）> 45%（2回の来院時、少なくとも14日間隔で確認）；および
- スクリーニング時の血清フェリチン ≥ 200ナノグラム/ミリリットル（ng/mL）かつ < 5000 ng/mL（2回の来院時、少なくとも14日間隔で確認）；および
- スクリーニング時のMRIベースの肝臓鉄濃度（LIC）が3～16 mg/g（53.7～286.5ミリモル/キログラム [mmol/kg]）乾燥重量（dw）であること。
- ボディマス指数（BMI）が18.5～32キログラム/平方メートル（kg/m^2）であること。
除外基準：
- 臨床的に関連性のある検査値異常、12誘導心電図（ECG）所見、または病歴があること。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：バミフェポート低用量
参加者は、最大360日目まで、低用量のバミフェポートを経口投与で1日2回（BID）投与されます。
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Vamifeportカプセルを経口投与。
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実験的：Vamifeport 高用量
参加者は、経口投与によりvamifeportの高用量を1日2回、最大360日間投与されます。
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Vamifeportカプセルを経口投与。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、プラセボと一致するバミフェポートの低用量および高用量を経口投与で、1日2回、最大360日間まで受けます。
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IPに一致するプラセボカプセルを経口投与。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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磁気共鳴画像法（MRI）に基づく肝臓鉄濃度（LIC）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時および360日目
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ベースライン時および360日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療中に発現した有害事象（TEAE）を有する参加者数
時間枠：最大390日目
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最大390日目
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TEAEを経験した参加者の割合
時間枠：最大390日目まで
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最大390日目まで
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治療関連の重篤な有害事象（SAE）を有する参加者の数
時間枠：最大390日目まで
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最大390日目まで
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治療関連重篤有害事象（SAE）を呈した参加者の割合
時間枠：最大 390 日目
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最大 390 日目
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臨床安全性検査および12誘導心電図（ECG）におけるベースラインからの臨床的に有意な変化を示した参加者数
時間枠：ベースラインから390日目まで
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臨床安全性検査には、血液学、生化学、凝固検査が含まれます。
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ベースラインから390日目まで
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臨床安全性検査および12誘導心電図におけるベースラインからの臨床的に有意な変化を示した参加者の割合
時間枠：ベースラインから390日目まで
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臨床安全性検査には、血液学、生化学、凝固検査が含まれます。
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ベースラインから390日目まで
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ベースラインからのトランスフェリン飽和度（TSAT）の変化（トラフ時測定）
時間枠：ベースラインから360日まで
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ベースラインから360日まで
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トラフ時測定でTSATが45％以下（<=）の参加者数
時間枠：ベースラインから360日目まで
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ベースラインから360日目まで
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谷値で測定したTSAT ≤ 45%の参加者の割合
時間枠：ベースラインから360日目まで
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ベースラインから360日目まで
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MRIベースのLICが25％減少した参加者数
時間枠：180日目および360日目
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180日目および360日目
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MRIに基づくLICの50%減少が見られた参加者数
時間枠：180日目および360日目
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180日目および360日目
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TSAT ≤ 45% または MRIベースのLIC < 5ミリグラム/グラム（mg/g）の参加者数
時間枠：360日目に
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360日目に
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TSAT ≤ 45％またはMRIベースのLIC < 2 mg/gの参加者数
時間枠：360日目に
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360日目に
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ベースラインからの視覚的アナログ尺度（VAS）における関節痛スコアの変化
時間枠：ベースラインから360日目まで
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VASは単一項目の質問票です。
参加者は、前週の関節痛を最も痛かった時で、0（痛みなし）から10（考えられる最悪の痛み）の範囲で記録するよう求められます。
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ベースラインから360日目まで
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修正疲労影響尺度（MFIS）合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから360日目まで
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参加者は、21項目のリストを読み、過去4週間にわたる身体的、認知的、心理社会的機能において疲労がどの程度影響したかを、0（まったくない）から4（ほぼ常にある）までの5段階尺度で評価するよう求められます。
総合スコアは、21項目すべてのスコアを合計することで得られます。
スコアが高いほど、参加者の活動に対する疲労の影響が大きいことを示します。
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ベースラインから360日目まで
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健康関連QOLのベースラインからの変化：EuroQoL 5次元5レベル質問票（EQ-5D-5L）
時間枠：ベースラインから180日、360日、および390日まで
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EQ-5D-5Lは、健康状態を標準化して測定する指標であり、臨床的・経済的評価のためのシンプルで汎用的な健康測定を提供します。
参加者はその日の健康状態に基づいて質問票に回答します。
EQ-5D-5Lの記述プロファイルは5つの次元を含みます：移動能力、セルフケア、日常活動、痛み／不快感、不安／抑うつ。
参加者は各次元を5段階の重症度に基づいて評価します：問題なし、軽度の問題、中等度の問題、重度の問題、極度の問題。
スコアが高いほど、スコアが低い場合よりもより重度の結果を示します。
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ベースラインから180日、360日、および390日まで
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ベースラインからの健康関連生活の質の変化: VAS (関節痛)
時間枠：ベースラインから180日、360日、および390日
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VASは単一項目のアンケートです。
参加者は、前週の関節痛が最もひどかったときの痛みを、0（痛みなし）から10（考えうる最大の痛み）の間で記録するよう求められます。
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ベースラインから180日、360日、および390日
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健康関連QOLのベースラインからの変化：臨床状態に関する患者の全体的印象の変化
時間枠：ベースラインから180日目、360日目、および390日目まで
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PGI-変更（PGI-C）測定は、治療の有効性に関する信念を反映する自己申告測定です。
参加者は、調査製品（IP）の服用開始以降の全体的な症状の変化を、1（大幅に改善）から5（大幅に悪化）までの5段階で評価するよう求められます。
スコアが低いほど、臨床状態の改善を反映しています。
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ベースラインから180日目、360日目、および390日目まで
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ベースラインからの健康関連QOLの変化：患者による重症度の全体印象
時間枠：ベースラインから180日目、360日目、390日目まで
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PGI - Severity（PGI-S）は自己申告式の質問票であり、疾患の重症度を測定する1項目で構成されています。
参加者は、過去1週間の全体的な症状の重症度を、1（なし）から5（非常に重度）までの5段階尺度で評価するよう求められます。
スコアが高いほど、低いスコアよりもより重度の結果を反映します。
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ベースラインから180日目、360日目、390日目まで
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ベースラインからの変化：健康関連生活の質：MFIS身体的、認知的、および心理社会的サブスケール
時間枠：ベースラインから180日、360日、および390日まで
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参加者は、過去4週間にわたり、身体的、認知的、心理社会的機能において疲労がどの程度影響したかを、0（まったくない）から4（ほとんど常に）までの5段階尺度を使用して評価するため、21の記述のリストを読みます。 MFISの項目は、3つの下位尺度（身体的、認知的、または心理社会的）に集計されます。 スコアが高いほど、参加者の活動に対する疲労の影響が大きいことを示します。 |
ベースラインから180日、360日、および390日まで
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単回投与後のVamifeport血漿中濃度
時間枠：第1日目
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第1日目
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定常状態におけるバミフェポート血漿中濃度
時間枠：15日目、180日目、および360日目に
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15日目、180日目、および360日目に
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ベースラインからの総血清鉄の変化（トラフ時に測定）
時間枠：ベースラインから360日目まで
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ベースラインから360日目まで
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ベースラインからの血清フェリチン変化（トラフ時測定）
時間枠：ベースラインから360日目まで
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ベースラインから360日目まで
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レスキュー療法使用頻度
時間枠：最大390日目まで
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このアウトカム指標の評価のために、データはベースラインの1年前から遡って、および研究期間中（最大390日目まで）に収集されます。
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最大390日目まで
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レスキュー療法の使用期間
時間枠：最大390日目まで
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このアウトカム測定の評価のために、ベースラインの1年前から研究期間中（最大390日目まで）のデータが遡及的に収集されます。
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最大390日目まで
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レスキュー療法の初回使用までの時間
時間枠：最大360日目
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最大360日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年1月22日
一次修了 (推定)
2028年3月6日
研究の完了 (推定)
2028年4月6日
試験登録日
最初に提出
2026年1月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年1月8日
最初の投稿 (実際)
2026年1月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月1日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CSL624_2001
- 2025-523793-16-00 (その他の識別子：EU CT Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
CSLは、外部の誠実で資格のある科学および医学研究者との間で、個別患者データ（IPD）を共有するリクエストをケースバイケースで検討いたします。
IPDに関する自主的なデータ共有リクエストを提出するプロセスと要件については、clinicaltrials@cslbehring.comまでCSLにお問い合わせください。
IPD 共有時間枠
IPDのリクエストは、主要な規制当局（FDA、EMAなど）によるレビューが完了し、主要な論文が公開された後に、一般的に検討されます。
IPD 共有アクセス基準
提案される研究は、これまで未解決であった重要な医学的または科学的な疑問に答えることを目指すべきです。
適用される国ごとのプライバシーおよびその他の法律や規制が考慮され、IPDの共有を妨げる可能性があります。
リクエストが承認され、研究者が適切なデータ共有契約を締結した場合、適切に匿名化されたIPDが利用可能となります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。