Vamifeportin teho ja turvallisuus aikuisilla osallistujilla, joilla on homeostaattisen raudan säätelygeenin (HFE) aiheuttama perinnöllinen hemokromatoosi
maanantai 1. kesäkuuta 2026 päivittänyt: CSL Behring
Vaiheen 2 monikeskuksinen, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkotutkimus vamifeportin tehosta ja turvallisuudesta aikuisilla potilailla, joilla on HFE-peritty hemokromatoosi (FERROCLEAR-tutkimus)
Tämä on vaiheen 2 monikeskuksinen, satunnaistettu, lumelääke-kontrolloitu, kaksoissokko, rinnakkaisryhmä, konseptin todentamistutkimus, jossa arvioidaan vamifeportia aikuisilla osallistujilla, joilla on homeostaattisen raudan säätelijägeeniin liittyvä perinnöllinen hemokromatoosi (HFE-HH).
Tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida vamifeport-hoidon vaikutusta magneettikuvauksen (MRI) perusteella mitattuun maksan rautapitoisuuteen (LIC) aikuisilla HFE-HH-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
84
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Trial Registration Coordinator
- Puhelinnumero: +16108784697
- Sähköposti: clinicaltrials@cslbehring.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Maastricht, Alankomaat
- Ei vielä rekrytointia
- Maastricht UMC
-
Nijmegen, Alankomaat
- Ei vielä rekrytointia
- Radboud UMC
-
-
-
-
-
Brisbane, Australia
- Ei vielä rekrytointia
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
Chandler, Australia
- Ei vielä rekrytointia
- Gallipoli Medical Research
-
Clayton, Australia
- Ei vielä rekrytointia
- Monash Medical Centre
-
Perth, Australia
- Ei vielä rekrytointia
- Trials West
-
Westmead, Australia, 2145
- Ei vielä rekrytointia
- Westmead Hospital for Medical Research
-
-
-
-
-
Edegem, Belgia
- Ei vielä rekrytointia
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
Ghent, Belgia
- Ei vielä rekrytointia
- Ghent University Hospital
-
Jette, Belgia
- Ei vielä rekrytointia
- UZ Brussel
-
Liège, Belgia
- Ei vielä rekrytointia
- Centre Hospitalier Universitaire de Liège (CHU de Liège)
-
Yvoir, Belgia
- Ei vielä rekrytointia
- CHU UCL Namur - Site Godinne
-
-
-
-
-
Badalona, Espanja
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
Barcelona, Espanja
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Clinic Barcelona
-
LAS Palmas de GC, Espanja
- Ei vielä rekrytointia
- HUGC Doctor Negrin
-
Madrid, Espanja
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Universitario La Paz
-
Majadahonda, Espanja
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
-
Manresa, Espanja
- Ei vielä rekrytointia
- Althaia Foundation. Hospital Sant Joan de Deu de Manresa
-
Seville, Espanja
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Cork, Irlanti
- Ei vielä rekrytointia
- Cork University Hospital
-
Dublin, Irlanti
- Ei vielä rekrytointia
- Beaumont Hospital
-
Dublin, Irlanti
- Ei vielä rekrytointia
- Connolly Hospital Blanchardstown
-
-
-
-
-
Brindisi, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- ASL Brindisi - Presidio Ospedaliero Di Summa - Perrino
-
Milan, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Modena, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- University Hospital of Modena
-
Monza, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Naples, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- AORN Cardarelli
-
Verona, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- University of Verona - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
-
-
-
-
-
Innsbruck, Itävalta
- Ei vielä rekrytointia
- Medical University of Innsbruck
-
Linz, Itävalta
- Ei vielä rekrytointia
- Ordensklinikum Linz - Barmherzige Schwestern
-
Vienna, Itävalta
- Ei vielä rekrytointia
- Medical University Vienna
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
- Ei vielä rekrytointia
- Libin Cardiovascular Institute University of Calgary
-
Hamilton, Kanada
- Ei vielä rekrytointia
- McMaster University-St. Josephs Healthcare Hamilton
-
Winnipeg, Kanada
- Ei vielä rekrytointia
- University of Manitoba
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
- Ei vielä rekrytointia
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
-
Wałbrzych, Puola
- Ei vielä rekrytointia
- Specjalistyczny Szpital im. Alfreda Sokolowskiego
-
Wroclaw, Puola
- Ei vielä rekrytointia
- Wojewodzki Szpital im. J Gromkowskiego we Wroclawiu
-
-
-
-
-
Bobigny, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- Aphp Avicenne
-
Limoges, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- Chu Dupuytren
-
Marseille, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- CRMR Maladies du Globule Rouge, Hôpital de la Timone
-
Montpellier, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- CHU de Montpellier- Hôpital Saint Eloi
-
Mulhouse, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- GHRMSA
-
Pessac, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- CHU de Bordeaux - Hôpital Haut Lévêque
-
Pierre-Bénite, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- Centre Hospitalier Lyon Sud/Hospices Civils de Lyon
-
Rennes, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- Chu Rennes
-
Saint-Brieuc, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- Centre Hospitalier de Saint Brieuc
-
Toulouse, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- CHU Toulouse
-
Villejuif, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- Hopital Paul Brousse
-
-
-
-
-
Baloteşti, Romania
- Ei vielä rekrytointia
- Spitalul Clinic de Urgenta Prof Dr Agrippa Ionescu-Balotesti
-
Bistriţa, Romania
- Ei vielä rekrytointia
- Bistrița County Emergency Clinical Hospital
-
Bucharest, Romania
- Ei vielä rekrytointia
- Coltea Clinical Hospital
-
Cluj-Napoca, Romania
- Ei vielä rekrytointia
- L'Institute Oncologique Prof. Dr. Ion Chiricuta (IOCN)
-
Cluj-Napoca, Romania
- Ei vielä rekrytointia
- Prof. Dr.Octavian Fodor Regional Institute of Gastroenterology-Hepatology
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau, Saksa
- Ei vielä rekrytointia
- Universitatsklinikum Freiburg
-
Heidelberg, Saksa
- Ei vielä rekrytointia
- University Hospital Heidelberg
-
Leipzig, Saksa
- Ei vielä rekrytointia
- Eugastro GmbH
-
Weinheim, Saksa
- Ei vielä rekrytointia
- MVZ für Innere Medizin Weinheim
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi
- Ei vielä rekrytointia
- University Hospital Inselspital Bern
-
Lausanne, Sveitsi
- Ei vielä rekrytointia
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
-
Lugano, Sveitsi
- Rekrytointi
- Epatocentro Ticino
-
-
-
-
-
Aarhus, Tanska
- Ei vielä rekrytointia
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Tanska
- Ei vielä rekrytointia
- Bispebjerg Hospital
-
Hvidovre, Tanska
- Ei vielä rekrytointia
- Copenhagen University Hospital - Hvidovre
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki
- Ei vielä rekrytointia
- Fakultni nemocnice Brno
-
Ostrava, Tšekki
- Ei vielä rekrytointia
- Fakultni Nemocnice Ostrava
-
Prague, Tšekki
- Ei vielä rekrytointia
- Institut klinické a experimentální medicíny
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1023
- Ei vielä rekrytointia
- Auckland City Hospital
-
Auckland, Uusi Seelanti, 2025
- Rekrytointi
- Aotearoa Clinical Trials Trust- Middlemore Hospital
-
-
-
-
-
Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ei vielä rekrytointia
- Royal Victoria Hospital
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- University Hospitals Bristol and Weston NHS trust, Bristol Haematology and Oncology Centre
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ei vielä rekrytointia
- Royal Liverpool University Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ei vielä rekrytointia
- King's College Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ei vielä rekrytointia
- St Thomas Hospital
-
Norwich, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Norfolk and Norwich University Hospital
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ei vielä rekrytointia
- Nottingham University Hospitals City Campus
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ei vielä rekrytointia
- John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS
-
Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Derriford Hospital
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ei vielä rekrytointia
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
Warwick, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ei vielä rekrytointia
- South Warwickshire University Foundation Trust
-
-
Glasgow City Region
-
Glasgow, Glasgow City Region, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Ei vielä rekrytointia
- University Hospital Hairmyres-PPDS
-
-
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Yhdysvallat, 85234-2165
- Ei vielä rekrytointia
- Banner MD Anderson
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Ei vielä rekrytointia
- Medical Oncology Associates of San Diego
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92108
- Ei vielä rekrytointia
- Infinity Clinical Trials
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32258
- Rekrytointi
- Green Leaf Clinical Trials
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202-5149
- Rekrytointi
- Indiana University Health University Hospital
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70836
- Ei vielä rekrytointia
- Ochsner Medical Complex - High Grove
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Ei vielä rekrytointia
- Johns Hopkins University School of Medicine
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
- Rekrytointi
- American Oncology Partners, PA dba The Center for Cancer and Blood Disorders
-
Frederick, Maryland, Yhdysvallat, 21702-4337
- Ei vielä rekrytointia
- James M. Stockman Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Ei vielä rekrytointia
- University of Michigan Health System (UMHS)
-
-
Minnesota
-
Duluth, Minnesota, Yhdysvallat, 55805
- Rekrytointi
- Aspirus St. Luke's Clinic - Duluth - Oncology & Hematology
-
-
New Jersey
-
Flemington, New Jersey, Yhdysvallat, 08822
- Ei vielä rekrytointia
- Hunterdon Hematology Oncology, LLC
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27517-7518
- Ei vielä rekrytointia
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710-4000
- Ei vielä rekrytointia
- Duke University Medical Center (Duke South Clinics) -40 Duke Medicine Cir
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73174
- Rekrytointi
- Hightower Clinical - Oklahoma Cancer Center
-
-
Pennsylvania
-
York, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17403-5060
- Ei vielä rekrytointia
- Cancer Care Associates of York
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107
- Ei vielä rekrytointia
- Intermountain Medical Center
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202-2131
- Rekrytointi
- Washington State Univ Elson S. Floyd College of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällytyskriteerit:
- Aikuinen (≥ 18 vuotta) ja on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.
- Vahvistettu HFE-HH-diagnoosi potilashistoriassa.
Rautakuormituksen osoitus seuraavin mittarein:
- TSAT > 45 % (vahvistettu kahdella käynnillä, vähintään 14 päivän välein) seulonnassa; ja
- Seerumin ferritiini ≥ 200 nanogrammaa millilitraa kohti (ng/ml) ja < 5000 ng/ml (vahvistettu kahdella käynnillä, vähintään 14 päivän välein) seulonnassa; ja
- MRI-pohjainen LIC välillä 3–16 mg/g (53,7–286,5 millimoolia kilogrammaa kohti [mmol/kg]) kuivapainoa (dw) seulonnassa.
- Painoindeksi välillä 18,5–32 kilogrammaa neliömetriä kohti (kg/m²).
Pois sulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävät laboratorioepänormaaliudet, 12-johdinelektrokardiogrammi (EKG) löydökset tai potilashistoria.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vamifeport Pieniannos
Osallistujat saavat pienen annoksen vamifeportia suun kautta kahdesti päivässä (BID) jopa 360. päivään asti.
|
Vamifeport-kapseli annosteltuna suun kautta.
|
|
Kokeellinen: Vamifeport Korkea Annos
Osallistujat saavat korkean vamifeportti-annoksen suun kautta, kahdesti päivässä (BID) aina 360. päivään asti.
|
Vamifeport-kapseli annosteltuna suun kautta.
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Osallistujat saavat vamifeportin matalaa ja korkeaa annosta vastaavaa lumelääkettä suun kautta, BID (päivittäin kahdesti) aina päivään 360 asti.
|
Suun kautta annosteltu lumelääkekapseli, joka vastaa kliinisen tutkimuksen lääkettä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtöarvosta magneettikuvauksen (MRI) perusteella mitatussa maksan rautapitoisuudessa (LIC)
Aikaikkuna: Peruslinjalla ja päivänä 360
|
Peruslinjalla ja päivänä 360
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoidon aikana ilmaantuneita haittatapahtumia (TEAE:t)
Aikaikkuna: Aina päivään 390 asti
|
Aina päivään 390 asti
|
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla esiintyi TEAE:itä
Aikaikkuna: Aina päivään 390 asti
|
Aina päivään 390 asti
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla esiintyi hoidon aikana vakavia haittatapahtumia (SAEs)
Aikaikkuna: Aina 390. päivään asti
|
Aina 390. päivään asti
|
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoidosta johtuvat vakavat haittatapahtumat (SAE:t)
Aikaikkuna: Aina päivään 390 asti
|
Aina päivään 390 asti
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos lähtöarvosta verrattuna kliinisiin turvallisuuslaboratoriotutkimuksiin ja 12-johtoisiin elektrokardiogrammeihin (EKG)
Aikaikkuna: Perusarvosta 390. päivään
|
Kliiniset turvallisuuslaboratoriotestit sisältävät hematologian, biokemian ja veren hyytymisen.
|
Perusarvosta 390. päivään
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on kliinisesti merkittävä muutos verrattuna alkuperäiseen arvoon kliinisissä turvallisuuslaboratoriotutkimuksissa ja 12-liittimen EKG:ssä
Aikaikkuna: Alkutasosta 390. päivään
|
Kliiniset turvallisuuslaboratoriotestit sisältävät hematologian, biokemian ja veren hyytymisen.
|
Alkutasosta 390. päivään
|
|
Muutos alkuarvosta transferriini-kyllästymisessä (TSAT) (mitattu matalimmassa pisteessä)
Aikaikkuna: Perusarvosta 360 päivään
|
Perusarvosta 360 päivään
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla TSAT on pienempi tai yhtä suuri kuin (<=) 45 % (mitattu alimmalla tasolla)
Aikaikkuna: Alkutasosta 360. päivään
|
Alkutasosta 360. päivään
|
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla TSAT <= 45 % (mitattu alimmalla tasolla)
Aikaikkuna: Perustasosta 360. päivään
|
Perustasosta 360. päivään
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla on 25 %:n vähennys MRI-pohjaisessa LIC:ssä
Aikaikkuna: 180. ja 360. päivänä
|
180. ja 360. päivänä
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla MRI-pohjainen LIC väheni 50 %
Aikaikkuna: 180. ja 360. päivänä
|
180. ja 360. päivänä
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla TSAT ≤ 45 % tai MRI-pohjainen LIC < 5 milligrammaa per gramma (mg/g)
Aikaikkuna: Päivänä 360
|
Päivänä 360
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla TSAT ≤ 45 % tai MRI-pohjainen LIC < 2 mg/g
Aikaikkuna: Päivänä 360
|
Päivänä 360
|
|
|
Muutos lähtöarvosta nivelkivun pistemäärässä visuaalisella analogiaskaalalla (VAS)
Aikaikkuna: Perustasosta 360. päivään
|
VAS on yhden kohteen kyselylomake.
Osallistujia pyydetään arvioimaan nivelkivunsa pahimman tason edellisen viikon aikana asteikolla 0 (Ei kipua) - 10 (Mahdollisimman paha kipu).
|
Perustasosta 360. päivään
|
|
Muutos lähtöarvosta muokatun väsymyksen vaikutusasteikon (MFIS) kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Alkutasosta 360. päivään
|
Osallistujilta pyydetään lukemaan luettelo 21 väittämästä ja arvioimaan, kuinka usein väsymys on vaikuttanut heihin fyysisen, kognitiivisen ja psykososiaalisen toimintakyvyn osalta edellisten 4 viikon aikana käyttäen 5-portaista asteikkoa arvoista 0 (Ei koskaan) arvoon 4 (Lähes aina).
Kokonaispistemäärä saadaan laskemalla yhteen kaikkien 21 kohteen pisteet.
Korkeammat pisteet osoittavat väsymyksen suurempaa vaikutusta osallistujan toimintaan.
|
Alkutasosta 360. päivään
|
|
Perustason muutos terveyteen liittyvässä elämänlaadussa: EuroQoL 5-ulotteinen 5-tasoinen mittari (EQ-5D-5L)
Aikaikkuna: Perustasosta päiviin 180, 360 ja 390
|
EQ-5D-5L on standardoitu terveydentilaa mittaava menetelmä, joka tarjoaa yksinkertaisen, geneerisen terveyden mittarin kliinistä ja taloudellista arviointia varten.
Osallistujat täyttävät kyselyn kyseisen päivän terveydentilansa perusteella.
EQ-5D-5L:n kuvaava profiili sisältää 5 ulottuvuutta: liikkuminen, itsestä huolehtiminen, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus.
Osallistujat arvioivat jokaisen ulottuvuuden 5 vaikeusasteen mukaan: ei ongelmia, lieviä ongelmia, kohtalaisia ongelmia, vaikeita ongelmia ja erittäin vaikeita ongelmia.
Korkeampi pisteetaso osoittaa vakavampaa tilannetta kuin matalampi pisteetaso.
|
Perustasosta päiviin 180, 360 ja 390
|
|
Perusarvon muutos terveyteen liittyvässä elämänlaadussa: VAS (Nivelsärky)
Aikaikkuna: Alkutasosta 180., 360. ja 390. päivään
|
VAS on yhden kohteen kyselylomake.
Osallistujia pyydetään arvioimaan nivelkipunsa pahimmillaan edellisen viikon aikana asteikolla 0 (Ei kipua) - 10 (Mahdollisimman paha kipu).
|
Alkutasosta 180., 360. ja 390. päivään
|
|
Muutos lähtöarvosta terveyteen liittyvässä elämänlaadussa: Potilaan kokonaisarvio kliinisen tilan muutoksesta
Aikaikkuna: Alkutasosta 180., 360. ja 390. päivään
|
PGI - Change (PGI-C) -mittari on itsearvioitu mittari, joka heijastaa uskoa hoidon tehokkuuteen.
Osallistujia pyydetään arvioimaan kokonaissymptomiensa muutosta sen jälkeen, kun he aloittivat tutkittavan tuotteen (IP) käytön 5-portaisella asteikolla, joka vaihtelee arvosta 1 (paljon parantunut) arvoon 5 (paljon huonontunut).
Alempi pistemäärä kuvastaa kliinisen tilan paranemista.
|
Alkutasosta 180., 360. ja 390. päivään
|
|
Muutos lähtöarvosta terveyteen liittyvässä elämänlaadussa: Potilaan kokemus oireiden vakavuudesta
Aikaikkuna: Alkutasosta päivään 180, 360 ja 390
|
PGI - Severity (PGI-S) -mittari on itsearviointikysely, joka koostuu 1 kysymyksestä ja mittaa sairauden vakavuutta.
Osallistujia pyydetään arvioimaan oireidensa kokonaisvakavuutta edellisen viikon aikana 5-pisteistä asteikolla, jossa 1 (Ei lainkaan) ja 5 (Erittäin vakava).
Korkeampi pistemäärä kuvastaa vakavampaa lopputulosta kuin matalampi pistemäärä.
|
Alkutasosta päivään 180, 360 ja 390
|
|
Muutos lähtötasosta terveyteen liittyvässä elämänlaadussa: MFIS:n fyysinen, kognitiivinen ja psykososiaalinen alataso
Aikaikkuna: Alkutasosta päivään 180, 360 ja 390
|
Osallistujia pyydetään lukemaan listan, jossa on 21 lausuntoa, ja arvioimaan, kuinka usein väsymys on vaikuttanut heidän fyysiseen, kognitiiviseen ja psykososiaaliseen toimintaan edellisten 4 viikon aikana käyttäen 5-asteikkoa arvoista 0 (Ei koskaan) arvoon 4 (Melkein aina). MFIS-kyselyn kohteet kootaan kolmeen ala-asteikkoon (Fyysinen, Kognitiivinen tai Psykososiaalinen). Korkeammat pisteet osoittavat väsymyksen suurempaa vaikutusta osallistujan toimintoihin. |
Alkutasosta päivään 180, 360 ja 390
|
|
Vamifeportin plasmakonsentraatiot yksittäisen annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Päivänä 1
|
Päivänä 1
|
|
|
Vamifeportin plasmapitoisuudet vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Päivinä 15, 180 ja 360
|
Päivinä 15, 180 ja 360
|
|
|
Muutos alkuarvosta kokonaisseerumiraudassa (mitattu pohjakohdassa)
Aikaikkuna: Alkutasosta 360. päivään
|
Alkutasosta 360. päivään
|
|
|
Muutos lähtöarvosta seerumin ferritiinissä (mitattu alimmalla tasolla)
Aikaikkuna: Alkutasosta päivään 360
|
Alkutasosta päivään 360
|
|
|
Pelastushoidon käyttötiheys
Aikaikkuna: Aina päivään 390 asti
|
Tämän lopputulosmittarin arviointia varten data kerätään retrospektiivisesti 1 vuoden ajalta ennen perustasoa sekä tutkimuksen aikana (päivään 390 asti).
|
Aina päivään 390 asti
|
|
Pelastushoidon käytön kesto
Aikaikkuna: Aina päivään 390 asti
|
Tämän lopputuloksen arviointia varten kerätään tietoja retrospektiivisesti yhden vuoden ajalta ennen perustason mittausta sekä tutkimuksen aikana (päivään 390 asti).
|
Aina päivään 390 asti
|
|
Aika ensimmäiseen pelastushoitolääkkeen käyttöön
Aikaikkuna: Aina 360 päivään asti
|
Aina 360 päivään asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 22. tammikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 6. maaliskuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 6. huhtikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 8. tammikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 8. tammikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 12. tammikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 2. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Rautaaineenvaihduntahäiriöt
- Metalliaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Raudan ylikuormitus
- Hemokromatoosi
Muut tutkimustunnusnumerot
- CSL624_2001
- 2025-523793-16-00 (Muu tunniste: EU CT Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
CSL arvioi tapauskohtaisesti pyyntöjä jakaa yksittäisen potilaan tiedot (IPD) ulkopuolisten hyväksyttyjen, pätevien tieteellisten ja lääketieteellisten tutkijoiden kanssa.
Lisätietoja prosessista ja vaatimuksista vapaaehtoisen IPD-tietojen jakamispyynnön tekemiseksi, ota yhteyttä CSL:ään sähköpostitse osoitteeseen clinicaltrials@cslbehring.com.
IPD-jaon aikakehys
IPD:lle tehdyt pyynnöt yleensä harkitaan vasta, kun merkittävien sääntelyviranomaisten (kuten FDA, EMA) arviointi on valmis ja ensisijainen julkaisu on saatavilla.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Ehdotetun tutkimuksen tulee pyrkiä vastaamaan aiemmin vastaamattomaan tärkeään lääketieteelliseen tai tieteelliseen kysymykseen.
Sovellettavat maakohtaiset yksityisyys- ja muut lait ja määräykset otetaan huomioon, ja ne voivat estää IPD-tietojen jakamisen.
Jos pyyntö hyväksytään ja tutkija on allekirjoittanut asianmukaisen tietojen jakamisesta tehdyn sopimuksen, asianmukaisesti anonymisoitu IPD on saatavilla.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Vamifeport
-
CSL BehringValmisTerveet vapaaehtoisetYhdistynyt kuningaskunta
-
Vifor (International) Inc.Valmis
-
CSL BehringValmisTerveet vapaaehtoisetYhdistynyt kuningaskunta
-
Vifor (International) Inc.Labcorp Drug Development IncPeruutettuBeeta-talassemiaYhdysvallat, Bulgaria, Israel
-
Vifor (International) Inc.FortreaValmisSirppisolutautiYhdysvallat, Ranska, Kreikka, Libanon, Yhdistynyt kuningaskunta