Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Wirksamkeit und Sicherheit von Vamifeport bei erwachsenen Teilnehmern mit hereditärer Hämochromatose durch das Homeostase-Eisen-Regulator-Gen (HFE)

25. März 2026 aktualisiert von: CSL Behring

Eine Phase-2-, multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Vamifeport bei erwachsenen Probanden mit HFE-bedingter hereditärer Hämochromatose (FERROCLEAR-Studie)

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, parallele Gruppen-Phase-2-Proof-of-Concept-Studie zur Bewertung von Vamifeport bei erwachsenen Teilnehmern mit hereditärer Hämochromatose im Zusammenhang mit dem Homöostase-Eisen-Regulator-Gen (HFE-HH). Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Wirkung der Vamifeport-Behandlung auf die auf Magnetresonanztomographie (MRT) basierende Lebereisenkonzentration (LIC) bei erwachsenen Teilnehmern mit HFE-HH.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

84

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
      • Brisbane, Australien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Chandler, Australien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Gallipoli Medical Research
      • Clayton, Australien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Monash Medical Centre
      • Perth, Australien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Trials West
      • Westmead, Australien, 2145
        • Noch keine Rekrutierung
        • Westmead Hospital for Medical Research
  • Belgien
      • Edegem, Belgien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (Uza)
      • Ghent, Belgien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ghent University Hospital
      • Jette, Belgien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Uz Brussel
      • Liège, Belgien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Centre hospitalier universitaire de Liège (CHU de Liège)
      • Yvoir, Belgien
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU UCL Namur - Site Godinne
  • Deutschland
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland
        • Noch keine Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Freiburg
      • Heidelberg, Deutschland
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Hospital Heidelberg
      • Leipzig, Deutschland
        • Noch keine Rekrutierung
        • EUGASTRO GmbH
      • Weinheim, Deutschland
        • Noch keine Rekrutierung
        • MVZ für Innere Medizin Weinheim
  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark
        • Noch keine Rekrutierung
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dänemark
        • Noch keine Rekrutierung
        • Bispebjerg Hospital
      • Hvidovre, Dänemark
        • Noch keine Rekrutierung
        • Copenhagen University Hospital - Hvidovre
  • Frankreich
      • Bobigny, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Aphp Avicenne
      • Limoges, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU Dupuytren
      • Marseille, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • CRMR Maladies du Globule Rouge, Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU de Montpellier- Hôpital Saint Eloi
      • Mulhouse, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • GHRMSA
      • Pessac, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU de Bordeaux - Hopital Haut Leveque
      • Pierre-Bénite, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Lyon Sud/Hospices Civils de Lyon
      • Rennes, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Chu Rennes
      • Saint-Brieuc, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Centre Hospitalier de Saint Brieuc
      • Toulouse, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Chu Toulouse
      • Villejuif, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hopital Paul Brousse
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Noch keine Rekrutierung
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Noch keine Rekrutierung
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland
        • Noch keine Rekrutierung
        • Connolly Hospital Blanchardstown
  • Italien
      • Brindisi, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • ASL Brindisi - Presidio Ospedaliero Di Summa - Perrino
      • Milan, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Modena, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Hospital of Modena
      • Monza, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
      • Naples, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • AORN Cardarelli
      • Verona, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Verona - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Noch keine Rekrutierung
        • Libin Cardiovascular Institute University of Calgary
      • Hamilton, Kanada
        • Noch keine Rekrutierung
        • McMaster University-St. Josephs Healthcare Hamilton
      • Winnipeg, Kanada
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Manitoba
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1023
        • Noch keine Rekrutierung
        • Auckland City Hospital
      • Auckland, Neuseeland, 2025
        • Noch keine Rekrutierung
        • Aotearoa Clinical Trials Trust- Middlemore Hospital
  • Niederlande
      • Maastricht, Niederlande
        • Noch keine Rekrutierung
        • Maastricht UMC
      • Nijmegen, Niederlande
        • Noch keine Rekrutierung
        • Radboud UMC
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Noch keine Rekrutierung
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Wałbrzych, Polen
        • Noch keine Rekrutierung
        • Specjalistyczny Szpital im. Alfreda Sokolowskiego
      • Wroclaw, Polen
        • Noch keine Rekrutierung
        • Wojewodzki Szpital im. J Gromkowskiego we Wroclawiu
  • Rumänien
      • Baloteşti, Rumänien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Spitalul Clinic de Urgenta Prof Dr Agrippa Ionescu-Balotesti
      • Bistriţa, Rumänien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Bistrița County Emergency Clinical Hospital
      • Bucharest, Rumänien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Coltea Clinical Hospital
      • Cluj-Napoca, Rumänien
        • Noch keine Rekrutierung
        • L'Institute Oncologique Prof. Dr. Ion Chiricuta (IOCN)
      • Cluj-Napoca, Rumänien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Prof. Dr.Octavian Fodor Regional Institute of Gastroenterology-Hepatology
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Hospital Inselspital Bern
      • Lausanne, Schweiz
        • Noch keine Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
      • Lugano, Schweiz
        • Noch keine Rekrutierung
        • Epatocentro Ticino
  • Spanien
      • Badalona, Spanien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Spanien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Clinic Barcelona
      • LAS Palmas de GC, Spanien
        • Noch keine Rekrutierung
        • HUGC Doctor Negrin
      • Madrid, Spanien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Universitario La Paz
      • Majadahonda, Spanien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
      • Manresa, Spanien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Althaia Foundation. Hospital Sant Joan de Deu de Manresa
      • Seville, Spanien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Fakultni Nemocnice Brno
      • Ostrava, Tschechien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Fakultni nemocnice Ostrava
      • Prague, Tschechien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Institut klinicke a experimentalni mediciny
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Vereinigte Staaten, 85234-2165
        • Noch keine Rekrutierung
        • Banner MD Anderson
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Noch keine Rekrutierung
        • Medical Oncology Associates of San Diego
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92108
        • Noch keine Rekrutierung
        • Infinity Clinical Trials
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32258
        • Rekrutierung
        • Green Leaf Clinical Trials
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202-5149
        • Noch keine Rekrutierung
        • Indiana University Health University Hospital
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70836
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ochsner Medical Complex - High Grove
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Noch keine Rekrutierung
        • Johns Hopkins University School of Medicine
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817
        • Noch keine Rekrutierung
        • American Oncology Partners, PA dba The Center for Cancer and Blood Disorders
      • Frederick, Maryland, Vereinigte Staaten, 21702-4337
        • Noch keine Rekrutierung
        • James M. Stockman Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Michigan Health System (UMHS)
    • Minnesota
      • Duluth, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55805
        • Noch keine Rekrutierung
        • Aspirus St. Luke's Clinic - Duluth - Oncology & Hematology
    • New Jersey
      • Flemington, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08822
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hunterdon Hematology Oncology, LLC
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27517-7518
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710-4000
        • Noch keine Rekrutierung
        • Duke University Medical Center (Duke South Clinics) -40 Duke Medicine Cir
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73174
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hightower Clinical - Oklahoma Cancer Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Vereinigte Staaten, 84107
        • Noch keine Rekrutierung
        • Intermountain Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202-2131
        • Rekrutierung
        • Washington State Univ Elson S. Floyd College of Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Royal Victoria Hospital
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS trust, Bristol Haematology and Oncology Centre
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • King's College Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • St Thomas Hospital
      • Norwich, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Norfolk and Norwich University Hospital
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Nottingham University Hospitals City Campus
      • Oxford, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS
      • Plymouth, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Derriford Hospital
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
      • Warwick, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • South Warwickshire University Foundation Trust
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Medical University of Innsbruck
      • Linz, Österreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ordensklinikum Linz - Barmherzige Schwestern
      • Vienna, Österreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Medical University Vienna

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsener (≥ 18 Jahre) und hat eine schriftliche Einwilligungserklärung erteilt.
  • Bestätigte Diagnose von HFE-HH in der Krankengeschichte.

  • Nachweis einer Eisenüberladung, gezeigt durch:

    • TSAT > 45 % (bestätigt bei 2 Besuchen, mindestens 14 Tage auseinander) beim Screening; und
    • Serumferritin ≥ 200 Nanogramm pro Milliliter (ng/mL) und < 5000 ng/mL (bestätigt bei 2 Besuchen, mindestens 14 Tage auseinander) beim Screening; und
    • MRI-basierter LIC zwischen 3 und 16 mg/g (53,7 und 286,5 Millimol pro Kilogramm [mmol/kg]) Trockengewicht (dw) beim Screening.
  • Body-Mass-Index zwischen 18,5 und 32 Kilogramm pro Meter im Quadrat (kg/m²).

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch relevante Laboranomalien, 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG)-Befunde oder Krankengeschichte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Vamifeport Niedrige Dosis
Die Teilnehmer erhalten bis zum Tag 360 zweimal täglich (BID) eine niedrige Dosis Vamifeport oral.
Arzneimittel: Vamifeport
Vamifeport-Kapsel oral verabreicht.
Experimental: Vamifeport Hohe Dosis
Die Teilnehmer erhalten eine hohe Dosis Vamifeport oral, zweimal täglich bis zum Tag 360.
Arzneimittel: Vamifeport
Vamifeport-Kapsel oral verabreicht.
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten Placebo, das niedrige und hohe Dosen von Vamifeport oral entspricht, BID bis Tag 360.
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Kapsel, die mit dem Prüfpräparat übereinstimmt, oral verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der magnetresonanztomographie (MRT)-basierten Lebereisenkonzentration (LIC)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und Tag 360
Zu Studienbeginn und Tag 360

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zu Tag 390
Bis zu Tag 390
Prozentsatz der Teilnehmer mit TEAEs
Zeitfenster: Bis Tag 390
Bis Tag 390
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
Zeitfenster: Bis Tag 390
Bis Tag 390
Prozentsatz der Teilnehmer mit therapiebedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis Tag 390
Bis Tag 390
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei klinischen Sicherheitslaboruntersuchungen und 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: Von Baseline bis Tag 390
Klinische Sicherheitslaboruntersuchungen umfassen Hämatologie, Biochemie und Gerinnung.
Von Baseline bis Tag 390
Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei klinischen Sicherheitslaboruntersuchungen und 12-Kanal-EKG
Zeitfenster: Von Baseline bis Tag 390
Die klinischen Sicherheitslabortests umfassen Hämatologie, Biochemie und Gerinnung.
Von Baseline bis Tag 390
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Transferrinsättigung (TSAT) (im Tiefpunkt gemessen)
Zeitfenster: Von Baseline bis Tag 360
Von Baseline bis Tag 360
Anzahl der Teilnehmer mit TSAT kleiner oder gleich (<=) 45% (gemessen im Trog)
Zeitfenster: Von Baseline bis Tag 360
Von Baseline bis Tag 360
Prozentsatz der Teilnehmer mit TSAT <= 45 % (gemessen im Tiefpunkt)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Tag 360
Von der Baseline bis Tag 360
Anzahl der Teilnehmer mit 25 % Reduktion des MRT-basierten LIC
Zeitfenster: Am Tag 180 und 360
Am Tag 180 und 360
Anzahl der Teilnehmer mit 50 %iger Reduktion des MRT-basierten LIC
Zeitfenster: Am Tag 180 und Tag 360
Am Tag 180 und Tag 360
Anzahl der Teilnehmer mit TSAT ≤ 45 % oder MRT-basiertem LIC < 5 Milligramm pro Gramm (mg/g)
Zeitfenster: Am Tag 360
Am Tag 360
Anzahl der Teilnehmer mit TSAT ≤ 45% oder MRT-basiertem LIC < 2 mg/g
Zeitfenster: Am Tag 360
Am Tag 360
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Gelenkschmerzscores auf einer visuellen Analogskala (VAS)
Zeitfenster: Von Baseline bis Tag 360
Der VAS ist ein Einzelpunkt-Fragebogen. Die Teilnehmer werden gebeten, ihre Gelenkschmerzen im schlimmsten Zustand der vergangenen Woche auf einer Skala von 0 (Keine Schmerzen) bis 10 (Schlimmste vorstellbare Schmerzen) zu dokumentieren.
Von Baseline bis Tag 360
Veränderung vom Ausgangswert in der modifizierten Fatigue-Impact-Skala (MFIS) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Von Baseline bis Tag 360
Die Teilnehmer werden gebeten, eine Liste von 21 Aussagen zu lesen und zu bewerten, wie häufig Müdigkeit sie in den letzten 4 Wochen in Bezug auf körperliche, kognitive und psychosoziale Funktionen beeinträchtigt hat, wobei eine 5-Punkte-Skala von 0 (Nie) bis 4 (Fast immer) verwendet wird. Der Gesamtscore ergibt sich aus der Summe der Scores aller 21 Items. Höhere Scores deuten auf eine stärkere Auswirkung der Müdigkeit auf die Aktivitäten eines Teilnehmers hin.
Von Baseline bis Tag 360
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität: EuroQoL 5-Dimensionen 5-Level Instrument (EQ-5D-5L)
Zeitfenster: Von Baseline bis Tag 180, 360 und 390
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes Maß für den Gesundheitszustand, das eine einfache, generische Bewertung der Gesundheit für klinische und wirtschaftliche Beurteilungen liefert. Die Teilnehmer werden den Fragebogen basierend auf ihrer Gesundheit an diesem Tag ausfüllen. Das EQ-5D-5L-Beschreibungsprofil umfasst 5 Dimensionen: Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression. Die Teilnehmer werden jede Dimension anhand von 5 Schweregraden bewerten: keine Probleme, leichte Probleme, mäßige Probleme, starke Probleme und extreme Probleme. Ein höherer Wert weist auf ein schwerwiegenderes Ergebnis hin als ein niedrigerer Wert.
Von Baseline bis Tag 180, 360 und 390
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der gesundheitsbezogenen Lebensqualität: VAS (Arthralgie)
Zeitfenster: Von Baseline bis Tag 180, 360 und 390
Die VAS ist ein Ein-Item-Fragebogen. Die Teilnehmer werden gebeten, ihren Gelenkschmerz im schlimmsten Zustand der vergangenen Woche von 0 (Kein Schmerz) bis 10 (Schlimmstmöglicher Schmerz) zu erfassen.
Von Baseline bis Tag 180, 360 und 390
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der gesundheitsbezogenen Lebensqualität: Patienteneindruck der Veränderung des klinischen Status
Zeitfenster: Von Baseline bis Tag 180, 360 und 390
Das PGI - Change (PGI-C)-Instrument ist ein selbstberichtetes Maß, das die Überzeugung über die Wirksamkeit der Behandlung widerspiegelt. Die Teilnehmer werden gebeten, die Veränderung ihrer Gesamtsymptome seit Beginn der Einnahme des Prüfpräparats (IP) auf einer 5-Punkte-Skala zu bewerten, die von 1 (viel besser) bis 5 (viel schlechter) reicht. Ein niedrigerer Wert spiegelt eine Verbesserung des klinischen Zustands wider.
Von Baseline bis Tag 180, 360 und 390
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität: Patienteneinschätzung des Schweregrads
Zeitfenster: Von Baseline bis Tag 180, 360 und 390
Das PGI - Schweregrad (PGI-S) Instrument ist ein selbstberichteter Fragebogen und besteht aus 1 Item, das den Schweregrad der Erkrankung misst. Die Teilnehmer werden gebeten, den Schweregrad ihrer Gesamtsymptome in der vorherigen Woche auf einer 5-Punkte-Skala von 1 (Keine) bis 5 (Sehr schwerwiegend) zu bewerten. Ein höherer Wert spiegelt ein schwerwiegenderes Ergebnis wider als ein niedrigerer Wert.
Von Baseline bis Tag 180, 360 und 390
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der gesundheitsbezogenen Lebensqualität: MFIS physische, kognitive und psychosoziale Subskalen
Zeitfenster: Von Baseline bis Tag 180, 360 und 390

Die Teilnehmer werden gebeten, eine Liste von 21 Aussagen zu lesen und zu bewerten, wie oft Müdigkeit sie in den letzten 4 Wochen in Bezug auf physische, kognitive und psychosoziale Funktionen beeinträchtigt hat, wobei eine 5-Punkte-Skala von 0 (Nie) bis 4 (Fast immer) verwendet wird.

Die Items auf dem MFIS werden zu 3 Subskalen (Physisch, Kognitiv oder Psychosozial) zusammengefasst. Höhere Werte zeigen eine größere Auswirkung der Müdigkeit auf die Aktivitäten eines Teilnehmers an.
Von Baseline bis Tag 180, 360 und 390
Vamifeport-Plasmakonzentrationen nach einer Einzeldosis
Zeitfenster: Am Tag 1
Am Tag 1
Vamifeport-Plasmakonzentrationen im Steady State
Zeitfenster: Am Tag 15, 180 und 360
Am Tag 15, 180 und 360
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Gesamtserumeisen (gemessen im Tiefpunkt)
Zeitfenster: Von Baseline bis Tag 360
Von Baseline bis Tag 360
Veränderung des Serumferritins vom Ausgangswert (gemessen zum Tiefpunkt)
Zeitfenster: Von Baseline bis Tag 360
Von Baseline bis Tag 360
Häufigkeit der Anwendung einer Rettungstherapie
Zeitfenster: Bis Tag 390
Zur Bewertung dieses Ergebnismesswerts werden Daten retrospektiv aus dem Jahr vor der Baseline sowie während der Studie (bis Tag 390) erhoben.
Bis Tag 390
Dauer der Anwendung der Rettungstherapie
Zeitfenster: Bis Tag 390
Für die Bewertung dieses Endpunkts werden Daten retrospektiv ab einem Jahr vor Studienbeginn sowie während der Studie (bis Tag 390) erhoben.
Bis Tag 390
Zeit bis zur ersten Anwendung einer Rettungstherapie
Zeitfenster: Bis zu Tag 360
Bis zu Tag 360

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

6. März 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

6. April 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSL624_2001
  • 2025-523793-16-00 (Andere Kennung: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

CSL prüft Anträge auf Weitergabe von Individual Patient Data (IPD) an externe, seriöse, qualifizierte wissenschaftliche und medizinische Forscher in jedem Einzelfall. Für Informationen zum Prozess und den Anforderungen für die Einreichung eines freiwilligen Antrags auf Datenweitergabe für IPD kontaktieren Sie bitte CSL unter clinicaltrials@cslbehring.com.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Anfragen für individuelle Patientendaten (IPD) werden in der Regel erst in Betracht gezogen, nachdem die Überprüfung durch wichtige Aufsichtsbehörden (z.B. FDA, EMA) abgeschlossen ist und die primäre Publikation verfügbar ist.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Die vorgeschlagene Forschung sollte darauf abzielen, eine bisher unbeantwortete wichtige medizinische oder wissenschaftliche Frage zu beantworten.

Die geltenden länderspezifischen Datenschutz- und anderen Gesetze und Vorschriften werden berücksichtigt und können die Weitergabe von IPD verhindern.

Wenn die Anfrage genehmigt wird und der Forscher eine entsprechende Datenaustauschvereinbarung unterzeichnet hat, werden angemessen anonymisierte IPD verfügbar sein.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Vamifeport

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Paraguay

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren