Vamifeport在成人HFE相关遗传性血色素沉着症患者中的疗效与安全性
2026年8月19日 更新者：CSL Behring
一项评估Vamifeport在HFE相关遗传性血色素沉着症成年受试者中的疗效和安全性的2期、多中心、随机、安慰剂对照、双盲研究（FERROCLEAR研究）
这是一项2期、多中心、随机、安慰剂对照、双盲、平行组、概念验证研究，旨在评估vamifeport在成年体内稳态铁调节基因相关遗传性血色素沉着症（HFE-HH）参与者中的作用。
本研究的主要目的是评估vamifeport治疗对成年HFE-HH参与者基于磁共振成像（MRI）的肝脏铁浓度（LIC）的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
84
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Trial Registration Coordinator
- 电话号码：+16108784697
- 邮箱：clinicaltrials@cslbehring.com
学习地点
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Aarhus、丹麦
- 尚未招聘
- Aarhus University Hospital
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Copenhagen、丹麦
- 尚未招聘
- Bispebjerg hospital
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Hvidovre、丹麦
- 尚未招聘
- Copenhagen University Hospital - Hvidovre
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Calgary、加拿大
- 尚未招聘
- Libin Cardiovascular Institute University of Calgary
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Hamilton、加拿大
- 尚未招聘
- McMaster University-St. Josephs Healthcare Hamilton
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Winnipeg、加拿大
- 尚未招聘
- University of Manitoba
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Innsbruck、奥地利
- 尚未招聘
- Medical University of Innsbruck
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Linz、奥地利
- 尚未招聘
- Ordensklinikum Linz - Barmherzige Schwestern
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Vienna、奥地利
- 尚未招聘
- Medical University Vienna
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Freiburg im Breisgau、德国
- 尚未招聘
- Universitatsklinikum Freiburg
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Heidelberg、德国
- 招聘中
- University Hospital Heidelberg
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Leipzig、德国
- 招聘中
- Eugastro Gmbh
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Weinheim、德国
- 招聘中
- MVZ für Innere Medizin Weinheim
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Brindisi、意大利
- 尚未招聘
- ASL Brindisi - Presidio Ospedaliero Di Summa - Perrino
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Milan、意大利
- 招聘中
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Modena、意大利
- 尚未招聘
- University Hospital of Modena
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Monza、意大利
- 尚未招聘
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
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Naples、意大利
- 尚未招聘
- AORN Cardarelli
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Verona、意大利
- 招聘中
- University of Verona - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
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Brno、捷克语
- 尚未招聘
- Fakultni nemocnice Brno
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Ostrava、捷克语
- 尚未招聘
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Prague、捷克语
- 尚未招聘
- Institut klinicke a experimentalni mediciny
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Auckland、新西兰、1023
- 尚未招聘
- Auckland City Hospital
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Auckland、新西兰、2025
- 招聘中
- Aotearoa Clinical Trials Trust- Middlemore Hospital
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Edegem、比利时
- 尚未招聘
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Ghent、比利时
- 尚未招聘
- Ghent University Hospital
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Jette、比利时
- 尚未招聘
- UZ Brussel
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Liège、比利时
- 尚未招聘
- Centre hospitalier universitaire de Liège (CHU de Liège)
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Yvoir、比利时
- 尚未招聘
- CHU UCL Namur - site Godinne
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Bobigny、法国
- 尚未招聘
- Aphp Avicenne
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Limoges、法国
- 尚未招聘
- CHU Dupuytren
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Marseille、法国
- 招聘中
- CRMR Maladies du Globule Rouge, Hôpital de la Timone
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Montpellier、法国
- 招聘中
- CHU de Montpellier- Hôpital Saint Eloi
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Mulhouse、法国
- 尚未招聘
- GHRMSA
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Pessac、法国
- 招聘中
- CHU de Bordeaux - Hopital Haut Leveque
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Pierre-Bénite、法国
- 招聘中
- Centre Hospitalier Lyon Sud/Hospices Civils de Lyon
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Rennes、法国
- 招聘中
- CHU Rennes
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Saint-Brieuc、法国
- 招聘中
- Centre hospitalier de Saint Brieuc
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Toulouse、法国
- 招聘中
- CHU Toulouse
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Villejuif、法国
- 尚未招聘
- Hôpital Paul Brousse
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Warsaw、波兰
- 尚未招聘
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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Wałbrzych、波兰
- 尚未招聘
- Specjalistyczny Szpital im. Alfreda Sokolowskiego
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Wroclaw、波兰
- 尚未招聘
- Wojewodzki Szpital im. J Gromkowskiego we Wroclawiu
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Brisbane、澳大利亚
- 尚未招聘
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Chandler、澳大利亚
- 尚未招聘
- Gallipoli Medical Research
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Clayton、澳大利亚
- 尚未招聘
- Monash Medical Centre
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Perth、澳大利亚
- 招聘中
- Trials West
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Westmead、澳大利亚、2145
- 尚未招聘
- Westmead Hospital for Medical Research
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Cork、爱尔兰
- 尚未招聘
- Cork University Hospital
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Dublin、爱尔兰
- 尚未招聘
- Beaumont Hospital
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Dublin、爱尔兰
- 尚未招聘
- Connolly Hospital Blanchardstown
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Bern、瑞士
- 尚未招聘
- University Hospital Inselspital Bern
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Lausanne、瑞士
- 尚未招聘
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
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Lugano、瑞士
- 招聘中
- Epatocentro Ticino
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Baloteşti、罗马尼亚
- 招聘中
- Spitalul Clinic de Urgenta Prof Dr Agrippa Ionescu-Balotesti
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Bistriţa、罗马尼亚
- 招聘中
- Bistrița County Emergency Clinical Hospital
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Bucharest、罗马尼亚
- 尚未招聘
- Coltea Clinical Hospital
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Cluj-Napoca、罗马尼亚
- 尚未招聘
- Prof. Dr.Octavian Fodor Regional Institute of Gastroenterology-Hepatology
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Cluj-Napoca、罗马尼亚
- 招聘中
- L'Institute Oncologique Prof. Dr. Ion Chiricuta (IOCN)
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Arizona
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Gilbert、Arizona、美国、85234-2165
- 尚未招聘
- Banner MD Anderson
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California
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San Diego、California、美国、92123
- 尚未招聘
- Medical Oncology Associates of San Diego
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San Diego、California、美国、92108
- 尚未招聘
- Infinity Clinical Trials
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32258
- 招聘中
- Green Leaf Clinical Trials
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202-5149
- 招聘中
- Indiana University Health University Hospital
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Louisiana
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Baton Rouge、Louisiana、美国、70836
- 招聘中
- Ochsner Medical Complex - High Grove
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- 尚未招聘
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Bethesda、Maryland、美国、20817
- 招聘中
- American Oncology Partners, PA dba The Center for Cancer and Blood Disorders
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Frederick、Maryland、美国、21702-4337
- 招聘中
- James M. Stockman Cancer Institute
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- 尚未招聘
- University of Michigan Health System (UMHS)
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Minnesota
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Duluth、Minnesota、美国、55805
- 招聘中
- Aspirus St. Luke's Clinic - Duluth - Oncology & Hematology
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New Jersey
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Flemington、New Jersey、美国、08822
- 尚未招聘
- Hunterdon Hematology Oncology, LLC
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27517-7518
- 招聘中
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham、North Carolina、美国、27710-4000
- 招聘中
- Duke University Medical Center (Duke South Clinics) -40 Duke Medicine Cir
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73174
- 招聘中
- Hightower Clinical - Oklahoma Cancer Center
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Pennsylvania
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York、Pennsylvania、美国、17403-5060
- 尚未招聘
- Cancer Care Associates of York
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Utah
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Murray、Utah、美国、84107
- 尚未招聘
- Intermountain Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- 招聘中
- Velocity Clinical Research - Seattle
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Spokane、Washington、美国、99202-2131
- 招聘中
- Washington State Univ Elson S. Floyd College of Medicine
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Belfast、英国
- 尚未招聘
- Royal Victoria Hospital
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Bristol、英国
- 招聘中
- University Hospitals Bristol and Weston NHS trust, Bristol Haematology and Oncology Centre
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Liverpool、英国
- 招聘中
- Royal Liverpool University Hospital
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London、英国
- 尚未招聘
- King's College Hospital
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London、英国
- 尚未招聘
- St Thomas Hospital
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Norwich、英国
- 招聘中
- Norfolk and Norwich University Hospital
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Nottingham、英国
- 招聘中
- Nottingham University Hospitals City Campus
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Oxford、英国
- 尚未招聘
- John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS
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Plymouth、英国
- 招聘中
- Derriford Hospital
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Southampton、英国
- 招聘中
- University Hospital Southampton NHS foundation Trust
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Warwick、英国
- 尚未招聘
- South Warwickshire University Foundation Trust
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Glasgow City Region
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Glasgow、Glasgow City Region、英国、SE5 9RS
- 尚未招聘
- University Hospital Hairmyres-PPDS
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Maastricht、荷兰
- 尚未招聘
- Maastricht UMC
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Nijmegen、荷兰
- 招聘中
- Radboud UMC
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Badalona、西班牙
- 尚未招聘
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
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Barcelona、西班牙
- 招聘中
- Hospital Clinic Barcelona
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LAS Palmas de GC、西班牙
- 招聘中
- HUGC Doctor Negrin
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Madrid、西班牙
- 尚未招聘
- Hospital Universitario La Paz
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Majadahonda、西班牙
- 尚未招聘
- Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
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Manresa、西班牙
- 招聘中
- Althaia Foundation. Hospital Sant Joan de Deu de Manresa
-
Seville、西班牙
- 招聘中
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 成人（≥ 18 岁）且已提供书面知情同意书。
- 病史中确诊为 HFE 遗传性血色病。
铁过载证据如下：
- 筛选期转铁蛋白饱和度 > 45%（在至少间隔 14 天的 2 次访视中确认）；且
- 筛选期血清铁蛋白 ≥ 200 纳克/毫升（ng/mL）且 < 5000 ng/mL（在至少间隔 14 天的 2 次访视中确认）；且
- 筛选期基于磁共振成像的肝脏铁浓度介于 3 至 16 毫克/克（干重）（53.7 至 286.5 毫摩尔/千克 [mmol/kg]）之间。
- 体重指数介于 18.5 至 32 千克/平方米（kg/m^2）。
排除标准：
- 具有临床意义的实验室异常、12 导联心电图（ECG）结果或病史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Vamifeport 低剂量
参与者将口服低剂量的vamifeport，每日两次（BID），持续至第360天。
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口服Vamifeport胶囊。
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实验性的：Vamifeport 高剂量
参与者将口服高剂量vamifeport，每日两次，直至第360天。
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口服Vamifeport胶囊。
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安慰剂比较：安慰剂
参与者将口服与vamifeport低剂量和高剂量相匹配的安慰剂，每日两次，直至第360天。
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口服安慰剂胶囊，与试验用药相匹配。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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Change from baseline in magnetic resonance imaging (MRI)-based liver iron concentration (LIC)
大体时间：在基线期和第360天
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在基线期和第360天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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出现治疗期不良事件（TEAEs）的参与者人数
大体时间：最长至第 390 天
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最长至第 390 天
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出现TEAE的参与者百分比
大体时间：最多390天
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最多390天
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出现治疗相关严重不良事件（SAEs）的参与者数量
大体时间：至第390天
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至第390天
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发生治疗中出现严重不良事件的参与者百分比
大体时间：至第390天
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至第390天
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基线后临床安全性实验室检查和12导联心电图（ECG）出现临床显著变化的参与者人数
大体时间：从基线到第390天
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临床安全性实验室检测将包括血液学、生物化学和凝血功能检查。
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从基线到第390天
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临床安全性实验室检查和12导联心电图较基线发生具有临床意义变化的受试者百分比
大体时间：从基线至第390天
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临床安全性实验室检测将包括血液学、生化和凝血检查。
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从基线至第390天
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转铁蛋白饱和度（TSAT）相对于基线的变化（谷值测量）
大体时间：从基线至第360天
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从基线至第360天
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TSAT小于或等于（<=）45%的参与者人数（在谷浓度时测量）
大体时间：从基线至第360天
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从基线至第360天
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TSAT ≤ 45% 的参与者百分比（谷值测量）
大体时间：从基线到第360天
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从基线到第360天
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MRI评估肝铁浓度降低25%的参与者人数
大体时间：在第180天和360天时
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在第180天和360天时
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MRI 测定的肝脏铁浓度（LIC）降低 50% 的参与者人数
大体时间：在第 180 天和第 360 天
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在第 180 天和第 360 天
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TSAT ≤ 45% 或 MRI 测定的 LIC < 5 毫克/克 (mg/g) 的参与者人数
大体时间：第360天
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第360天
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TSAT ≤ 45% 或 MRI 测定的 LIC < 2 mg/g 的参与者数量
大体时间：第360天
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第360天
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视觉模拟评分（VAS）关节疼痛评分相对于基线的变化
大体时间：从基线到第360天
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VAS是一份单项问卷。
参与者将被要求记录其前一周关节疼痛最严重的情况，评分范围从0（无疼痛）到10（最严重的疼痛）。
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从基线到第360天
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改良疲劳影响量表（MFIS）总分相对基线的变化
大体时间：从基线至第360天
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参与者将被要求阅读一份包含21项陈述的列表，并评估在过去4周内，疲劳在身体、认知和心理社会功能方面对他们的影响频率，使用从0（从不）到4（几乎总是）的5点量表进行评分。
总分通过将所有21个项目的得分相加得出。
分数越高，表明疲劳对参与者活动的影响越大。
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从基线至第360天
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健康相关生活质量相对基线的变化：欧洲五维健康量表5级版本（EQ-5D-5L）
大体时间：从基线到第180天、360天和390天
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EQ-5D-5L是一种标准化的健康状况测量工具，为临床和经济评估提供简单、通用的健康衡量标准。
参与者将根据当天的健康状况完成问卷。
EQ-5D-5L描述性概况包括5个维度：行动能力、自我照顾、日常活动、疼痛/不适以及焦虑/抑郁。
参与者将根据5个严重程度等级对每个维度进行评分：没有问题、轻微问题、中度问题、严重问题和极度问题。
分数越高表示结果比低分更严重。
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从基线到第180天、360天和390天
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与基线相比健康相关生活质量的变化：VAS（关节痛）
大体时间：从基线到第 180、360 和 390 天
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VAS是一个单项问卷。
参与者将被要求记录他们在过去一周中最严重的关节疼痛程度，范围从0（无疼痛）到10（可能的最严重疼痛）。
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从基线到第 180、360 和 390 天
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与基线相比健康相关生活质量的变化：患者对临床状态变化的整体印象
大体时间：从基线到第180天、360天和390天
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PGI-变化（PGI-C）量表是一种自我报告测量工具，反映对治疗效果的信念。
参与者将被要求按照5分制评估自开始服用研究产品（IP）以来其总体症状的变化，评分范围从1（显著改善）到5（显著恶化）。
较低分数反映临床状况的改善。
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从基线到第180天、360天和390天
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健康相关生活质量相对于基线的变化：患者整体严重程度印象
大体时间：从基线到第180天、360天和390天
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PGI - 严重程度（PGI-S）量表是一种自评问卷，包含1个评估疾病严重程度的项目。
参与者将被要求按照5分制（从1分（无）到5分（非常严重））评估过去一周内整体症状的严重程度。
分数越高，表明结果比分数越低时更严重。
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从基线到第180天、360天和390天
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与基线相比健康相关生活质量的变化：MFIS 身体、认知和心理社会分量表
大体时间：从基线到第180天、第360天和第390天
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参与者将被要求阅读一份包含21项陈述的列表，评估在过去4周内疲劳在身体、认知和心理社会功能方面对他们的影响频率，使用从0（从不）到4（几乎总是）的5点量表。 MFIS中的项目将被汇总为3个子量表（身体、认知或心理社会）。 分数越高表示疲劳对参与者活动的影响越大。 |
从基线到第180天、第360天和第390天
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单次给药后Vamifeport血浆浓度
大体时间：第 1 天
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第 1 天
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Vamifeport稳态血浆浓度
大体时间：在第15天、180天和360天
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在第15天、180天和360天
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总血清铁相对于基线的变化（谷值测量时）
大体时间：从基线至第360天
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从基线至第360天
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血清铁蛋白相对于基线的变化（谷值测量时）
大体时间：从基线至第360天
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从基线至第360天
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急救治疗使用频率
大体时间：截至第390天
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对于该结局指标的评估，将在基线前1年以及研究期间（至第390天）回顾性收集数据。
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截至第390天
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急救治疗使用持续时间
大体时间：至第390天
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对于该结果指标的评估，将回顾性收集基线前1年以及研究期间（直至第390天）的数据。
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至第390天
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首次使用救援治疗的时间
大体时间：至第360天
|
至第360天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年1月22日
初级完成 (估计的)
2028年3月6日
研究完成 (估计的)
2028年4月6日
研究注册日期
首次提交
2026年1月8日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月8日
首次发布 (实际的)
2026年1月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月19日
最后验证
2026年8月1日
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其他研究编号
- CSL624_2001
- 2025-523793-16-00 (其他标识符：EU CT Number)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
CSL将根据具体情况，考虑与外部诚信、合格的科学和医学研究人员共享个体患者数据（IPD）的请求。
有关提交IPD自愿数据共享请求的流程和要求信息，请通过clinicaltrials@cslbehring.com联系CSL。
IPD 共享时间框架
通常在主要监管机构（例如 FDA、EMA）完成审查且主要出版物可用后，才会考虑提供个体参与者数据（IPD）的请求。
IPD 共享访问标准
拟议研究应致力于解答一个先前未解决的重要医学或科学问题。
将考虑适用国家的隐私及其他法律法规，这些规定可能会阻碍个体参与者数据的共享。
若请求获批且研究者已签署适当的数据共享协议，将提供经过适当匿名化处理的个体参与者数据。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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