Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo vamifeportu u dorosłych uczestników z dziedziczną hemochromatozą związaną z genem regulatora homeostazy żelaza (HFE)

1 czerwca 2026 zaktualizowane przez: CSL Behring

Faza 2, wieloośrodkowe, randomizowane, z kontrolą placebo, podwójnie ślepe badanie skuteczności i bezpieczeństwa vamifeportu u dorosłych pacjentów z hemochromatozą dziedziczną związaną z HFE (badanie FERROCLEAR)

To jest badanie fazy 2, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie zaślepione, z równoległymi grupami, koncepcyjne, mające na celu ocenę vamifeportu u dorosłych uczestników z dziedziczną hemochromatozą związaną z genem regulatora homeostazy żelaza (HFE-HH). Głównym celem badania jest ocena wpływu leczenia vamifeportem na stężenie żelaza w wątrobie (LIC) oparte na obrazowaniu rezonansem magnetycznym (MRI) u dorosłych uczestników z HFE-HH.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

84

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Brisbane, Australia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Chandler, Australia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Gallipoli Medical Research
      • Clayton, Australia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Monash Medical Centre
      • Perth, Australia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Trials West
      • Westmead, Australia, 2145
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Westmead Hospital for Medical Research
  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Medical University of Innsbruck
      • Linz, Austria
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ordensklinikum Linz - Barmherzige Schwestern
      • Vienna, Austria
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Medical University Vienna
  • Belgia
      • Edegem, Belgia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
      • Ghent, Belgia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ghent University Hospital
      • Jette, Belgia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • UZ Brussel
      • Liège, Belgia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centre Hospitalier Universitaire de Liège (CHU de Liège)
      • Yvoir, Belgia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CHU UCL Namur - Site Godinne
  • Czechy
      • Brno, Czechy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Ostrava, Czechy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Prague, Czechy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Institut Klinicke a Experimentalni Mediciny
  • Dania
      • Aarhus, Dania
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dania
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Bispebjerg Hospital
      • Hvidovre, Dania
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Copenhagen University Hospital - Hvidovre
  • Francja
      • Bobigny, Francja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Aphp Avicenne
      • Limoges, Francja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Chu Dupuytren
      • Marseille, Francja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CRMR Maladies du Globule Rouge, Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Francja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CHU de Montpellier- Hôpital Saint Eloi
      • Mulhouse, Francja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • GHRMSA
      • Pessac, Francja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Haut Lévêque
      • Pierre-Bénite, Francja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centre Hospitalier Lyon Sud/Hospices Civils de Lyon
      • Rennes, Francja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Chu Rennes
      • Saint-Brieuc, Francja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centre Hospitalier de Saint Brieuc
      • Toulouse, Francja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CHU Toulouse
      • Villejuif, Francja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hopital Paul Brousse
  • Hiszpania
      • Badalona, Hiszpania
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Hiszpania
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Clinic Barcelona
      • LAS Palmas de GC, Hiszpania
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • HUGC Doctor Negrin
      • Madrid, Hiszpania
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Universitario La Paz
      • Majadahonda, Hiszpania
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
      • Manresa, Hiszpania
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Althaia Foundation. Hospital Sant Joan de Deu de Manresa
      • Seville, Hiszpania
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Holandia
      • Maastricht, Holandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Maastricht UMC
      • Nijmegen, Holandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Radboud UMC
  • Irlandia
      • Cork, Irlandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Connolly Hospital Blanchardstown
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Libin Cardiovascular Institute University of Calgary
      • Hamilton, Kanada
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • McMaster University-St. Josephs Healthcare Hamilton
      • Winnipeg, Kanada
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Manitoba
  • Niemcy
      • Freiburg im Breisgau, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universitätsklinikum Freiburg
      • Heidelberg, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospital Heidelberg
      • Leipzig, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Eugastro GmbH
      • Weinheim, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • MVZ für Innere Medizin Weinheim
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Auckland City Hospital
      • Auckland, Nowa Zelandia, 2025
        • Rekrutacyjny
        • Aotearoa Clinical Trials Trust- Middlemore Hospital
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Wałbrzych, Polska
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Specjalistyczny Szpital im. Alfreda Sokolowskiego
      • Wroclaw, Polska
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Wojewodzki Szpital im. J Gromkowskiego we Wroclawiu
  • Rumunia
      • Baloteşti, Rumunia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Spitalul Clinic de Urgenta Prof Dr Agrippa Ionescu-Balotesti
      • Bistriţa, Rumunia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Bistrița County Emergency Clinical Hospital
      • Bucharest, Rumunia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Coltea Clinical Hospital
      • Cluj-Napoca, Rumunia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • L'Institute Oncologique Prof. Dr. Ion Chiricuta (IOCN)
      • Cluj-Napoca, Rumunia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Prof. Dr.Octavian Fodor Regional Institute of Gastroenterology-Hepatology
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Stany Zjednoczone, 85234-2165
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Banner MD Anderson
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Medical Oncology Associates of San Diego
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92108
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Infinity Clinical Trials
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32258
        • Rekrutacyjny
        • Green Leaf Clinical Trials
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202-5149
        • Rekrutacyjny
        • Indiana University Health University Hospital
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70836
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ochsner Medical Complex - High Grove
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Johns Hopkins University School of Medicine
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
        • Rekrutacyjny
        • American Oncology Partners, PA dba The Center for Cancer and Blood Disorders
      • Frederick, Maryland, Stany Zjednoczone, 21702-4337
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • James M. Stockman Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Michigan Health System (UMHS)
    • Minnesota
      • Duluth, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55805
        • Rekrutacyjny
        • Aspirus St. Luke's Clinic - Duluth - Oncology & Hematology
    • New Jersey
      • Flemington, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08822
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hunterdon Hematology Oncology, LLC
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27517-7518
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710-4000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Duke University Medical Center (Duke South Clinics) -40 Duke Medicine Cir
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73174
        • Rekrutacyjny
        • Hightower Clinical - Oklahoma Cancer Center
    • Pennsylvania
      • York, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17403-5060
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Cancer Care Associates of York
    • Utah
      • Murray, Utah, Stany Zjednoczone, 84107
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Intermountain Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202-2131
        • Rekrutacyjny
        • Washington State Univ Elson S. Floyd College of Medicine
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospital Inselspital Bern
      • Lausanne, Szwajcaria
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
      • Lugano, Szwajcaria
        • Rekrutacyjny
        • Epatocentro Ticino
  • Włochy
      • Brindisi, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • ASL Brindisi - Presidio Ospedaliero Di Summa - Perrino
      • Milan, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Fondazione IRCCS CA Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Modena, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospital of Modena
      • Monza, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
      • Naples, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • AORN Cardarelli
      • Verona, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Verona - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal Victoria Hospital
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS trust, Bristol Haematology and Oncology Centre
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • King's College Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • St Thomas Hospital
      • Norwich, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Norfolk and Norwich University Hospital
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Nottingham University Hospitals City Campus
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Derriford Hospital
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
      • Warwick, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • South Warwickshire University Foundation Trust
    • Glasgow City Region
      • Glasgow, Glasgow City Region, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospital Hairmyres-PPDS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Osoba dorosła (≥ 18 lat), która wyraziła pisemną świadomą zgodę.
  • Potwierdzone w wywiadzie medycznym rozpoznanie HFE-HH.

  • Dowody przeciążenia żelazem wykazane przez:

    • TSAT > 45% (potwierdzone w 2 wizytach, w odstępie co najmniej 14 dni) podczas badań przesiewowych; oraz
    • Stężenie ferrytyny w surowicy ≥ 200 nanogramów na mililitr (ng/mL) i < 5000 ng/mL (potwierdzone w 2 wizytach, w odstępie co najmniej 14 dni) podczas badań przesiewowych; oraz
    • Stężenie żelaza w wątrobie (LIC) w badaniu MRI między 3 a 16 mg/g (53,7 a 286,5 milimoli na kilogram [mmol/kg]) suchej masy (dw) podczas badań przesiewowych.
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) między 18,5 a 32 kilogramy na metr kwadratowy (kg/m²).

Kryteria wykluczenia:

  • Klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne, wyniki 12-odprowadzeniowego elektrokardiogramu (EKG) lub wywiad medyczny.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Vamifeport Niska Dawka
Uczestnicy będą otrzymywać niską dawkę vamifeportu doustnie, dwa razy dziennie (BID) do dnia 360.
Lek: Vamifeport
Kapsułka Vamifeport podawana doustnie.
Eksperymentalny: Vamifeport Wysoka Dawka
Uczestnicy otrzymają wysoką dawkę vamifeportu doustnie, dwa razy dziennie do dnia 360.
Lek: Vamifeport
Kapsułka Vamifeport podawana doustnie.
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymają placebo dopasowane do niskiej i wysokiej dawki vamifeportu, doustnie, dwa razy dziennie, do dnia 360.
Lek: Placebo
Kapsułka placebo pasująca do badanego leku podawana doustnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w stężeniu żelaza w wątrobie (LIC) ocenianym na podstawie rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym i w dniu 360
W punkcie wyjściowym i w dniu 360

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami lekowymi pojawiającymi się w trakcie leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Do Dnia 390
Do Dnia 390
Odsetek uczestników z TEAEs
Ramy czasowe: Do dnia 390
Do dnia 390
Liczba uczestników z poważnymi działaniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (SAE)
Ramy czasowe: Do dnia 390
Do dnia 390
Odsetek uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Do dnia 390
Do dnia 390
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą w stosunku do wartości wyjściowej w badaniach laboratoryjnych oceniających bezpieczeństwo kliniczne oraz w 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie (EKG)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do dnia 390
Badania laboratoryjne oceniające bezpieczeństwo kliniczne będą obejmować hematologię, biochemię i koagulację.
Od punktu wyjściowego do dnia 390
Odsetek uczestników z klinicznie istotną zmianą w stosunku do wartości wyjściowej w badaniach laboratoryjnych oceniających bezpieczeństwo kliniczne i w 12-odprowadzeniowym EKG
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 390
Badania laboratoryjne dotyczące bezpieczeństwa klinicznego będą obejmować hematologię, biochemię i koagulację.
Od wartości wyjściowej do dnia 390
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w nasyceniu transferyną (TSAT) (mierzonej w punkcie doliny)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do dnia 360
Od punktu wyjściowego do dnia 360
Liczba uczestników z TSAT mniejszym lub równym (<=) 45% (mierzonym w punkcie dolinowym)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do dnia 360
Od punktu wyjściowego do dnia 360
Odsetek uczestników z TSAT <= 45% (mierzony w punkcie doliny)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 360
Od wartości wyjściowej do dnia 360
Liczba uczestników z 25% redukcją MRI LIC
Ramy czasowe: W 180 i 360 dniu
W 180 i 360 dniu
Liczba uczestników z 50% redukcją LIC w oparciu o MRI
Ramy czasowe: W dniu 180 i dniu 360
W dniu 180 i dniu 360
Liczba uczestników z TSAT ≤ 45% lub MRI-based LIC < 5 miligramów na gram (mg/g)
Ramy czasowe: W dniu 360
W dniu 360
Liczba uczestników z TSAT ≤ 45% lub MRI-based LIC < 2 mg/g
Ramy czasowe: W 360 dniu
W 360 dniu
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w punktacji bólu stawów w skali wizualno-analogowej (VAS)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 360
Skala VAS to kwestionariusz jednopunktowy. Uczestnicy będą proszeni o zaznaczenie nasilenia bólu stawów w jego najgorszym momencie w ciągu poprzedniego tygodnia, w skali od 0 (Brak bólu) do 10 (Najsilniejszy możliwy ból).
Od wartości wyjściowej do dnia 360
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w całkowitym wyniku zmodyfikowanej skali wpływu zmęczenia (MFIS)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do dnia 360
Uczestnicy zostaną poproszeni o przeczytanie listy 21 stwierdzeń i ocenę, jak często zmęczenie wpływało na nich w zakresie funkcjonowania fizycznego, poznawczego i psychospołecznego, w ciągu ostatnich 4 tygodni, przy użyciu 5-punktowej skali od 0 (Nigdy) do 4 (Prawie zawsze). Łączny wynik uzyskuje się przez zsumowanie wyników wszystkich 21 pozycji. Wyższe wyniki wskazują na większy wpływ zmęczenia na aktywność uczestnika.
Od punktu wyjściowego do dnia 360
Zmiana od wartości wyjściowej w jakości życia związanej ze zdrowiem: EuroQoL 5-wymiarowy 5-poziomowy instrument (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 180, 360 i 390
EQ-5D-5L to standaryzowane narzędzie oceny stanu zdrowia, które dostarcza prostego, ogólnego pomiaru zdrowia do oceny klinicznej i ekonomicznej. Uczestnicy wypełnią kwestionariusz na podstawie swojego stanu zdrowia w danym dniu. Profil opisowy EQ-5D-5L obejmuje 5 wymiarów: mobilność, samoobsługa, zwykłe czynności, ból / dyskomfort oraz lęk / depresja. Uczestnicy ocenią każdy wymiar w oparciu o 5 poziomów nasilenia: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy. Wyższy wynik wskazuje na bardziej poważny stan niż niższy wynik.
Od wartości początkowej do dnia 180, 360 i 390
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w jakości życia związanej ze zdrowiem: VAS (Arthralgia)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 180, 360 i 390
VAS to jednopunktowy kwestionariusz. Uczestnicy będą proszeni o zarejestrowanie swojego bólu stawów w jego najgorszym nasileniu w ciągu poprzedniego tygodnia, od 0 (Brak bólu) do 10 (Najsilniejszy możliwy ból).
Od wartości wyjściowej do dnia 180, 360 i 390
Zmiana względem wartości wyjściowej w jakości życia związanej ze zdrowiem: Globalna ocena pacjenta dotycząca zmiany stanu klinicznego
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do dnia 180, 360 i 390
Instrument PGI - Zmiana (PGI-C) to samoopisowa miara odzwierciedlająca przekonanie o skuteczności leczenia. Uczestnicy będą proszeni o ocenę zmiany w ogólnych objawach od momentu rozpoczęcia przyjmowania produktu badawczego (IP) w 5-stopniowej skali, od 1 (Znacznie lepiej) do 5 (Znacznie gorzej). Niższy wynik odzwierciedla poprawę stanu klinicznego.
Od punktu wyjściowego do dnia 180, 360 i 390
Zmiana względem wartości wyjściowej w jakości życia związanej ze zdrowiem: Globalna ocena nasilenia przez pacjenta
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 180, 360 i 390
Instrument PGI - Nasilenie (PGI-S) to kwestionariusz samoopisowy składający się z 1 pozycji, który mierzy nasilenie choroby. Uczestnicy zostaną poproszeni o ocenę nasilenia ogólnych objawów w ciągu poprzedniego tygodnia w skali 5-punktowej od 1 (Brak) do 5 (Bardzo ciężkie). Wyższy wynik odzwierciedla cięższe nasilenie objawów niż niższy wynik.
Od wartości wyjściowej do dnia 180, 360 i 390
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w jakości życia związanej ze zdrowiem: podskale MFIS fizyczna, poznawcza i psychospołeczna
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 180, 360 i 390

Uczestnicy zostaną poproszeni o przeczytanie listy 21 stwierdzeń i ocenę, jak często zmęczenie wpływało na nich pod względem funkcjonowania fizycznego, poznawczego i psychospołecznego w ciągu ostatnich 4 tygodni, używając 5-punktowej skali od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze).

Punkty w MFIS zostaną zgrupowane w 3 podskalach (fizyczną, poznawczą lub psychospołeczną). Wyższe wyniki wskazują na większy wpływ zmęczenia na aktywności uczestnika.
Od wartości wyjściowej do dnia 180, 360 i 390
Stężenia plazmowe vamifeportu po pojedynczej dawce
Ramy czasowe: W dniu 1
W dniu 1
Stężenia plazmatyczne vamifeportu w stanie ustalonym
Ramy czasowe: W dniach 15, 180 i 360
W dniach 15, 180 i 360
Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym stężeniu żelaza w surowicy (mierzone w dolinie stężenia)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 360
Od wartości początkowej do dnia 360
Zmiana względem wartości wyjściowej w surowiczym ferrytynie (mierzona w punkcie najniższego stężenia leku)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do dnia 360
Od punktu wyjściowego do dnia 360
Częstotliwość stosowania terapii ratunkowej
Ramy czasowe: Do Dnia 390
Do oceny tego punktu końcowego dane będą zbierane retrospektywnie z okresu 1 roku przed punktem wyjściowym, a także w trakcie badania (do Dnia 390).
Do Dnia 390
Czas stosowania terapii ratunkowej
Ramy czasowe: Do dnia 390
Do oceny tego punktu końcowego dane będą zbierane retrospektywnie z okresu 1 roku przed punktem wyjściowym oraz w trakcie badania (do dnia 390).
Do dnia 390
Czas do pierwszego zastosowania terapii ratunkowej
Ramy czasowe: Do dnia 360
Do dnia 360

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

6 marca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

6 kwietnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSL624_2001
  • 2025-523793-16-00 (Inny identyfikator: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

CSL rozpatrzy indywidualnie wnioski o udostępnienie danych indywidualnych pacjentów (IPD) zewnętrznym rzetelnym, wykwalifikowanym badaczom naukowym i medycznym.
Informacje na temat procesu i wymagań dotyczących składania dobrowolnego wniosku o udostępnienie danych IPD można uzyskać, kontaktując się z CSL pod adresem clinicaltrials@cslbehring.com.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski o dostęp do IPD będą zazwyczaj rozpatrywane po zakończeniu przeglądu przez główne organy regulacyjne (tj. FDA, EMA) i udostępnieniu głównej publikacji.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Proponowane badania powinny dążyć do odpowiedzi na wcześniej nierozstrzygnięte ważne pytanie medyczne lub naukowe.

Zostaną uwzględnione obowiązujące w danym kraju przepisy dotyczące prywatności oraz inne przepisy i regulacje, które mogą uniemożliwić udostępnienie IPD.

Jeśli wniosek zostanie zatwierdzony, a badacz podpisze odpowiednią umowę o udostępnianiu danych, dostępne będą odpowiednio zanonimizowane dane IPD.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Vamifeport

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj