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ルキソリチニブ併用ペラブレシブの骨髄線維症を有する日本人成人患者を対象とした研究

2026年6月15日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

骨髄線維症を有する日本人成人患者を対象とした、安定用量のルキソリチニブに対するPelabresib（DAK539）追加投与の第1b相試験

この第1b相、多施設共同、非盲検試験は、骨髄線維症（MF）を有する日本人患者において、ルキソリチニブへの追加療法としてのペラブレシブの安全性、薬物動態（PK）、および予備的な有効性を評価することを目的としています。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、スクリーニング、治療、フォローアップの3つの期間で構成されています。 最大28日間のスクリーニング期間の後、安定投与量のルキソリチニブに加えてペラブレシブを受ける、3名から9名の適格かつ評価可能な参加者が登録されます。

フォローアップ段階には、30日間の安全性フォローアップと長期フォローアップが含まれます。 ペラブレシブは、以下のいずれかが発生するまで投与されます：疾患の進行、許容できない毒性、死亡、参加者の決定、または研究者の決定。

ペラブレシブの投与中止後、安全性評価は、ペラブレシブの最終投与から30日後の安全性フォローアップ訪問を経て継続されます。 その後、参加者は治療終了（EOT）後約12週間ごとに、ペラブレシブの初回投与から少なくとも3年間、およびペラブレシブの最終投与後少なくとも2年間のうち、長い方の期間について長期フォローアップのために連絡されます。 長期フォローアップは、死亡、研究からの撤退、フォローアップの喪失、またはフォローアップ期間の完了のいずれかが最初に発生するまで継続されます。

安全性フォローアップおよび長期フォローアップの訪問には、白血病転化の評価が含まれ、これは研究全体を通じて、および治療後最大2年間実施されます。 この研究は、すべての参加者が長期フォローアップを完了するまで、または日本におけるペラブレシブへのアクセスが治験後アクセスプログラムを通じて確保されるか、ペラブレシブの償還が利用可能になるまで継続されます。

日本の安全性確認は、決定ルールに従って決定されます。 開始投与量は125ミリグラムを1日1回（QD）とし、この研究では安全性確認のための用量増量または減量は計画されていません。 最初に、3名の参加者がルキソリチニブへの追加療法として、ペラブレシブ125ミリグラムQDを受ける予定です。 日本の安全性確認のための用量制限毒性（DLT）評価期間は21日間（1サイクル）です。

研究の種類

介入

入学 (推定)

6

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • 日本
      • Kumamoto、日本、862-8655
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Kamogawa、Chiba、日本、296-8602
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、0030006
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Kamakura、Kanagawa、日本、247-8533
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Okayama-ken
      • Kurashiki、Okayama-ken、日本、7108602
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo Ku、Tokyo、日本、1138431
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Yamanashi
      • Chūō、Yamanashi、日本、409-3898
        • 積極的、募集していない
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主要な参加基準：

  • 参加者は、国際コンセンサス分類（ICC）による骨髄性腫瘍および急性白血病2022に従って、原発性骨髄線維症（PMF）、真性多血症後骨髄線維症（Post-PV MF）、または本態性血小板血症後骨髄線維症（Post-ET MF）の診断を受けていること。
  • スクリーニング時にDIPSSリスク分類が中間-1、中間-2、または高リスクであること。
  • 現在ルキソリチニブ単剤療法を受けており、かつ研究者の意見において、ルキソリチニブへのペラブレシブの追加が有益であると見込まれる参加者。
  • ペラブレシブ初回投与の少なくとも8週間前から、ルキソリチニブを安定した用量（5～25 mg 1日2回）で投与されていること。
  • スクリーニング時に触知可能な脾臓（左肋骨縁下の脾臓長を記録すること）またはMRIまたはCTによる脾腫の記録（画像レポートを記録すること）。
  • ペラブレシブ初回投与の4週間前までに、増殖因子支持（トロンボポエチン模倣薬/作動薬を含む）または血小板輸血なしで、血小板数≧100×10^9/Lであること。
  • 末梢血中の芽球＜5%。スクリーニング時に末梢血中の芽球の評価が必須である。

主要な除外基準：

  • 過去のいかなる時期の脾摘出術または過去6か月以内の脾臓照射。
  • 過去の造血細胞移植、またはペラブレシブ初回投与から24週間以内に造血細胞移植を受けることが予想される参加者。
  • スクリーニング時に利用可能な結果で骨髄中の芽球≧5%、または加速期または白血病転化の病歴。
  • MF、PV、またはET以外の悪性腫瘍の病歴（ただし、適切に治療された局所性基底細胞癌または皮膚の扁平上皮癌、上皮内癌、表在性膀胱癌、転移性疾患が知られておらず治療を必要としない、またはホルモン療法のみを必要としペラブレシブ開始前≧1年間PSAが正常な無症候性前立腺癌、適切に治療され現在完全寛解中のステージ1または2のがん、または完全寛解が≧3年間続いているその他のがんを除く）。
  • ペラブレシブ初回投与の14日前または承認/試験薬の5半減期のいずれか長い期間内に、ルキソリチニブを除くMF治療のための承認薬または試験薬を投与されたこと。

その他のプロトコル定義の参加/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ペラブレシブ + ルキソリチニブ
適格な参加者は、ペラブレシブ 125 mgを1日1回（QD）投与し、ルキソリチニブを1日2回（BID）5～25 mgの用量で併用投与されます。
薬：ペラブレシブ
各21日サイクルの1日目から14日目まで、125 mgを経口投与で1日1回（QD）
他の名前：
  • DAK539
薬：ルキソリチニブ
1日2回（BID）5～25 mg
他の名前：
  • INC4​​24

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
用量制限毒性（DLT）の発生率
時間枠：最大21日間
用量制限毒性（DLT）は、基礎疾患、疾患の進行、併発疾患または傷害、または併用薬剤に起因しない有害事象または異常な検査所見であって、ペラブレシブ治療の最初の21日以内に発生し、プロトコルで指定された基準を満たすものと定義されます。
有害事象は、国立がん研究所有害事象共通用語基準（NCI CTCAE）バージョン5.0に従って評価されます。
125 mg QD用量の日本の安全性確認については、DLTが意思決定プロセスに含まれます。
最大21日間
有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）の発生率と重症度
時間枠：研究完了まで、平均約4年間
有害事象の分析には、NCI CTCAEバージョン5.0で評価される種類、頻度、重症度による分類が含まれます。
研究完了まで、平均約4年間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ペラブレシブの血漿中濃度推移プロファイル
時間枠：サイクル1: 第1日目/第14日目（0/投与前、投与後0.5、1、1.5、2、3、4、6、8時間）、第2日目/第15日目（0/投与前（次回のペラブレシブ投与直前））。1サイクル = 21日間。
ペラブレシブの薬物動態（PK）を評価するために血液サンプルを採取し、単回投与時および定常状態におけるペラブレシブの血漿中PKを評価し、記述統計を用いて要約します。
サイクル1: 第1日目/第14日目（0/投与前、投与後0.5、1、1.5、2、3、4、6、8時間）、第2日目/第15日目（0/投与前（次回のペラブレシブ投与直前））。1サイクル = 21日間。
ペラブレシブの血漿中濃度-時間曲線下面積（AUC）
時間枠：サイクル1：1日目／14日目（投与前0時間、投与後0.5、1、1.5、2、3、4、6、8時間）、2日目／15日目（投与前0時間（次回のペラブレシブ投与直後））。1サイクル = 21日間。
活動ベースの薬物動態学的特性評価のために、静脈全血サンプルが採取されます。 濃度-時間曲線下面積（0時点から最終定量可能濃度時点まで、AUClast）および濃度-時間曲線下面積（0時点（投与前）から無限時間まで外挿したもの、AUCinf）がリスト化され、記述統計を用いて要約されます。
サイクル1：1日目／14日目（投与前0時間、投与後0.5、1、1.5、2、3、4、6、8時間）、2日目／15日目（投与前0時間（次回のペラブレシブ投与直後））。1サイクル = 21日間。
ペラブレシブの最大血漿中濃度（Cmax）
時間枠：サイクル1: 1日目/14日目（0/投与前、0.5、1、1.5、2、3、4、6、および8時間後）、2日目/15日目（0/投与前（次のペラブレシブ投与直前））。1サイクル = 21日間。
活動ベースの薬物動態特性評価のために静脈全血サンプルを採取します。 Cmaxは記述統計を用いて一覧表示され要約されます。
サイクル1: 1日目/14日目（0/投与前、0.5、1、1.5、2、3、4、6、および8時間後）、2日目/15日目（0/投与前（次のペラブレシブ投与直前））。1サイクル = 21日間。
ペラブレシブの最大血漿中濃度到達時間（Tmax）
時間枠：サイクル1： 1/14日目（投与前、投与後0.5、1、1.5、2、3、4、6、8時間）、2/15日目（投与前（次のペラブレシブ投与直後））。1サイクル = 21日間。
静脈全血サンプルは、活性ベースの薬物動態特性評価のために採取されます。 Tmaxは記述統計を使用してリスト化および要約されます。
サイクル1： 1/14日目（投与前、投与後0.5、1、1.5、2、3、4、6、8時間）、2/15日目（投与前（次のペラブレシブ投与直後））。1サイクル = 21日間。
MRI（またはCTスキャン）により測定された、脾臓容積のベースラインからの絶対変化およびベースラインからのパーセント変化の経時的推移（24週および48週）。
時間枠：ベースライン、24週目、48週目
ベースラインからの脾臓容積の絶対的変化およびパーセンテージ変化（週24および週48）は、記述的サマリー統計を用いて要約されます
ベースライン、24週目、48週目
Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) v4.0で測定した、総合症状スコア（TSS）のベースラインからの絶対変化およびベースラインからのパーセント変化を時間経過（48週まで）にわたって示す
時間枠：ベースラインから48週まで
ベースラインからの絶対変化およびベースラインからのパーセント変化を総合症状スコア（TSS）として時間経過（第48週まで）で測定し、骨髄線維症症状評価フォーム（MFSAF）v4.0を用いて各時間点におけるTSSのベースラインからの差およびパーセント差として定義されます。
ベースラインから48週まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年4月15日

一次修了 (推定)

2026年11月16日

研究の完了 (推定)

2030年12月18日

試験登録日

最初に提出

2026年1月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年1月6日

最初の投稿 (実際)

2026年1月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月15日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CDAK539A11101

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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