루솔리티닙에 펠라브레시브를 추가 투여한 일본 성인 골수섬유증 환자 대상 연구
2026년 9월 7일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
골수섬유증을 가진 일본 성인 환자에서 안정 용량의 Ruxolitinib에 Pelabresib(DAK539)를 추가 투여하는 1b상 연구
이 1b상, 다기관, 개방형 연구는 골수섬유증(MF)을 가진 일본인 환자에서 루졸리티닙에 추가 요법으로 펠라브레시브의 안전성, 약동학(PK) 및 예비 효능을 평가하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
개입 / 치료
상세 설명
이 연구는 선별, 치료, 추적 관찰의 세 단계로 구성됩니다. 최대 28일의 선별 기간 후, 루솔리티닙의 안정적 용량에 펠라브레시브를 추가로 투여받기 위해 적격 및 평가 가능한 참가자 3명에서 9명이 등록됩니다.
추적 관찰 단계는 30일 안전성 추적 관찰과 장기 추적 관찰을 포함합니다. 펠라브레시브는 다음 중 하나가 발생할 때까지 투여됩니다: 질병 진행, 허용 불가능한 독성, 사망, 참가자 결정 또는 연구자 결정.
펠라브레시브 중단 후, 펠라브레시브 마지막 투여 후 30일에 안전성 추적 관찰 방문으로 안전성 평가가 계속됩니다. 그런 다음 참가자는 치료 종료(EOT) 후 약 12주마다 장기 추적 관찰을 위해 연락을 받으며, 펠라브레시브 첫 투여 후 최소 3년 동안 및 펠라브레시브 마지막 투여 후 최소 2년 동안, 더 긴 기간에 해당하는 동안 진행됩니다. 장기 추적 관찰은 사망, 연구 철회, 추적 관찰 실패 또는 추적 관찰 기간 완료 중 먼저 발생하는 사건까지 계속됩니다.
안전성 추적 관찰 및 장기 추적 관찰 방문은 백혈병 전환 평가를 포함하며, 이는 연구 전반에 걸쳐 및 치료 후 최대 2년 동안 수행됩니다. 이 연구는 모든 참가자가 장기 추적 관찰을 완료할 때까지 또는 시험 후 접근 프로그램을 통해 펠라브레시브 접근이 보장되거나 일본에서 펠라브레시브 보상이 가능해질 때까지 계속됩니다.
일본 안전성 확인은 결정 규칙에 따라 결정됩니다. 시작 용량은 125밀리그램 1일 1회(QD)이며, 이 연구에서는 안전성 확인을 위한 용량 증량 또는 감량이 계획되지 않았습니다. 초기에 세 명의 참가자가 루솔리티닙에 추가 요법으로 펠라브레시브 125밀리그램 QD를 투여받습니다. 일본 안전성 확인을 위한 용량 제한 독성(DLT) 평가 기간은 21일(1주기)입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Chiba
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Kamogawa, Chiba, 일본, 2968602
- Novartis Investigative Site
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, 일본, 0030006
- Novartis Investigative Site
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Yamanashi
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Chūō, Yamanashi, 일본, 4093898
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 참가자는 2022년 국제합의분류(ICC) 골수성 신생물 및 급성 백혈병 기준에 따른 원발성 골수섬유증(PMF), 다혈구혈증 후 골수섬유증(Post-PV MF) 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증(Post-ET MF) 진단을 받았습니다.
- 선별 시점에서 중간-1, 중간-2 또는 고위험군 DIPSS 위험 범주.
- 현재 루솔리티닙 단독 요법으로 치료 중이며 연구자의 판단에 따라 펠라브레시브를 루솔리티닙에 추가할 경우 이점이 있을 것으로 예상되는 참가자.
- 펠라브레시브 첫 투여 8주 전부터 안정 용량(5~25 mg 1일 2회)으로 루솔리티닙을 투여 중.
- 선별 시점에서 촉진 가능한 비장(좌측 늑골연하[LCM] 비장 길이 기록 필요) 또는 MRI/CT로 확인된 비장비대(영상 보고서 기록 필요).
- 펠라브레시브 첫 투여 4주 전 성장인자 지원(혈소판생성소 모방제/작용제 포함) 또는 혈소판 수혈 없이 혈소판 수 ≥ 100 × 10^9/L.
- 말초혈 중 아세포 < 5%. 선별 시점에서 말초혈 아세포 평가는 필수입니다.
주요 제외 기준:
- 과거 어느 시점에서든 비장적출술 병력 또는 최근 6개월 이내 비장 방사선 조사 병력
- 조혈세포 이식 병력 또는 펠라브레시브 첫 투여 후 24주 이내 조혈세포 이식 예정 참가자.
- 선별 시점에서 결과가 확인된 경우 골수 내 아세포 ≥ 5% 또는 가속기/백혈병 전환 병력.
- 골수섬유증, 다혈구혈증, 본태성 혈소판증가증 외 악성 종양 병력(단, 적절히 치료된 국소 기저세포암 또는 피부 편평세포암, 자궁경부 상피내암, 표재성 방광암, 전이성 질환이 없고 치료가 필요 없거나 호르몬 요법만 필요한 무증상 전립선암(펠라브레시브 시작 1년 이상 정상 전립선특이항체), 완전 관해 상태의 적절히 치료된 1기 또는 2기 암, 완전 관해 3년 이상 유지 중인 기타 암 제외)
- 펠라브레시브 첫 투여 14일 이내 또는 해당 약제의 반감기 5배 기간(더 긴 기간 기준) 이내에 루솔리티닙 외 승인/연구용 골수섬유증 치료제 투여 이력.
기타 연구계획서에 정의된 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 펠라브레시브 + 루솔리티닙
적격 참가자들은 펠라브레시브 125mg을 1일 1회(QD) 복용하고, 루솔리티닙 5~25mg을 1일 2회(BID) 복용하게 됩니다.
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각 21일 주기의 1-14일 동안 125 mg을 경구로 1일 1회(QD) 투여
다른 이름들:
5-25 mg 하루 두 번 (BID)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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용량 제한 독성(DLTs)의 발생률
기간: 최대 21일
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용량 제한 독성(DLT)은 기저 질환, 질병 진행, 중간에 발생한 질병이나 부상, 또는 병용 약물로 인한 것이 아닌, 펠라브레시브 치료 시작 후 첫 21일 이내에 발생하며 연구 계획서에 명시된 기준을 충족하는 모든 이상 반응 또는 비정상적인 검사 소견으로 정의됩니다.
이상 반응은 미국 국립암연구소(NCI)의 이상 반응 공통 용어 기준(CTCAE) 버전 5.0에 따라 등급이 매겨집니다.
125 mg QD 용량에 대한 일본의 안전성 확인을 위해, DLT는 의사 결정 과정에 포함될 것입니다.
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최대 21일
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부작용(AEs) 및 중대한 부작용(SAEs)의 발생률 및 심각도
기간: 연구 완료까지, 평균 약 4년
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부작용 분석에는 NCI CTCAE 버전 5.0으로 등급이 매겨진 유형, 빈도 및 심각도별 분류가 포함됩니다.
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연구 완료까지, 평균 약 4년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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펠라브레시브의 혈장 농도 시간 프로파일
기간: 주기 1: 1일차/14일차 (투여 전(0), 투여 후 0.5, 1, 1.5, 2, 3, 4, 6, 8시간), 2일차/15일차 (투여 전(0)(다음 펠라브레시브 투여 직전)). 1주기 = 21일.
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펠라브레시브 약동학(PK)을 평가하기 위해 혈액 샘플을 채취하여 펠라브레시브의 단일 용량 및 정상 상태 혈장 PK를 평가하고 기술 통계를 사용하여 요약합니다.
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주기 1: 1일차/14일차 (투여 전(0), 투여 후 0.5, 1, 1.5, 2, 3, 4, 6, 8시간), 2일차/15일차 (투여 전(0)(다음 펠라브레시브 투여 직전)). 1주기 = 21일.
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펠라브레시브의 혈장농도-시간 곡선 하 면적 (AUC)
기간: 사이클 1: 1일차/14일차 (투여 전 0시간, 투여 후 0.5, 1, 1.5, 2, 3, 4, 6, 8시간), 2일차/15일차 (투여 전 0시간 (다음 펠라브레시브 투여 직전)). 1 사이클 = 21일.
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활동 기반 약동학 특성화를 위해 정맥 전혈 샘플이 수집됩니다.
시간 0부터 마지막 정량 가능 농도 시점까지의 농도-시간 곡선 아래 면적(AUClast)과 시간 0(투여 전)부터 무한 시간까지 외삽된 농도-시간 곡선 아래 면적(AUCinf)이 기술 통계를 사용하여 나열 및 요약됩니다.
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사이클 1: 1일차/14일차 (투여 전 0시간, 투여 후 0.5, 1, 1.5, 2, 3, 4, 6, 8시간), 2일차/15일차 (투여 전 0시간 (다음 펠라브레시브 투여 직전)). 1 사이클 = 21일.
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펠라브레시브의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 사이클 1: 1일차/14일차 (투여 전 0시간, 투여 후 0.5, 1, 1.5, 2, 3, 4, 6, 8시간), 2일차/15일차 (투여 전 0시간 (다음 펠라브레시브 투여 직전)). 1 사이클 = 21일.
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활동 기반 약동학 특성 평가를 위해 정맥 전혈 샘플이 채취됩니다.
Cmax는 기술 통계를 사용하여 나열되고 요약됩니다.
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사이클 1: 1일차/14일차 (투여 전 0시간, 투여 후 0.5, 1, 1.5, 2, 3, 4, 6, 8시간), 2일차/15일차 (투여 전 0시간 (다음 펠라브레시브 투여 직전)). 1 사이클 = 21일.
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펠라브레시브의 최대 관찰 혈장 농도 도달 시간(Tmax)
기간: 주기 1: 1일차/14일차 (0/투여 전, 투여 후 0.5, 1, 1.5, 2, 3, 4, 6, 8시간), 2일차/15일차 (0/투여 전 (다음 펠라브레시브 투여 직전)). 1주기 = 21일.
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활동 기반 약동학적 특성 분석을 위해 정맥 전혈 샘플이 채취됩니다.
Tmax는 기술 통계를 사용하여 나열 및 요약될 것입니다.
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주기 1: 1일차/14일차 (0/투여 전, 투여 후 0.5, 1, 1.5, 2, 3, 4, 6, 8시간), 2일차/15일차 (0/투여 전 (다음 펠라브레시브 투여 직전)). 1주기 = 21일.
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기저선 대비 비장 부피의 절대 변화 및 백분율 변화 (24주 및 48주), MRI (또는 CT 스캔) 측정.
기간: 기준선, 24주, 48주
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기준선 대비 비장 부피의 절대적 및 백분율 변화(24주 및 48주)는 기술적 요약 통계를 사용하여 요약됩니다
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기준선, 24주, 48주
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Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) v4.0으로 측정한 기준선 대비 총 증상 점수(TSS)의 절대 변화 및 백분율 변화 (48주차까지)
기간: 기준선 및 최대 48주
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기준선 대비 총 증상 점수(TSS)의 절대 변화 및 백분율 변화(48주까지)는 Myelofibrosis Symptom Assessment Form(MFSAF) v4.0으로 측정된 각 시점의 TSS 기준선 대비 차이 및 백분율 차이로 정의됩니다.
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기준선 및 최대 48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 4월 15일
기본 완료 (실제)
2026년 7월 23일
연구 완료 (추정된)
2030년 9월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 1월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 1월 6일
처음 게시됨 (실제)
2026년 1월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 7일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CDAK539A11101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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