ハンターゼ（イドルスルファーゼベータ）の長期安全性および有効性を評価するための延長試験
2026年1月7日 更新者：GC Biopharma Corp
ハンター症候群患者におけるHunterase（Idursulfase Beta）の長期安全性と有効性を評価する延長研究
本研究の目的は、第3相ハンターラーゼ試験で研究終了時（EOS）訪問（訪問54）の検査を完了した被験者および6か月以上ハンターラーゼを投与された患者を対象に、約1年間のハンターラーゼの長期安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
30
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Seoul、韓国
- Samsung Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
選択基準：
- GC1111_P3試験において、EOS（Visit 54）の活動を完了したハンター症候群（MPS II）と診断された被験者
- （GC1111_P3試験に参加しなかった被験者）ハンター症候群（MPS II）と診断され、Hunteraseを6ヶ月以上投与された被験者
- （GC1111_P3試験に参加しなかった被験者）年齢5歳以上の男性
- 被験者または法的に認められた代理人が自発的に署名したインフォームド・コンセント文書
- 避妊法の使用に同意する被験者
除外基準：
- 試験製品の成分のいずれかに対して過敏症のある被験者
- 安全性の追跡観察が不可能な被験者
- 試験薬開始前14日以内に他の試験製品による治療を受けた被験者
- 試験期間中に他の試験製品による治療を受ける予定の被験者
- 気管切開、骨髄移植、または臍帯血移植の既往歴のある被験者
- 研究者の裁量により、試験参加に不適切なその他の条件
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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他の：ハンターゼ
単群
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0.5mg/kg 週1回の静脈内投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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臨床検査（CBC、化学、尿検査）
時間枠：すべての訪問は12か月まで
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臨床検査結果の異常
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すべての訪問は12か月まで
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身体検査
時間枠：すべての訪問（12か月まで）
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身体検査の異常所見
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すべての訪問（12か月まで）
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有害事象
時間枠：12か月までの毎回の訪問
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発生頻度, グレード
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12か月までの毎回の訪問
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心電図検査
時間枠：12か月まで6か月ごと
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ECG結果の異常
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12か月まで6か月ごと
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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6分間歩行テスト
時間枠：12ヶ月まで4ヶ月ごとに
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6分間歩行試験の平均値、変化および変化率
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12ヶ月まで4ヶ月ごとに
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尿中GAG（ヘパラン硫酸、デルマタン硫酸）
時間枠：すべての訪問（12ヶ月まで）
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尿中HS/DSの平均値、変化量および変化率
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すべての訪問（12ヶ月まで）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年5月23日
一次修了 (実際)
2022年12月30日
研究の完了 (実際)
2022年12月30日
試験登録日
最初に提出
2025年11月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年1月7日
最初の投稿 (実際)
2026年1月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月7日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GC1111_P3_Ex
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。