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Uno Studio di Estensione per Valutare la Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Hunterase (Idursulfasi Beta)

7 gennaio 2026 aggiornato da: GC Biopharma Corp

Uno Studio di Estensione per Valutare la Sicurezza a Lungo Termine e l'Efficacia di Hunterase (Idursulfase Beta) in Pazienti con Sindrome di Hunter

L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Hunterase per circa 1 anno nei soggetti che hanno completato i test della visita di fine studio (EOS) (Visita 54) nello studio di Fase 3 su Hunterase e nei pazienti che hanno ricevuto Hunterase per più di 6 mesi

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Soggetto con diagnosi di sindrome di Hunter (MPS II) che ha completato le attività alla visita EOS (Visita 54) nello studio GC1111_P3
  2. (Soggetto che non ha partecipato allo studio GC1111_P3) Soggetto con diagnosi di sindrome di Hunter (MPS II) che ha ricevuto Hunterase per più di 6 mesi
  3. (Soggetti che non hanno partecipato allo studio GC1111_P3) Maschi di età ≥ 5 anni
  4. Modulo di consenso informato firmato volontariamente dal soggetto o da un rappresentante legalmente accettabile
  5. Soggetto che accetta di utilizzare metodi contraccettivi

Criteri di esclusione:

  1. Soggetto con ipersensibilità a uno qualsiasi degli ingredienti del prodotto in sperimentazione
  2. Soggetto per cui non è possibile effettuare il follow-up dell'osservazione di sicurezza
  3. Soggetto che ha ricevuto trattamento con un altro prodotto in sperimentazione entro 14 giorni prima dell'inizio del farmaco dello studio
  4. Soggetto che prevede di essere trattato con un altro prodotto in sperimentazione durante il periodo dello studio
  5. Soggetto con anamnesi di tracheostomia, trapianto di midollo osseo o trapianto di sangue cordonale
  6. Qualsiasi altra condizione inappropriata per la partecipazione allo studio secondo la discrezionalità dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Hunterase
Brachio singolo
Droga: Hunterasi
0.5 mg/kg somministrazione endovenosa settimanale
Altri nomi:
  • GC1111

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esami di laboratorio (emocromo, chimica clinica, analisi delle urine)
Lasso di tempo: Ogni visita fino a 12 mesi
Anomalia dei risultati dei test di laboratorio
Ogni visita fino a 12 mesi
Esame fisico
Lasso di tempo: Ogni visita fino a 12 mesi
Anomalia dell'esame fisico
Ogni visita fino a 12 mesi
Evento Avverso
Lasso di tempo: Ogni visita fino a 12 mesi
occorrenza, grado
Ogni visita fino a 12 mesi
Elettrocardiografia
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino a 12 mesi
Anomalia dei risultati dell'ECG
Ogni 6 mesi fino a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: Ogni 4 mesi fino a 12 mesi
Media, variazione e variazione percentuale del test del cammino di 6 minuti
Ogni 4 mesi fino a 12 mesi
GAG urinari (Solfato di eparano, Solfato di dermatano)
Lasso di tempo: Ogni visita fino a 12 mesi
Media, variazione e variazione percentuale di Urina HS/DS
Ogni visita fino a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Collaboratori

Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 maggio 2018

Completamento primario (Effettivo)

30 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

30 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

15 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GC1111_P3_Ex

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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