Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšiřující studie pro posouzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti přípravku Hunterase (Idursulfasa Beta)

7. ledna 2026 aktualizováno: GC Biopharma Corp

Prodloužená studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti přípravku Hunterase (Idursulfasa Beta) u pacientů s Hunterovým syndromem

Cílem této studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost a účinnost přípravku Hunterase po dobu přibližně 1 roku u subjektů, které absolvovaly testy na konci studie (EOS) (návštěva 54) ve studii fáze 3 s přípravkem Hunterase, a u pacientů, kteří dostávali přípravek Hunterase déle než 6 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inkluzní kritéria:

  1. Subjekt diagnostikovaný s Hunterovým syndromem (MPS II), který dokončil aktivity na návštěvě EOS (Návštěva 54) ve studii GC1111_P3
  2. (Subjekt, který se neúčastnil studie GC1111_P3) Subjekt diagnostikovaný s Hunterovým syndromem (MPS II), který dostával Hunterase déle než 6 měsíců
  3. (Subjekty, které se neúčastnily studie GC1111_P3) Muži ve věku ≥ 5 let
  4. Informovaný souhlas dobrovolně podepsaný subjektem nebo jeho zákonným zástupcem
  5. Subjekt, který souhlasí s používáním antikoncepce

Exkluzní kritéria:

  1. Subjekt s přecitlivělostí na kteroukoli složku zkoumaného přípravku
  2. Subjekt, u kterého není možné provádět sledování bezpečnosti
  3. Subjekt, který dostával léčbu jiným zkoumaným přípravkem do 14 dnů před zahájením podávání studijního léku
  4. Subjekt, který plánuje léčbu jiným zkoumaným přípravkem během studie
  5. Subjekt s anamnézou tracheostomie, transplantace kostní dřeně nebo transplantace pupečníkové krve
  6. Jakékoli jiné nevhodné podmínky pro účast ve studii podle uvážení vyšetřovatele

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Hunteráza
Jednoramenné
Lék: Hunteráza
0,5 mg/kg týdenní nitrožilní podání
Ostatní jména:
  • GC1111

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Laboratorní testy (CBC, Chemie, Analýza moči)
Časové okno: Každá návštěva až do 12 měsíců
Abnormality of Laboratory tests results
Každá návštěva až do 12 měsíců
Fyzikální vyšetření
Časové okno: Každá návštěva až do 12 měsíců
Abnormalita fyzikálního vyšetření
Každá návštěva až do 12 měsíců
Nežádoucí příhoda
Časové okno: Každá návštěva do 12 měsíců
výskyt, stupeň
Každá návštěva do 12 měsíců
Elektrokardiografie
Časové okno: Každých 6 měsíců až do 12 měsíců
Abnormita výsledků EKG
Každých 6 měsíců až do 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
6minutový test chůze
Časové okno: Každé 4 měsíce až do 12 měsíců
Průměr, změna a procentuální změna 6minutového testu chůze
Každé 4 měsíce až do 12 měsíců
Močový GAG (heparansulfát, dermatansulfát)
Časové okno: Každá návštěva do 12 měsíců
Průměr, změna a procentuální změna močového HS/DS
Každá návštěva do 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

GC Biopharma Corp

Spolupracovníci

Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. května 2018

Primární dokončení (Aktuální)

30. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

30. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

15. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GC1111_P3_Ex

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hunterův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit