Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een vervolgstudie om de langetermijnveiligheid en werkzaamheid van Hunterase (Idursulfase bèta) te beoordelen

7 januari 2026 bijgewerkt door: GC Biopharma Corp

Een uitbreidingsstudie om de langetermijnveiligheid en werkzaamheid van Hunterase (Idursulfase Beta) bij patiënten met het syndroom van Hunter te beoordelen

Het doel van dit onderzoek is om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Hunterase gedurende ongeveer 1 jaar te beoordelen bij proefpersonen die de end-of-study (EOS)-bezoek (Bezoek 54)-testen in de fase 3 Hunterase-studie hebben voltooid en patiënten die Hunterase gedurende meer dan 6 maanden hebben gekregen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Samsung Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Insluitingscriteria:

  1. Proefpersoon met de diagnose Huntersyndroom (MPS II) die de activiteiten bij het EOS-bezoek (Bezoek 54) in de GC1111_P3-studie heeft voltooid
  2. (Proefpersoon die niet heeft deelgenomen aan de GC1111_P3-studie) Proefpersoon met de diagnose Huntersyndroom (MPS II) die meer dan 6 maanden Hunterase heeft ontvangen
  3. (Proefpersonen die niet hebben deelgenomen aan de GC1111_P3-studie) Mannen van 5 jaar en ouder
  4. Vrijwillig ondertekend geïnformeerd toestemmingsformulier door de proefpersoon of een wettelijk vertegenwoordiger
  5. Proefpersoon die instemt met het gebruik van anticonceptie

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersoon met overgevoeligheid voor een van de ingrediënten van het onderzoeksproduct
  2. Proefpersoon bij wie follow-upobservatie van de veiligheid niet mogelijk is
  3. Proefpersoon die binnen 14 dagen voor aanvang van het onderzoek een behandeling met een ander onderzoeksproduct heeft ontvangen
  4. Proefpersoon die van plan is tijdens de onderzoeksperiode met een ander onderzoeksproduct te worden behandeld
  5. Proefpersoon met een voorgeschiedenis van tracheostomie, beenmergtransplantatie of navelstrengbloedtransplantatie
  6. Elke andere ongepaste toestand voor deelname aan het onderzoek naar goeddunken van de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Hunterase
Enkelvoudige arm
Geneesmiddel: Hunterase
0,5 mg/kg wekelijkse IV-toediening
Andere namen:
  • GC1111

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Laboratoriumtesten (bloedbeeld, chemie, urineonderzoek)
Tijdsspanne: Elk bezoek tot 12 maanden
Afwijking van laboratoriumtestresultaten
Elk bezoek tot 12 maanden
Lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Elk bezoek tot 12 maanden
Afwijking bij lichamelijk onderzoek
Elk bezoek tot 12 maanden
Bijwerking
Tijdsspanne: Elk bezoek tot 12 maanden
voorkomen, graad
Elk bezoek tot 12 maanden
Electrocardiografie
Tijdsspanne: Elke 6 maanden tot 12 maanden
Abnormaliteit van ECG-resultaten
Elke 6 maanden tot 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
6-minuten wandeltest
Tijdsspanne: Elke 4 maanden tot 12 maanden
Gemiddelde, verandering en procentuele verandering van de 6-minuten wandeltest
Elke 4 maanden tot 12 maanden
Urine GAG (Heparaansulfaat, Dermataansulfaat)
Tijdsspanne: Elk bezoek tot 12 maanden
Gemiddelde, verandering en procentuele verandering van Urine HS/DS
Elk bezoek tot 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Medewerkers

Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 mei 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 december 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GC1111_P3_Ex

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren