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Une étude d'extension pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de Hunterase (Idursulfase Bêta)

7 janvier 2026 mis à jour par: GC Biopharma Corp

Une étude d'extension pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'Hunterase (Idursulfase Bêta) chez les patients atteints du syndrome de Hunter

L'objectif de cette étude est d'évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme de Hunterase pendant environ 1 an chez les sujets ayant terminé les tests de la visite de fin d'étude (visite 54) dans l'étude de phase 3 sur Hunterase et les patients ayant reçu Hunterase pendant plus de 6 mois

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Sujet diagnostiqué avec le syndrome de Hunter (MPS II) ayant terminé les activités à la visite EOS (Visite 54) dans l'étude GC1111_P3
  2. (Sujet n'ayant pas participé à l'étude GC1111_P3) Sujet diagnostiqué avec le syndrome de Hunter (MPS II) ayant reçu Hunterase pendant plus de 6 mois
  3. (Sujets n'ayant pas participé à l'étude GC1111_P3) Hommes âgés de ≥ 5 ans
  4. Formulaire de consentement éclairé signé volontairement par le sujet ou par un représentant légalement acceptable
  5. Sujet acceptant d'utiliser une méthode contraceptive

Critères d'exclusion :

  1. Sujet présentant une hypersensibilité à l'un des ingrédients du produit à l'étude
  2. Sujet pour lequel le suivi de la sécurité est impossible
  3. Sujet ayant reçu un traitement avec un autre produit à l'étude dans les 14 jours précédant le début du médicament de l'étude
  4. Sujet prévoyant d'être traité avec un autre produit à l'étude pendant la période de l'étude
  5. Sujet ayant des antécédents de trachéostomie, de greffe de moelle osseuse ou de greffe de sang de cordon
  6. Toute autre condition inappropriée pour la participation à l'étude à la discrétion de l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Hunterase
Bras unique
Médicament: Hunterase
0,5 mg/kg administration IV hebdomadaire
Autres noms:
  • GC1111

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Analyses de laboratoire (Numération sanguine, Chimie, Analyse d'urine)
Délai: Chaque visite jusqu'à 12 mois
Anomalie des résultats des tests de laboratoire
Chaque visite jusqu'à 12 mois
Examen physique
Délai: Chaque visite jusqu'à 12 mois
Anomalie de l'examen physique
Chaque visite jusqu'à 12 mois
Événement indésirable
Délai: Chaque visite jusqu'à 12 mois
occurrence, grade
Chaque visite jusqu'à 12 mois
Électrocardiographie
Délai: Tous les 6 mois jusqu'à 12 mois
Anomalie des résultats ECG
Tous les 6 mois jusqu'à 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Test de marche de 6 minutes
Délai: Tous les 4 mois jusqu'à 12 mois
Moyenne, variation et variation en pourcentage du test de marche de 6 minutes
Tous les 4 mois jusqu'à 12 mois
GAG urinaires (Sulfate d'héparane, Sulfate de dermatane)
Délai: Chaque visite jusqu'à 12 mois
Moyenne, changement et pourcentage de changement de l'urine HS/DS
Chaque visite jusqu'à 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

GC Biopharma Corp

Collaborateurs

Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 mai 2018

Achèvement primaire (Réel)

30 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

30 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 janvier 2026

Première publication (Réel)

15 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 janvier 2026

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GC1111_P3_Ex

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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