En forlengelsesstudie for å vurdere langsiktig sikkerhet og effekt av Hunterase (Idursulfase Beta)
7. januar 2026 oppdatert av: GC Biopharma Corp
En forlengelsesstudie for å vurdere langsiktig sikkerhet og effekt av Hunterase (Idursulfase Beta) hos pasienter med Hunters syndrom
Målet med denne studien er å vurdere langsiktig sikkerhet og effekt av Hunterase i omtrent 1 år hos deltakere som fullførte slutten av studien (EOS)-besøket (Besøk 54) tester i fase 3 Hunterase-studien og pasienter som mottok Hunterase i mer enn 6 måneder
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
30
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Seoul, Sør -Korea
- Samsung Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasient diagnostisert med Hunters syndrom (MPS II) som fullførte aktiviteter ved EOS-besøket (Besøk 54) i GC1111_P3-studien
- (Pasient som ikke deltok i GC1111_P3-studien) Pasient diagnostisert med Hunters syndrom (MPS II) som har mottatt Hunterase i mer enn 6 måneder
- (Pasienter som ikke deltok i GC1111_P3-studien) Menn i alder ≥ 5 år
- Informert samtykkeerklæring frivillig signert av pasienten eller en lovlig akseptabel representant
- Pasient som samtykker i å bruke prevensjon
Eksklusjonskriterier:
- Pasient med overfølsomhet mot noen av ingrediensene i undersøkelsesproduktet
- Pasient hvor det er umulig å utføre oppfølgingsobservasjon av sikkerheten
- Pasient som har mottatt behandling med et annet undersøkelsesprodukt innen 14 dager før start av studiemedikament
- Pasient som planlegger å bli behandlet med et annet undersøkelsesprodukt i studieperioden
- Pasient med historikk om trakeostomi, beinmargstransplantasjon eller navlestrengblodtransplantasjon
- Eventuelle andre upassende forhold for studie-deltakelse etter forskerens skjønn
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Hunterase
Enkeltarm
|
0,5 mg/kg ukentlig IV-administrering
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Laboratorietester (CBC, Kjemi, Urinanalyse)
Tidsramme: Hvert besøk til 12 måneder
|
Abnormalt resultat fra laboratorietester
|
Hvert besøk til 12 måneder
|
|
Fysisk undersøkelse
Tidsramme: Hvert besøk frem til 12 måneder
|
Unormalitet ved fysisk undersøkelse
|
Hvert besøk frem til 12 måneder
|
|
Bivirkning
Tidsramme: Hvert besøk til 12 måneder
|
forekomst, grad
|
Hvert besøk til 12 måneder
|
|
Elektrokardiografi
Tidsramme: Hver 6. måned inntil 12 måneder
|
Unormalitet i EKG-resultater
|
Hver 6. måned inntil 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
6-minutters gangtest
Tidsramme: Hver 4. måned til 12 måneder
|
Gjennomsnitt, endring og prosentvis endring av 6-minutters gåtest
|
Hver 4. måned til 12 måneder
|
|
Urin GAG (Heparansulfat, Dermatansulfat)
Tidsramme: Alle besøk frem til 12 måneder
|
Gjennomsnittlig endring og prosentvis endring av Urine HS/DS
|
Alle besøk frem til 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
23. mai 2018
Primær fullføring (Faktiske)
30. desember 2022
Studiet fullført (Faktiske)
30. desember 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. november 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. januar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
15. januar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. januar 2026
Sist bekreftet
1. november 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Nevrologiske manifestasjoner
- Sykdommer i nervesystemet
- Patologiske prosesser
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Bindevevssykdommer
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Død
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Intellektuell funksjonshemming
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Mucinoser
- Døden, Sudden
- Mukopolysakkaridoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Hud- og bindevevssykdommer
- X-Linked Intellectual Disability
- Spedbarnsdød
- Mukopolysakkaridose II
- Plutselig spedbarnsdød
Andre studie-ID-numre
- GC1111_P3_Ex
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .