评估亨特酶（艾度硫酸酯酶β）长期安全性和有效性的扩展研究
2026年1月7日 更新者：GC Biopharma Corp
评估亨特酶（艾度硫酸酯酶β）在亨特综合征患者中长期安全性和有效性的扩展研究
本研究旨在评估在完成第三期Hunterase研究结束访视（访视54）测试的受试者中，以及接受Hunterase治疗超过6个月的患者中，Hunterase为期约1年的长期安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Seoul、韩国
- Samsung Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在GC1111_P3研究中完成EOS访视（访视54）活动的亨特综合征（MPS II）确诊受试者
- （未参与GC1111_P3研究的受试者）接受Hunterase治疗超过6个月的亨特综合征（MPS II）确诊受试者
- （未参与GC1111_P3研究的受试者）年龄≥5岁的男性
- 受试者或法定可接受代表自愿签署的知情同意书
- 同意采取避孕措施的受试者
排除标准：
- 对试验药品任何成分过敏的受试者
- 无法进行安全性随访观察的受试者
- 在研究药物开始前14天内接受过其他试验药品治疗的受试者
- 在研究期间计划接受其他试验药品治疗的受试者
- 有气管切开术、骨髓移植或脐带血移植史的受试者
- 研究者判断存在任何其他不适合参与研究的情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：Hunterase
单臂
|
每周静脉注射0.5毫克/公斤
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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实验室检查（全血细胞计数、化学检查、尿液分析）
大体时间：每次访视直至12个月
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实验室检查结果异常
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每次访视直至12个月
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体格检查
大体时间：每次访视直至12个月
|
体格检查异常
|
每次访视直至12个月
|
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不良事件
大体时间：每次访视直至12个月
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发生率、等级
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每次访视直至12个月
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心电图
大体时间：每6个月一次，直至12个月
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心电图结果异常
|
每6个月一次，直至12个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
6分钟步行测试
大体时间：每4个月一次，直至12个月
|
6分钟步行测试的平均值、变化及百分比变化
|
每4个月一次，直至12个月
|
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尿液糖胺聚糖（硫酸乙酰肝素，硫酸皮肤素）
大体时间：每次访视直至12个月
|
尿液HS/DS的平均值、变化及百分比变化
|
每次访视直至12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年5月23日
初级完成 (实际的)
2022年12月30日
研究完成 (实际的)
2022年12月30日
研究注册日期
首次提交
2025年11月17日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月7日
首次发布 (实际的)
2026年1月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月7日
最后验证
2025年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- GC1111_P3_Ex
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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