Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En forlængelsesundersøgelse til vurdering af den langsigtede sikkerhed og effekt af Hunterase (Idursulfase Beta)

7. januar 2026 opdateret af: GC Biopharma Corp

En forlængelsesundersøgelse til vurdering af den langsigtede sikkerhed og effekt af Hunterase (Idursulfase Beta) hos patienter med Hunters syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Hunterase i cirka 1 år hos forsøgspersoner, der gennemførte de endelige undersøgelsesbesøg (Besøg 54) i fase 3 Hunterase-studiet, og patienter, der har modtaget Hunterase i mere end 6 måneder

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea
        • Samsung Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patient diagnosticeret med Hunters syndrom (MPS II), som gennemførte aktiviteter ved EOS-besøget (Besøg 54) i GC1111_P3-studiet
  2. (Patient, der ikke deltog i GC1111_P3-studiet) Patient diagnosticeret med Hunters syndrom (MPS II), som har modtaget Hunterase i mere end 6 måneder
  3. (Patienter, der ikke deltog i GC1111_P3-studiet) Mænd i alderen ≥ 5 år
  4. Informationssamtykke underskrevet frivilligt af patienten eller en juridisk acceptabel repræsentant
  5. Patient, der accepterer at anvende prævention

Eksklusionskriterier:

  1. Patient med overfølsomhed over for et hvilket som helst af ingredienserne i undersøgelsesproduktet
  2. Patient, hvor det er umuligt at udføre opfølgende observation af sikkerheden
  3. Patient, der har modtaget behandling med et andet undersøgelsesprodukt inden for 14 dage før starten af studiemedicinen
  4. Patient, der planlægger at blive behandlet med et andet undersøgelsesprodukt i løbet af studieperioden
  5. Patient, der har en historie med tracheostomi, knoglemarvstransplantation eller navlestråletransplantation
  6. Anden uegnet tilstand for studiedeltagelse efter forskerens skøn

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Hunterase
Enarmet
Medicin: Hunterase
0,5 mg/kg ugentlig IV-administration
Andre navne:
  • GC1111

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Laboratorietests (CBC, Kemi, Urinanalyse)
Tidsramme: Hvert besøg indtil 12 måneder
Abnormalt laboratorieprøveresultat
Hvert besøg indtil 12 måneder
Fysisk undersøgelse
Tidsramme: Hvert besøg indtil 12 måneder
Abnormalitet ved fysisk undersøgelse
Hvert besøg indtil 12 måneder
Bivirkning
Tidsramme: Hvert besøg indtil 12 måneder
forekomst, grad
Hvert besøg indtil 12 måneder
Elektrokardiografi
Tidsramme: Hver 6. måned indtil 12 måneder
Unormalitet i EKG-resultater
Hver 6. måned indtil 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
6-minutters gangtest
Tidsramme: Hver 4. måned indtil 12 måneder
Gennemsnit, ændring og procentvis ændring af 6-minutters gangtest
Hver 4. måned indtil 12 måneder
Urin-GAG (Heparansulfat, Dermatan sulfat)
Tidsramme: Hvert besøg indtil 12 måneder
Gennemsnit, ændring og procentvis ændring af Urin HS/DS
Hvert besøg indtil 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Samarbejdspartnere

Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. maj 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

30. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

15. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. januar 2026

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GC1111_P3_Ex

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hunters syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner