Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie przedłużające oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Hunterase (Idursulfaza Beta)

7 stycznia 2026 zaktualizowane przez: GC Biopharma Corp

Badanie przedłużające oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Hunterase (Idursulfaza Beta) u pacjentów z zespołem Huntera

Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Hunterase przez około 1 rok u pacjentów, którzy ukończyli wizytę końcową badania (EOS) (wizyta 54) w badaniu fazy 3 preparatu Hunterase oraz u pacjentów, którzy otrzymywali preparat Hunterase przez ponad 6 miesięcy

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Pacjent z rozpoznanym zespołem Huntera (MPS II), który ukończył aktywności podczas wizyty końcowej (Wizyta 54) w badaniu GC1111_P3
  2. (Pacjent, który nie uczestniczył w badaniu GC1111_P3) Pacjent z rozpoznanym zespołem Huntera (MPS II), który otrzymywał Hunterase dłużej niż 6 miesięcy
  3. (Pacjenci, którzy nie uczestniczyli w badaniu GC1111_P3) Mężczyźni w wieku ≥ 5 lat
  4. Dobrowolnie podpisana forma świadomej zgody przez pacjenta lub prawnie dopuszczalnego przedstawiciela
  5. Pacjent, który zgadza się na stosowanie antykoncepcji

Kryteria wykluczenia:

  1. Pacjent z nadwrażliwością na którykolwiek składnik produktu badawczego
  2. Pacjent, u którego niemożliwe jest przeprowadzenie obserwacji kontrolnej bezpieczeństwa
  3. Pacjent, który otrzymał leczenie innym produktem badawczym w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem podawania leku w badaniu
  4. Pacjent, który planuje być leczony innym produktem badawczym w okresie badania
  5. Pacjent z wywiadem tracheostomii, przeszczepu szpiku kostnego lub przeszczepu krwi pępowinowej
  6. Jakiekolwiek inne nieodpowiednie warunki do udziału w badaniu według uznania badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Hunteraza
Jednoramienny
Lek: Hunterase
0,5 mg/kg tygodniowo podawanie dożylne
Inne nazwy:
  • GC1111

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badania laboratoryjne (Morfologia, Biochemia, Badanie moczu)
Ramy czasowe: Każda wizyta do 12 miesięcy
Nieprawidłowość wyników badań laboratoryjnych
Każda wizyta do 12 miesięcy
Badanie fizykalne
Ramy czasowe: Każda wizyta do 12 miesięcy
Nieprawidłowości w badaniu fizykalnym
Każda wizyta do 12 miesięcy
Zdarzenie niepożądane
Ramy czasowe: Każda wizyta do 12 miesięcy
wystąpienie, stopień
Każda wizyta do 12 miesięcy
Elektrokardiografia
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do 12 miesięcy
Nieprawidłowość wyników EKG
Co 6 miesięcy do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
6-minutowy test marszu
Ramy czasowe: Co 4 miesiące do 12 miesięcy
Średnia, zmiana i procentowa zmiana w teście 6-minutowego marszu
Co 4 miesiące do 12 miesięcy
GAG moczu (siarczan heparanu, siarczan dermatanu)
Ramy czasowe: Każda wizyta do 12 miesięcy
Średnia, zmiana i procentowa zmiana w moczu HS/DS
Każda wizyta do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Współpracownicy

Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 maja 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GC1111_P3_Ex

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj