Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arviointi Hunterase (Idursulfase Beta) -lääkkeelle tehtävä jatkotutkimus

keskiviikko 7. tammikuuta 2026 päivittänyt: GC Biopharma Corp

Tutkimus Hunterasen (Idursulfaasi Beetan) pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi Hunterin syndroomaa sairastavilla potilailla

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida Hunterasen pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta noin vuoden ajan niillä osallistujilla, jotka suorittivat tutkimuksen päätösvierailun (Vierailu 54) testit vaiheen 3 Hunterase-tutkimuksessa, ja potilailla, jotka ovat saaneet Hunterase-hoitoa yli kuuden kuukauden ajan

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  1. Koehenkilö, jolla on diagnosoitu Hunterin oireyhtymä (MPS II) ja joka suoritti toimenpiteet EOS-käynnillä (Käynti 54) GC1111_P3-tutkimuksessa
  2. (Koehenkilö, joka ei osallistunut GC1111_P3-tutkimukseen) Koehenkilö, jolla on diagnosoitu Hunterin oireyhtymä (MPS II) ja joka on saanut Hunterase-lääkettä yli 6 kuukautta
  3. (Koehenkilöt, jotka eivät osallistuneet GC1111_P3-tutkimukseen) Vähintään 5-vuotiaat miehet
  4. Koehenkilön tai laillisen edustajan vapaaehtoisesti allekirjoitettu tietoon perustuvan suostumuksen lomake
  5. Koehenkilö, joka suostuu käyttämään ehkäisyä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilö, jolla on yliherkkyys tutkittavan tuotteen mihin tahansa ainesosaan
  2. Koehenkilö, jolle turvallisuuden seurantahavainnointi on mahdotonta suorittaa
  3. Koehenkilö, joka on saanut toisen tutkittavan tuotteen hoitoa 14 päivän kuluessa ennen tutkimuslääkkeen aloittamista
  4. Koehenkilö, joka suunnittelee saavansa toisen tutkittavan tuotteen hoitoa tutkimusjakson aikana
  5. Koehenkilö, jolla on anamneesissä trakeostomia, luuydinsiirto tai kordiverensiirto
  6. Mikä tahansa muu tutkimukseen osallistumiseen sopimaton tila tutkijan harkinnan mukaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Hunterase
Yksittäinen haara
Lääke: Hunterase
0,5 mg/kg viikoittainen laskimonsisäinen annostelu
Muut nimet:
  • GC1111

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Laboratoriotutkimukset (verenkuva, kemia, virtsananalyysi)
Aikaikkuna: Jokainen käynti 12 kuukauteen saakka
Poikkeavuus laboratoriotutkimusten tuloksissa
Jokainen käynti 12 kuukauteen saakka
Fyysinen tutkimus
Aikaikkuna: Jokainen käynti 12 kuukauteen asti
Fyysisen tutkimuksen poikkeavuus
Jokainen käynti 12 kuukauteen asti
Haittatapahtuma
Aikaikkuna: Jokainen käynti 12 kuukauteen asti
esiintyminen, luokka
Jokainen käynti 12 kuukauteen asti
Elektrokardiografia
Aikaikkuna: Joka 6. kuukausi 12 kuukauden ajan
EKG-tulosten poikkeavuus
Joka 6. kuukausi 12 kuukauden ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
6-minuutin kävelytest
Aikaikkuna: Joka 4. kuukausi 12 kuukauteen asti
Keskimääräinen, muutos ja prosentuaalinen muutos 6 minuutin kävelytestissä
Joka 4. kuukausi 12 kuukauteen asti
Urinaariset GAG-molekyylit (Heparansulfaatti, Dermataanisulfaatti)
Aikaikkuna: Jokainen käynti 12 kuukauteen asti
Keskimääräinen, muutos ja prosentuaalinen muutos virtsan HS/DS
Jokainen käynti 12 kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

GC Biopharma Corp

Yhteistyökumppanit

Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 23. toukokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 17. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 15. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 15. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GC1111_P3_Ex

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa