Un Estudio de Extensión para Evaluar la Seguridad y Eficacia a Largo Plazo de Hunterase (Idursulfasa Beta)
7 de enero de 2026 actualizado por: GC Biopharma Corp
Un estudio de extensión para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de Hunterase (Idursulfasa Beta) en pacientes con síndrome de Hunter
El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de Hunterase durante aproximadamente 1 año en sujetos que completaron las pruebas de la visita de final de estudio (EOS) (Visita 54) en el estudio de Fase 3 de Hunterase y en pacientes que recibieron Hunterase durante más de 6 meses
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
30
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Seoul, Corea del Sur
- Samsung Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujeto diagnosticado con síndrome de Hunter (MPS II) que completó las actividades en la visita EOS (Visita 54) en el estudio GC1111_P3
- (Sujeto que no participó en el estudio GC1111_P3) Sujeto diagnosticado con síndrome de Hunter (MPS II) que recibió Hunterase durante más de 6 meses
- (Sujetos que no participaron en el estudio GC1111_P3) Varones de edad ≥ 5 años
- Formulario de consentimiento informado firmado voluntariamente por el sujeto o por un representante legalmente aceptable
- Sujeto que acepta utilizar anticoncepción
Criterios de exclusión:
- Sujeto con hipersensibilidad a cualquiera de los ingredientes del producto en investigación
- Sujeto imposible de realizar seguimiento de la seguridad
- Sujeto que recibió tratamiento con otro producto en investigación dentro de los 14 días previos al inicio del fármaco del estudio
- Sujeto que planea ser tratado con otro producto en investigación durante el período del estudio
- Sujeto con antecedentes de traqueostomía, trasplante de médula ósea o trasplante de sangre de cordón umbilical
- Cualquier otra condición inapropiada para la participación en el estudio según el criterio del investigador
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Otro: Hunterasa
Brazo único
|
0.5 mg/kg administración intravenosa semanal
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Pruebas de laboratorio (CBC, Química, Análisis de orina)
Periodo de tiempo: Cada visita hasta 12 meses
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Anomalía de los resultados de pruebas de laboratorio
|
Cada visita hasta 12 meses
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Examen físico
Periodo de tiempo: Cada visita hasta 12 meses
|
Anomalía del examen físico
|
Cada visita hasta 12 meses
|
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Evento Adverso
Periodo de tiempo: Cada visita hasta 12 meses
|
ocurrencia, grado
|
Cada visita hasta 12 meses
|
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Electrocardiografía
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta 12 meses
|
Anomalía de los resultados del ECG
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Cada 6 meses hasta 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Prueba de marcha de 6 minutos
Periodo de tiempo: Cada 4 meses hasta 12 meses
|
Media, cambio y cambio porcentual de la prueba de caminata de 6 minutos
|
Cada 4 meses hasta 12 meses
|
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GAG en orina (Sulfato de heparán, Sulfato de dermatán)
Periodo de tiempo: Cada visita hasta 12 meses
|
Media, cambio y cambio porcentual de HS/DS de orina
|
Cada visita hasta 12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de mayo de 2018
Finalización primaria (Actual)
30 de diciembre de 2022
Finalización del estudio (Actual)
30 de diciembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de noviembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de enero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
15 de enero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de enero de 2026
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Procesos Patológicos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Manifestaciones neuroconductuales
- Muerte
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Discapacidad intelectual
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Muerte Súbita
- Mucopolisacaridosis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Discapacidad intelectual ligada al cromosoma X
- Muerte infantil
- Mucopolisacaridosis II
- Muerte Súbita Infantil
Otros números de identificación del estudio
- GC1111_P3_Ex
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .