En utökningsstudie för att utvärdera långtidssäkerheten och effektiviteten av Hunterase (Idursulfas Beta)
7 januari 2026 uppdaterad av: GC Biopharma Corp
En förlängningsstudie för att bedöma långtids säkerheten och effektiviteten av Hunterase (Idursulfas Beta) hos patienter med Hunters syndrom
Syftet med denna studie är att utvärdera långsiktig säkerhet och effekt av Hunterase under cirka ett år hos deltagare som genomförde besök vid studiens slut (Besök 54) i fas 3-studien med Hunterase och patienter som har fått Hunterase i mer än 6 månader
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
30
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Seoul, Sydkorea
- Samsung Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patient diagnostiserad med Hunters syndrom (MPS II) som genomfört aktiviteter vid EOS-besöket (Besök 54) i GC1111_P3-studien
- (Patient som inte deltog i GC1111_P3-studien) Patient diagnostiserad med Hunters syndrom (MPS II) som fått Hunterase i mer än 6 månader
- (Patienter som inte deltog i GC1111_P3-studien) Män i åldern ≥ 5 år
- Informerat samtycke frivilligt undertecknat av patienten eller en lagligt godkänd företrädare
- Patient som samtycker till att använda preventivmedel
Exklusionskriterier:
- Patient med överkänslighet mot något av ingredienserna i undersökningsprodukten
- Patient där uppföljning av säkerheten inte är möjlig att genomföra
- Patient som fått behandling med en annan undersökningsprodukt inom 14 dagar före studieläkemedlets start
- Patient som planerar att behandlas med en annan undersökningsprodukt under studieperioden
- Patient med tidigare trakeostomi, benmärgstransplantation eller navelsträngsblodstransplantation
- Alla andra olämpliga förhållanden för studiedeltagande enligt utredarens bedömning
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Hunterase
Enarmsstudie
|
0,5 mg/kg veckovis IV-administrering
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Laboratorietester (CBC, Kemi, Urinanalys)
Tidsram: Varje besök fram till 12 månader
|
Abnormalitet av laboratorietestresultat
|
Varje besök fram till 12 månader
|
|
Fysisk undersökning
Tidsram: Varje besök fram till 12 månader
|
Abnormitet vid fysisk undersökning
|
Varje besök fram till 12 månader
|
|
Biverkning
Tidsram: Varje besök fram till 12 månader
|
förekomst, grad
|
Varje besök fram till 12 månader
|
|
Elektrokardiografi
Tidsram: Var 6:e månad fram till 12 månader
|
Abnormalt EKG-resultat
|
Var 6:e månad fram till 12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
6-minuters gångtest
Tidsram: Var 4:e månad tills 12 månader
|
Medelvärde, förändring och procentuell förändring av 6-minuters gångtest
|
Var 4:e månad tills 12 månader
|
|
Urin GAG (Heparansulfat, Dermatansulfat)
Tidsram: Varje besök fram till 12 månader
|
Medelvärde, förändring och procentuell förändring av Urine HS/DS
|
Varje besök fram till 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
23 maj 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
30 december 2022
Avslutad studie (Faktisk)
30 december 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 november 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 januari 2026
Första postat (Faktisk)
15 januari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 januari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 januari 2026
Senast verifierad
1 november 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Neurologiska manifestationer
- Sjukdomar i nervsystemet
- Patologiska processer
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Bindvävssjukdomar
- Neurobehavioral manifestationer
- Död
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Intellektuell funktionsnedsättning
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Kolhydratmetabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Mucinoser
- Död, Sudden
- Mukopolysackaridoser
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Patologiska tillstånd, tecken och symtom
- Närings- och metabola sjukdomar
- Hud- och bindvävssjukdomar
- X-länkad intellektuell funktionsnedsättning
- Spädbarnsdöd
- Mukopolysackaridos II
- Plötslig spädbarnsdöd
Andra studie-ID-nummer
- GC1111_P3_Ex
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .