Um Estudo de Extensão para Avaliar a Segurança e Eficácia a Longo Prazo do Hunterase (Idursulfase Beta)
7 de janeiro de 2026 atualizado por: GC Biopharma Corp
Um Estudo de Extensão para Avaliar a Segurança e Eficácia a Longo Prazo da Hunterase (Idursulfase Beta) em Doentes com Síndrome de Hunter
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do Hunterase durante aproximadamente 1 ano em sujeitos que concluíram os testes da visita final do estudo (Visita 54) no estudo de Fase 3 do Hunterase e em doentes que receberam Hunterase durante mais de 6 meses
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
30
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Seoul, Coréia do Sul
- Samsung Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Sujeito diagnosticado com síndrome de Hunter (MPS II) que completou as atividades na visita EOS (Visita 54) no estudo GC1111_P3
- (Sujeito que não participou no estudo GC1111_P3) Sujeito diagnosticado com síndrome de Hunter (MPS II) que recebeu Hunterase durante mais de 6 meses
- (Sujeitos que não participaram no estudo GC1111_P3) Homens com idade ≥ 5 anos
- Formulário de consentimento informado assinado voluntariamente pelo sujeito ou por um representante legalmente aceitável
- Sujeito que concorda em usar contraceção
Critérios de Exclusão:
- Sujeito com hipersensibilidade a qualquer um dos ingredientes do produto em investigação
- Sujeito impossibilitado de realizar observação de seguimento da segurança
- Sujeito que recebeu tratamento com outro produto em investigação nos 14 dias anteriores ao início do medicamento do estudo
- Sujeito que planeia ser tratado com outro produto em investigação durante o período do estudo
- Sujeito com histórico de traqueostomia, transplante de medula óssea ou transplante de sangue do cordão umbilical
- Quaisquer outras condições inadequadas para participação no estudo, a critério do investigador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Hunterase
Braço único
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administração intravenosa semanal de 0,5 mg/kg
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Testes laboratoriais (Hemograma, Bioquímica, Urinálise)
Prazo: Cada visita até 12 meses
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Anomalia dos resultados dos testes laboratoriais
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Cada visita até 12 meses
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Exame físico
Prazo: Cada visita até 12 meses
|
Anormalidade do exame físico
|
Cada visita até 12 meses
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Evento Adverso
Prazo: Todas as visitas até 12 meses
|
ocorrência, grau
|
Todas as visitas até 12 meses
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Eletrocardiografia
Prazo: De 6 em 6 meses até 12 meses
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Anormalidade dos resultados do ECG
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De 6 em 6 meses até 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: De 4 em 4 meses até 12 meses
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Média, Mudança e percentagem de mudança do teste de caminhada de 6 minutos
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De 4 em 4 meses até 12 meses
|
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GAG urinário (Sulfato de heparano, Sulfato de dermatano)
Prazo: Cada visita até 12 meses
|
Média, Alteração e percentagem de alteração de Urina HS/DS
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Cada visita até 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de maio de 2018
Conclusão Primária (Real)
30 de dezembro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
30 de dezembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de novembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de janeiro de 2026
Primeira postagem (Real)
15 de janeiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de novembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Processos Patológicos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Manifestações Neurocomportamentais
- Morte
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Deficiência Intelectual
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Morte, Súbita
- Mucopolissacaridoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Deficiência Intelectual Ligada ao X
- Morte infantil
- Mucopolissacaridose II
- Morte Súbita Infantil
Outros números de identificação do estudo
- GC1111_P3_Ex
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .