Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности препарата Хантераза (Идурсульфаза Бета)

7 января 2026 г. обновлено: GC Biopharma Corp

Расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности препарата Хантераза (Идурсульфаза Бета) у пациентов с синдромом Хантера

Целью данного исследования является оценка долгосрочной безопасности и эффективности Хунтеразы в течение приблизительно 1 года у субъектов, которые завершили тесты визита окончания исследования (Visit 54) в исследовании Хунтеразы Фазы 3, и пациентов, получавших Хунтеразу более 6 месяцев

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Пациент с диагнозом синдром Хантера (MPS II), завершивший все мероприятия на визите EOS (Визит 54) в исследовании GC1111_P3
  2. (Пациент, не участвовавший в исследовании GC1111_P3) Пациент с диагнозом синдром Хантера (MPS II), получавший Хантеразу более 6 месяцев
  3. (Пациенты, не участвовавшие в исследовании GC1111_P3) Мужчины в возрасте ≥ 5 лет
  4. Добровольно подписанная информированная форма согласия пациента или его законного представителя
  5. Пациент, согласный использовать контрацепцию

Критерии исключения:

  1. Пациент с гиперчувствительностью к любому из компонентов исследуемого препарата
  2. Пациент, за которым невозможно проводить наблюдение за безопасностью
  3. Пациент, получавший лечение другим исследуемым препаратом в течение 14 дней до начала приема исследуемого препарата
  4. Пациент, планирующий получать лечение другим исследуемым препаратом в течение периода исследования
  5. Пациент с анамнезом трахеостомии, трансплантации костного мозга или трансплантации пуповинной крови
  6. Любые другие состояния, не подходящие для участия в исследовании по усмотрению исследователя

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Хунтераза
Одноплечевое исследование
Лекарство: Хантераза
0.5 мг/кг еженедельное внутривенное введение
Другие имена:
  • GC1111

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Лабораторные исследования (общий анализ крови, биохимический анализ, анализ мочи)
Временное ограничение: Каждый визит до 12 месяцев
Отклонения результатов лабораторных исследований
Каждый визит до 12 месяцев
Физикальное обследование
Временное ограничение: Каждый визит до 12 месяцев
Отклонение при физикальном обследовании
Каждый визит до 12 месяцев
Нежелательное явление
Временное ограничение: Каждый визит до 12 месяцев
частота возникновения, степень тяжести
Каждый визит до 12 месяцев
Электрокардиография
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев до 12 месяцев
Аномалия результатов ЭКГ
Каждые 6 месяцев до 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
6-минутный тест ходьбы
Временное ограничение: Каждые 4 месяца до 12 месяцев
Среднее значение, изменение и процентное изменение теста 6-минутной ходьбы
Каждые 4 месяца до 12 месяцев
Гликозаминогликаны мочи (гепарансульфат, дерматансульфат)
Временное ограничение: Каждый визит до 12 месяцев
Среднее значение, изменение и процентное изменение HS/DS мочи
Каждый визит до 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

GC Biopharma Corp

Соавторы

Samsung Medical Center, Sungkyunkwan University School of Medicine

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 мая 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 декабря 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 ноября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 января 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 января 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 января 2026 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GC1111_P3_Ex

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться