先天性第VII因子欠乏症患者におけるSutacimigの評価を目的とした臨床試験
2026年5月28日 更新者：Hemab ApS
先天性第VII因子欠乏症患者におけるSutacimigの安全性と有効性を評価する臨床試験
先天性第VII因子欠乏症（FVIID）の参加者を対象とした、単回投与のsutacimig単剤療法の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および有効性を評価するためのオープンラベル試験。
調査の概要
詳細な説明
目的は、単回投与のスタシミグを投与し、安全性、薬物動態、薬力学を評価することです。
2つのコホートを評価する可能性があります。
コホートAは、FVII(a)レベルが<10%の参加者によって定義されます。
コホートBは、FVII(a)レベルが≧10%の参加者によって定義されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
18
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Hemab Aps
- 電話番号：+44 (0) 808 304 6409
- メール：clinicaltrials@hemab.com
研究場所
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London、イギリス、E1 2ES
- 募集
- Royal London Hospital
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コンタクト：
- Suthesh Sivapalarantnam
- 電話番号：+44 (0) 020 3594 3327
- メール：s.sivapalaratnam@nhs.net
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
参加基準：
- インフォームド・コンセント署名時に18歳以上60歳以下であること。
- 現地検査室による2回以上の異なる検査測定で、第VII因子：C活性＜10％が確認されたFVII欠乏症の診断。
- 主要な出血事象の既往および／または出血治療として組換え活性型第VII因子または新鮮凍結血漿の投与歴、または治験責任医師が定義する重度の臨床的出血歴を特徴とする重度の出血歴。
- 治験参加に必要なインフォームド・コンセントを提供する能力を有すること。
除外基準：
- 第VII因子または第VIIa因子に対する既知のインヒビターの存在。
- モノクローナル抗体療法に関連する臨床的に有意な過敏症の既往。
- カテーテル関連表在静脈血栓症を除く、静脈または動脈血栓症または血栓塞栓症の既往。
- 以下の基準による既知の血栓性素因：ホモ接合型第V因子ライデン（FVL）、複合ヘテロ接合型FVL／プロトロンビン遺伝子変異、アンチトロンビン＜50％、先天性プロテインCおよびプロテインS欠乏症（レベル＜50％）。
- 治験参加に支障をきたす可能性のある臨床的に有意な併存疾患。
- 治験中に許可されていない併用療法の使用（例：他の血小板阻害剤、デスモプレシン、線溶阻害剤、局所治療として使用される場合を除く［口腔内出血など］）。
- 妊娠中または授乳中の女性参加者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：FVII(a) レベルが < 10% の参加者
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Sutacimigは、皮下投与される二重特異性抗体であり、先天性出血性疾患の予防的治療選択肢として開発中です。
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実験的：FVII(a)レベルが≥10%の参加者
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Sutacimigは、皮下投与される二重特異性抗体であり、先天性出血性疾患の予防的治療選択肢として開発中です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療関連有害事象（TEAE）の発現率
時間枠：Day 1からDay 57まで
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Day 1からDay 57まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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薬物動態パラメータ：スタシミグの最大血漿中濃度（Cmax）
時間枠：1日目から57日目まで
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1日目から57日目まで
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薬物動態パラメータ：最高血漿濃度到達時間（Tmax）
時間枠：ベースラインから57日目まで
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ベースラインから57日目まで
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薬物動態パラメータ：血漿中濃度-時間曲線下面積（投与開始から最終定量可能濃度までのAUClast）
時間枠：1日目から57日目まで
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1日目から57日目まで
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薬物動態パラメータ：時間ゼロから外挿無限時間までの曲線下面積 (AUCinf)
時間枠：Day 1からDay 57まで
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Day 1からDay 57まで
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薬物動態パラメータ: 終末相半減期 (T1/2)
時間枠：1日目から57日目まで
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1日目から57日目まで
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薬力学パラメータ：全第VII因子
時間枠：1日目から57日目まで
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1日目から57日目まで
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薬力学パラメータ: 第VII因子活性
時間枠：Day 1からDay 57
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Day 1からDay 57
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薬力学パラメータ：プロトロンビン時間（PT）測定
時間枠：第1日から第57日
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第1日から第57日
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薬力学的パラメーター：活性化部分トロンボプラスチン時間 (aPTT) 測定
時間枠：1日目から57日目まで
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1日目から57日目まで
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抗薬物抗体レベル
時間枠：1日目から57日目まで
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1日目から57日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年3月11日
一次修了 (推定)
2026年7月1日
研究の完了 (推定)
2026年7月1日
試験登録日
最初に提出
2025年12月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年1月8日
最初の投稿 (実際)
2026年1月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月28日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HMB-001-201
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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