Klinikai vizsgálat a Sutacimig értékelésére veleszületett VII-es faktor hiányában szenvedő résztvevőknél
2026. július 20. frissítette: Hemab ApS
Klinikai vizsgálat a Sutacimig biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére veleszületett Faktor VII hiányban szenvedő résztvevőknél
Nyílt címkés vizsgálat a sutacimig monoterápiának egyetlen adagjának biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának, farmakodinamikájának és hatékonyságának értékelésére veleszületett FVII hiányos (FVIID) résztvevőkben.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A cél egyetlen adag sutacimig beadása, valamint a biztonságosság, a farmakokinetika és a farmakodinamika értékelése.
Két kohort értékelhető.
Az A kohort a FVII(a) szintje < 10%-os résztvevőket foglalja magában.
A B kohort a FVII(a) szintje ≥10%-os résztvevőket foglalja magában.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
18
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Hemab Aps
- Telefonszám: +44 (0) 808 304 6409
- E-mail: clinicaltrials@hemab.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, E1 2ES
- Toborzás
- Royal London Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Suthesh Sivapalarantnam
- Telefonszám: +44 (0) 020 3594 3327
- E-mail: s.sivapalaratnam@nhs.net
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevonási kritériumok:
- 18 és 60 év közötti kor, beleértve a beleegyező nyilatkozat aláírásának időpontját.
- FVIID diagnózis, amelyet a helyi laborvizsgálat szerint ≥2 különböző laboratóriumi mérésen dokumentált <10%-os Faktor VII:C aktivitás határoz meg.
- Súlyos vérzés előzmény, amelyet súlyos vérzéses esemény előzménye és/vagy rekombináns aktivált FVII vagy friss fagyasztott plazma vérzés kezelésére történő alkalmazása jellemez, vagy a Vizsgálatvezető által meghatározott súlyos klinikai vérzés előzmény.
- Képes tájékozott beleegyezést adni a vizsgálatban való részvételhez.
Kizárási kritériumok:
- Ismert FVII vagy FVIIa gátlók jelenléte.
- Klinikailag jelentős túlérzékenység előzménye monoklonális antitest-terápiákkal kapcsolatban.
- Vénás vagy artériás trombózis vagy tromboembóliás betegség előzménye, a katéterhez kapcsolódó felszíni vénatrombózis kivételével.
- Ismert trombofília kockázat a következő kritériumok szerint: homozigóta Faktor V Leiden (FVL), vegyes heterozigóta FVL/Protrombin génmutáció, antithrombin <50%, veleszületett C fehérje és S fehérje hiány <50%-os szinttel.
- Klinikailag jelentős komorbiditás, amely zavarhatja a vizsgálatban való részvételt.
- A vizsgálat során nem megengedett egyidejű terápia alkalmazása (pl. más vérlemezkégátlók, desmopresszin, fibrinolízisgátlók, kivéve, ha helyi kezelésként használják [pl. szájvérzések esetén]).
- Terhes vagy szoptató női résztvevők.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A résztvevők, akiknek FVII(a) szintje < 10%
|
A Sutacimig egy subkután alkalmazású, bispecifikus antitest, amelyet veleszületett vérzési rendellenességek profilaktikus kezelési lehetőségeként fejlesztenek.
|
|
Kísérleti: Résztvevők, akiknek FVII(a) szintje ≥10%
|
A Sutacimig egy subkután alkalmazású, bispecifikus antitest, amelyet veleszületett vérzési rendellenességek profilaktikus kezelési lehetőségeként fejlesztenek.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A kezelés során fellépő káros események (TEAE) előfordulása
Időkeret: 1. naptól a 57. napig
|
1. naptól a 57. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Farmakokinetikai paraméter: A szutacimig maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax)
Időkeret: 1. naptól 57. napig
|
1. naptól 57. napig
|
|
Farmakokinetikai paraméter: A maximális megfigyelt plazmakoncentráció eléréséhez szükséges idő (Tmax)
Időkeret: Alapvonal a 57. napig
|
Alapvonal a 57. napig
|
|
Farmakokinetikai paraméter: A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület a nulladik időponttól az utolsó kvantifikálható koncentrációig (AUClast)
Időkeret: 1. naptól a 57. napig
|
1. naptól a 57. napig
|
|
Farmakokinetikai paraméter: Terület a görbe alatt a nulla időponttól az extrapolált végtelen időig (AUCinf)
Időkeret: 1. naptól a 57. napig
|
1. naptól a 57. napig
|
|
Farmakokinetikai paraméter: Terminális eliminációs fázis felezési idő (T1/2)
Időkeret: 1. naptól a 57. napig
|
1. naptól a 57. napig
|
|
Farmakodinamikai paraméter: Teljes faktor VII
Időkeret: 1. nap és 57. nap között
|
1. nap és 57. nap között
|
|
Farmakodinamikai paraméter: Faktor VII-aktivitás
Időkeret: 1. naptól 57. napig
|
1. naptól 57. napig
|
|
Farmakodinamikai paraméter: Protrombinidő (PT) mérés
Időkeret: 1. naptól 57. napig
|
1. naptól 57. napig
|
|
Farmakodinamikai paraméter: Aktivált parciális tromboplasztin idő (aPTT) mérés
Időkeret: 1. naptól a 57. napig
|
1. naptól a 57. napig
|
|
Antidrog-antitest-szintek
Időkeret: 1. naptól 57. napig
|
1. naptól 57. napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2026. március 11.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. november 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. december 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. január 8.
Első közzététel (Tényleges)
2026. január 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. július 20.
Utolsó ellenőrzés
2026. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HMB-001-201
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .