Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En klinisk undersøgelse til vurdering af Sutacimig hos deltagere med medfødt faktor VII-mangel

28. maj 2026 opdateret af: Hemab ApS

En klinisk undersøgelse til vurdering af sikkerheden og effektiviteten af Sutacimig hos deltagere med medfødt faktor VII-mangel

Åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effekt af en enkelt dosis sutacimig-monoterapi hos deltagere med medfødt FVII-mangel (FVIID).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet er at administrere en enkelt dosis sutacimig og at evaluere sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik. To kohorter kan blive evalueret. Kohorte A er defineret af deltagere med et FVII(a)-niveau på < 10%. Kohorte B er defineret af deltagere med et FVII(a)-niveau på ≥10%.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 18 til 60 år, inklusive, på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke.
  2. Diagnose af FVII-D defineret ved faktor VII:C-aktivitet < 10% dokumenteret på ≥ 2 forskellige laboratoriemålinger ved lokal laboratorievurdering.
  3. Alvorlig blødningshistorie karakteriseret ved historie om en større blødningshændelse og/eller modtagelse af rekombinant aktiveret FVII eller frisk frossen plasma som behandling for blødning eller en alvorlig klinisk blødningshistorie som defineret af undersøgeren.
  4. Har evnen til at give informeret samtykke til at deltage i forsøget.

Eksklusionskriterier:

  1. Tilstedeværelse af kendte hæmmere mod FVII eller FVIIa
  2. Historie med klinisk signifikant overfølsomhed forbundet med monoklonale antistof-terapier.
  3. Historie med venøs eller arteriel trombose eller tromboembolisk sygdom, med undtagelse af kateter-associeret overfladisk venetrombose.
  4. Kendt trombofili-risiko efter følgende kriterier: Homozygot faktor V Leiden (FVL), sammensat heterozygot FVL/Prothrombin-genmutation, antitrombin <50%, medfødt protein C- og protein S-mangel med niveauer <50%.
  5. Klinisk signifikant komorbiditet, der kan forstyrre forsøgsdeltagelse.
  6. Brug af samtidig terapi, der ikke er tilladt under forsøget (dvs. andre blodpladehæmmere, desmopressin, fibrinolyschæmmere, medmindre brugt som lokal behandling [f.eks. til mundblødninger])
  7. Kvindelige deltagere, der er gravide eller ammer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Deltagere med et FVII(a)-niveau på < 10%
Medicin: Sutacimig
Sutacimig er et subkutant administreret, bispecifikt antistof, der udvikles som en profylaktisk behandlingsmulighed for medfødte blødningslidelser.
Eksperimentel: Deltagere med et FVII(a)-niveau på ≥10%
Medicin: Sutacimig
Sutacimig er et subkutant administreret, bispecifikt antistof, der udvikles som en profylaktisk behandlingsmulighed for medfødte blødningslidelser.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 57
Dag 1 til og med Dag 57

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmacokinetisk parameter: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) for sutacimig
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 57
Dag 1 til og med Dag 57
Farmakokinetisk parameter: Tid til at opnå den maksimale observerede plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: Baseline gennem dag 57
Baseline gennem dag 57
Farmakokinetisk parameter: Areal under plasma-koncentrationstidskurven fra tid nul til sidste kvantificerbare koncentration (AUClast)
Tidsramme: Dag 1 til Dag 57
Dag 1 til Dag 57
Farmakokinetisk parameter: Areal under kurven fra tid nul til ekstrapoleret uendelig tid (AUCinf)
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 57
Dag 1 til og med dag 57
Farmakokinetisk parameter: Halveringstid for terminal eliminering (T1/2)
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 57
Dag 1 til og med Dag 57
Farmakodynamisk parameter: Total faktor VII
Tidsramme: Dag 1 til Dag 57
Dag 1 til Dag 57
Farmakodynamisk parameter: Faktor VII-aktivitet
Tidsramme: Dag 1 til Dag 57
Dag 1 til Dag 57
Farmakodynamisk parameter: Prothrombin tid (PT) måling
Tidsramme: Dag 1 til Dag 57
Dag 1 til Dag 57
Farmakodynamisk parameter: Måling af aktiveret partialt tromboplastintid (aPTT)
Tidsramme: Dag 1 til Dag 57
Dag 1 til Dag 57
Niveauer af anti-lægemiddel-antistoffer
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 57
Dag 1 til og med dag 57

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hemab ApS

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

16. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HMB-001-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt faktor VII-mangel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner