Klinická studie k posouzení účinků přípravku Sutacimig u účastníků s vrozeným deficitem faktoru VII
28. května 2026 aktualizováno: Hemab ApS
Klinická studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti přípravku Sutacimig u účastníků s vrozeným nedostatkem faktoru VII
Otevřená studie pro vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti jedné dávky sutacimigu jako monoterapie u účastníků s vrozeným deficitem faktoru VII (FVIID).
Přehled studie
Detailní popis
Cílem je podat jedinou dávku sutacimigu a vyhodnotit bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku.
Může být vyhodnoceno dvě kohorty.
Kohorta A je definována účastníky s hladinou FVII(a) < 10 %.
Kohorta B je definována účastníky s hladinou FVII(a) ≥ 10 %.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
18
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Hemab Aps
- Telefonní číslo: +44 (0) 808 304 6409
- E-mail: clinicaltrials@hemab.com
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království, E1 2ES
- Nábor
- Royal London Hospital
-
Kontakt:
- Suthesh Sivapalarantnam
- Telefonní číslo: +44 (0) 020 3594 3327
- E-mail: s.sivapalaratnam@nhs.net
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 18 až 60 let včetně v době podepsání informovaného souhlasu.
- Diagnóza FVIID definovaná aktivitou faktoru VII:C < 10 % doložená na ≥ 2 různých laboratorních měřeních místním laboratorním hodnocením.
- Historie závažného krvácení charakterizovaná anamnézou významné krvácivé příhody a/nebo podáním rekombinantního aktivovaného FVII nebo čerstvě zmrazené plazmy jako léčby krvácení nebo závažná klinická historie krvácení podle posouzení zkoušejícího lékaře.
- Schopnost poskytnout informovaný souhlas k účasti ve studii.
Vylučovací kritéria:
- Přítomnost známých inhibitorů proti FVII nebo FVIIa.
- Historie klinicky významné přecitlivělosti spojené s léčbou monoklonálními protilátkami.
- Historie venózní nebo arteriální trombózy nebo tromboembolického onemocnění, s výjimkou katetrem spojené povrchové žilní trombózy.
- Známé riziko trombofilie podle následujících kritérií: Homozygotní faktor V Leiden (FVL), složený heterozygot FVL/mutace protrombinového genu, antitrombin <50 %, vrozený deficit proteinu C a proteinu S s hladinami <50 %.
- Klinicky významná komorbidita, která může ovlivnit účast ve studii.
- Užívání souběžné léčby nepovolené během studie (tj. jiných inhibitorů destiček, desmopresinu, inhibitorů fibrinolýzy, kromě případů použití jako lokální léčba [např. pro orální krvácení]).
- Ženské účastnice, které jsou těhotné nebo kojí.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Účastníci s hladinou FVII(a) < 10 %
|
Sutacimig je bispecifická protilátka podávaná subkutánně, která se vyvíjí jako profylaktická léčebná možnost pro vrozené krvácivé poruchy.
|
|
Experimentální: Účastníci s hladinou FVII(a) ≥10 %
|
Sutacimig je bispecifická protilátka podávaná subkutánně, která se vyvíjí jako profylaktická léčebná možnost pro vrozené krvácivé poruchy.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAEs)
Časové okno: Den 1 až Den 57
|
Den 1 až Den 57
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Farmakokinetický parametr: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) přípravku sutacimig
Časové okno: Den 1 až Den 57
|
Den 1 až Den 57
|
|
Farmaceutický kinetický parametr: Čas k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax)
Časové okno: Výchozí hodnoty až do dne 57
|
Výchozí hodnoty až do dne 57
|
|
Farmakokinetický parametr: Plocha pod křivkou koncentrace v plazmě v závislosti na čase od nuly do poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUClast)
Časové okno: Den 1 až Den 57
|
Den 1 až Den 57
|
|
Farmakokinetický parametr: Plocha pod křivkou od času nula do extrapolovaného nekonečného času (AUCinf)
Časové okno: Den 1 až den 57
|
Den 1 až den 57
|
|
Farmakokinetický parametr: Poločas eliminace v terminální fázi (T1/2)
Časové okno: Den 1 až den 57
|
Den 1 až den 57
|
|
Farmakodynamický parametr: Celkový faktor VII
Časové okno: Den 1 až den 57
|
Den 1 až den 57
|
|
Farmacodynamický parametr: Aktivita faktoru VII
Časové okno: Den 1 až den 57
|
Den 1 až den 57
|
|
Farmakodynamický parametr: Měření protrombinového času (PT)
Časové okno: Den 1 až Den 57
|
Den 1 až Den 57
|
|
Farmakodynamický parametr: Měření aktivovaného parciálního tromboplastinového času (aPTT)
Časové okno: Den 1 až Den 57
|
Den 1 až Den 57
|
|
Hladiny protilátek proti léku
Časové okno: Den 1 až den 57
|
Den 1 až den 57
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. března 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. července 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. července 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. prosince 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. ledna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
16. ledna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HMB-001-201
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .