Uno Studio Clinico per Valutare Sutacimig in Partecipanti con Deficit Congenito di Fattore VII
28 maggio 2026 aggiornato da: Hemab ApS
Uno Studio Clinico per Valutare la Sicurezza e l'Efficacia di Sutacimig nei Partecipanti con Deficit Congenito di Fattore VII
Studio in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia di una singola dose di sutacimig in monoterapia in partecipanti con deficit congenito di FVII (FVIID).
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'obiettivo è somministrare una singola dose di sutacimig e valutare sicurezza, farmacocinetica e farmacodinamica.
Possono essere valutate due coorti.
La coorte A è definita da partecipanti con un livello di FVII(a) < 10%.
La coorte B è definita da partecipanti con un livello di FVII(a) ≥10%.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
18
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Hemab Aps
- Numero di telefono: +44 (0) 808 304 6409
- Email: clinicaltrials@hemab.com
Luoghi di studio
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-
London, Regno Unito, E1 2ES
- Reclutamento
- Royal London Hospital
-
Contatto:
- Suthesh Sivapalarantnam
- Numero di telefono: +44 (0) 020 3594 3327
- Email: s.sivapalaratnam@nhs.net
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età compresa tra 18 e 60 anni, inclusi, al momento della firma del consenso informato.
- Diagnosi di FVIID definita da attività di Fattore VII:C < 10% documentata su ≥ 2 diverse misurazioni di laboratorio tramite valutazione di laboratorio locale.
- Storia di sanguinamento grave caratterizzata da storia di un evento emorragico maggiore e/o ricezione di FVII attivato ricombinante o plasma fresco congelato come trattamento per sanguinamento o una storia clinica di sanguinamento grave come definito dallo Sperimentatore.
- Avere la capacità di fornire il consenso informato per partecipare alla sperimentazione.
Criteri di esclusione:
- Presenza di inibitori noti per FVII o FVIIa.
- Storia di ipersensibilità clinicamente significativa associata a terapie con anticorpi monoclonali.
- Storia di trombosi venosa o arteriosa o malattia tromboembolica, ad eccezione della trombosi venosa superficiale associata a catetere.
- Rischio noto di trombofilia secondo i seguenti criteri: Fattore V Leiden (FVL) omozigote, mutazione del gene FVL/Protrombina eterozigote composta, antitrombina <50%, carenza congenita di proteina C e proteina S con livelli <50%.
- Comorbidità clinicamente significativa che potrebbe interferire con la partecipazione allo studio.
- Uso di terapia concomitante non consentita durante lo studio (ad esempio, altri inibitori piastrinici, desmopressina, inibitori della fibrinolisi, tranne se utilizzati come trattamento locale [ad esempio, per sanguinamenti orali]).
- Partecipanti di sesso femminile che sono in gravidanza o allattamento.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Partecipanti con un livello di FVII(a) < 10%
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Sutacimig è un anticorpo bispecifico somministrato per via sottocutanea, sviluppato come opzione di trattamento profilattico per i disturbi emorragici congeniti.
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Sperimentale: Partecipanti con un livello di FVII(a) ≥10%
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Sutacimig è un anticorpo bispecifico somministrato per via sottocutanea, sviluppato come opzione di trattamento profilattico per i disturbi emorragici congeniti.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 57
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Dal Giorno 1 al Giorno 57
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Parametro Farmacocinetico: Massima concentrazione plasmatica osservata (Cmax) di sutacimig
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 57
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Dal Giorno 1 al Giorno 57
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Parametro Farmacocinetico: Tempo per raggiungere la concentrazione plasmatica massima osservata (Tmax)
Lasso di tempo: Baseline attraverso il Giorno 57
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Baseline attraverso il Giorno 57
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Parametro Farmacocinetico: Area sotto la curva della concentrazione plasmatica-tempo dall'istante zero all'ultima concentrazione quantificabile (AUClast)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 57
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Dal giorno 1 al giorno 57
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Parametro Farmacocinetico: Area sotto la curva dal tempo zero al tempo infinito estrapolato (AUCinf)
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 57
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Dal Giorno 1 al Giorno 57
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Parametro farmacocinetico: Emivita terminale di eliminazione (T1/2)
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 57
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Dal Giorno 1 al Giorno 57
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Parametro Farmacodinamico: Fattore VII Totale
Lasso di tempo: Giorno 1 fino al Giorno 57
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Giorno 1 fino al Giorno 57
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Parametro Farmacodinamico: Attività del Fattore VII
Lasso di tempo: Giorno 1 fino al Giorno 57
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Giorno 1 fino al Giorno 57
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Parametro Farmacodinamico: Misurazione del Tempo di Protrombina (PT)
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 57
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Dal Giorno 1 al Giorno 57
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Parametro Farmacodinamico: Misurazione del tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT)
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 57
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Dal Giorno 1 al Giorno 57
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Livelli di anticorpi anti-farmaco
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 57
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Dal Giorno 1 al Giorno 57
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
11 marzo 2026
Completamento primario (Stimato)
1 luglio 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 luglio 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 dicembre 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 gennaio 2026
Primo Inserito (Effettivo)
16 gennaio 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Carenza di fattore VII
Altri numeri di identificazione dello studio
- HMB-001-201
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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