Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En klinisk studie for å vurdere Sutacimig hos deltakere med medfødt faktor VII-mangel

28. mai 2026 oppdatert av: Hemab ApS

En klinisk studie for å vurdere sikkerheten og effekten av Sutacimig hos deltakere med medfødt faktor VII-mangel

Åpen merket studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og effekt av en enkeltdose sutacimig monoterapi hos deltakere med medfødt FVII-mangel (FVIID).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Målet er å administrere en enkeltdose av sutacimig og å evaluere sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk. To kohorter kan bli evaluert. Kohort A er definert av deltakere med et FVII(a)-nivå på < 10%. Kohort B er definert av deltakere med et FVII(a)-nivå på ≥10%.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, E1 2ES
        • Rekruttering
        • Royal London Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Alder 18 til 60 år, inkludert, ved signering av informert samtykke.
  2. Diagnose av FVII-mangel definert ved Faktor VII:C-aktivitet < 10% dokumentert på ≥ 2 forskjellige laboratoriemålinger ved lokal laboratorievurdering.
  3. Alvorlig blødningshistorie karakterisert av historie om en større blødningshendelse og/eller mottak av rekombinant aktivert FVII eller fersk frossen plasma som behandling for blødning eller en alvorlig klinisk blødningshistorie som definert av forskeren.
  4. Har evnen til å gi informert samtykke til å delta i studien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse av kjente inhibitorer mot FVII eller FVIIa.
  2. Historie med klinisk signifikant overfølsomhet assosiert med monoklonale antistoffterapier.
  3. Historie med venøs eller arteriell trombose eller tromboembolisk sykdom, med unntak av kateter-assosiert overfladisk venetrombose.
  4. Kjent trombofilirisiko etter følgende kriterier: Homozygot Faktor V Leiden (FVL), sammensatt heterozygot FVL/Protrombingen-mutasjon, antitrombin <50%, medfødt protein C- og protein S-mangel med nivåer <50%.
  5. Klinisk signifikant komorbiditet som kan forstyrre studiedeltakelsen.
  6. Bruk av samtidig terapi som ikke er tillatt under studien (dvs. andre blodplattehemmere, desmopressin, fibrinolyschemmere, unntatt hvis brukt som lokal behandling [f.eks. for munnblødninger]).
  7. Kvinnelige deltakere som er gravide eller ammer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Deltakere med et FVII(a)-nivå på < 10%
Legemiddel: Sutacimig
Sutacimig er en subkutant administrert, bispesifikk antistoff som utvikles som et profylaktisk behandlingsalternativ for medfødte blødningsforstyrrelser.
Eksperimentell: Deltakere med et FVII(a)-nivå på ≥10 %
Legemiddel: Sutacimig
Sutacimig er en subkutant administrert, bispesifikk antistoff som utvikles som et profylaktisk behandlingsalternativ for medfødte blødningsforstyrrelser.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 57
Dag 1 til og med Dag 57

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetisk parameter: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) for sutacimig
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 57
Dag 1 til og med dag 57
Farmakokinetisk parameter: Tid til å nå maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Utestilling gjennom dag 57
Utestilling gjennom dag 57
Farmakokinetisk parameter: Areal under plasmakonsentrasjonstidskurven fra tid null til siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUClast)
Tidsramme: Dag 1 til Dag 57
Dag 1 til Dag 57
Farmakokinetisk parameter: Areal under kurven fra tid null til ekstrapolert uendelig tid (AUCinf)
Tidsramme: Dag 1 til Dag 57
Dag 1 til Dag 57
Farmakokinetisk parameter: Halveringstid i terminal eliminasjonsfase (T1/2)
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 57
Dag 1 til og med Dag 57
Farmakodynamisk parameter: Total faktor VII
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 57
Dag 1 til og med Dag 57
Farmakodynamisk parameter: Faktor VII-aktivitet
Tidsramme: Dag 1 til Dag 57
Dag 1 til Dag 57
Farmakodynamisk parameter: Måling av protrombintid (PT)
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 57
Dag 1 til og med Dag 57
Farmakodynamisk parameter: Aktivert partiell tromboplastintid (aPTT) måling
Tidsramme: Dag 1 til og med Dag 57
Dag 1 til og med Dag 57
Nivåer av antistoffer mot legemiddelet
Tidsramme: Dag 1 til Dag 57
Dag 1 til Dag 57

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hemab ApS

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. desember 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

16. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HMB-001-201

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt faktor VII-mangel

  • University Hospital, Strasbourg, France
    Rekruttering
    Sammenlignende evaluering av ytelsen til forskjellige tromboplastinreagenser på protrombintid og faktoranalyser i situasjoner med isolert ekstern banefaktormangel eller leverskade.
    Hemoragiske lidelser | Ekstrinsisk Pathway Factor Deficiency | Hepatocellulær insuffisiens med koagulopati
    Frankrike
  • Marmara University
    National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
    Ukjent
    Transkriptom og metabolske analyser av CHAPLE Disease (CHAPLEOMIC)
    Proteintapende enteropatier | CD55 - Cluster of Differentiation Antigen 55 Deficiency | Primær intestinal lymfangiektase | Komplement Regulatory Factor Defect
    Tyrkia
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbeidspartnere
    Fullført
    Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening (BabyDetect)
    Medfødt binyrehyperplasi | Hemofili A | Hemofili B | Mukopolysakkaridose I | Mukopolysakkaridose II | Cystisk fibrose | Alpha 1-antitrypsin mangel | Sigdcellesykdom | Fanconi anemi | Kronisk granulomatøs sykdom | Wilsons sykdom | Alvorlig medfødt nøytropeni | Ornithine Transcarbamylase mangel | Mukopolysakkaridose VI | Lysosomal... og andre forhold
    Belgia
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnere
    Påmelding etter invitasjon
    Tidlig sjekk: utvidet screening hos nyfødte
    Primær hyperoksaluri type 3 | Sukkersyke | Hemofili A | Hemofili B | Arvelig fruktoseintoleranse | Cystisk fibrose | Faktor VII-mangel | Fenylketonuri | Sigdcellesykdom | Dravet syndrom | Duchenne muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Rett syndrom | Wilsons sykdom | Niemann-Pick... og andre forhold
    Forente stater

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovakia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere