Kliininen tutkimus, jossa arvioidaan Sutacimigiä osallistujilla, joilla on synnynnäinen tekijä VII:n puutos
torstai 28. toukokuuta 2026 päivittänyt: Hemab ApS
Kliininen tutkimus sutacimigin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi synnynnäistä faktor VII -puutosta sairastavilla osallistujilla
Avoimen selosteen tutkimus arvioimaan sutacimig-monoterapian yksittäisen annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja tehoa osallistujilla, joilla on synnynnäinen FVII-puutos (FVIID).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tavoitteena on antaa yksi sutacimig-annos ja arvioida turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa.
Kahta kohorttia voidaan arvioida.
Kohortti A määritellään osallistujilla, joiden FVII(a)-taso on < 10%.
Kohortti B määritellään osallistujilla, joiden FVII(a)-taso on ≥10%.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
18
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Hemab Aps
- Puhelinnumero: +44 (0) 808 304 6409
- Sähköposti: clinicaltrials@hemab.com
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2ES
- Rekrytointi
- Royal London Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Suthesh Sivapalarantnam
- Puhelinnumero: +44 (0) 020 3594 3327
- Sähköposti: s.sivapalaratnam@nhs.net
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Ikä 18–60 vuotta, mukaan lukien, suostumusasiakirjan allekirjoitushetkellä.
- FVIID-diagnoosi, joka määritellään Faktor VII:C-aktiivisuudeksi < 10 % vähintään kahdessa eri laboratoriomittauksessa paikallisessa laboratoriossa.
- Vakava verenvuotohistoria, jolle on ominaista suuren verenvuototapahtuman historia ja/tai rekombinanttisen aktivoituneen FVII:n tai tuoreen jäädytetyn plasman saanti verenvuodon hoidossa tai tutkijan määrittelemä vakava kliininen verenvuotohistoria.
- Kyky antaa tietoon perustuva suostumus osallistua kokeeseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnetut FVII- tai FVIIa-estäjät.
- Kliinisesti merkittävä yliherkkyyshistoria, joka liittyy monoklonaalisten vasta-aineiden hoitoihin.
- Laskimo- tai valtimotukoksen tai tromboembolisen taudin historia, lukuun ottamatta katetriin liittyvää pinnallisen laskimon tukosta.
- Tunnetut trombofiliariskit seuraavien kriteerien mukaan: homotsygoottinen Factor V Leiden (FVL), yhdistelmäheterotsygoottinen FVL/protrombiinigeenimuutos, antitrombiini < 50 %, synnynnäinen proteiini C ja proteiini S-puutos tasoilla < 50 %.
- Kliinisesti merkittävä komorbiditeetti, joka voi häiritä tutkimukseen osallistumista.
- Kiellettyjen samanaikaisten hoitojen käyttö tutkimuksen aikana (eli muut verihiutaleiden estäjät, desmopressiini, fibrinolysin estäjät, paitsi jos niitä käytetään paikallisena hoidona [esim. suun vuotojen hoitoon]).
- Raskaana tai imettävä naisosallistuja.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osallistujat, joiden FVII(a)-pitoisuus on < 10 %
|
Sutacimig on ihonalta annosteltava, kaksispesifinen vasta-aine, jota kehitetään ehkäiseväksi hoitovaihtoehdoksi synnynnäisille verenvuotohäiriöille.
|
|
Kokeellinen: Osallistujat, joiden FVII(a)-pitoisuus on ≥10 %
|
Sutacimig on ihonalta annosteltava, kaksispesifinen vasta-aine, jota kehitetään ehkäiseväksi hoitovaihtoehdoksi synnynnäisille verenvuotohäiriöille.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoidosta johtuvien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 57
|
Päivä 1 - Päivä 57
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Farmakokinetiikan parametri: Sutacimigin maksimi plasmakeskittymä (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 57
|
Päivä 1 - päivä 57
|
|
Farmakokineettinen parametri: Aika maksimaaliseen havaittuun plasmakonsentraatioon (Tmax)
Aikaikkuna: Perustaso päivään 57 saakka
|
Perustaso päivään 57 saakka
|
|
Farmakokinetiikan parametri: Plasman pitoisuus-aika-käyrän pinta-ala ajanhetkestä nolla viimeiseen määritettävään pitoisuuteen (AUClast)
Aikaikkuna: Päivä 1 päivään 57
|
Päivä 1 päivään 57
|
|
Farmakokinetiikan parametri: Pinta-ala käyrän alla ajalta nolla ekstrapoloituun äärettömään aikaan (AUCinf)
Aikaikkuna: Päivä 1 päivään 57
|
Päivä 1 päivään 57
|
|
Farmakokineettinen parametri: Eliminaation päätyvaiheen puoliintumisaika (T1/2)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 57
|
Päivä 1 - Päivä 57
|
|
Farmakodynaaminen parametri: Kokonaisfaktori VII
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 57
|
Päivästä 1 päivään 57
|
|
Farmakodynaaminen parametri: Faktori VII -aktiivisuus
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 57
|
Päivä 1 - Päivä 57
|
|
Farmakodynaaminen parametri: Protrombiiniaika (PT) mittaus
Aikaikkuna: Päivä 1 päivään 57
|
Päivä 1 päivään 57
|
|
Farmakodynaaminen parametri: Aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (aPTT) mittaus
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 57
|
Päivästä 1 päivään 57
|
|
Anti-huumausaineen vasta-aineiden pitoisuudet
Aikaikkuna: Päivä 1 päivään 57
|
Päivä 1 päivään 57
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 23. joulukuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 8. tammikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 16. tammikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 29. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HMB-001-201
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen faktorin VII puutos
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanitIlmoittautuminen kutsustaPrimaarinen hyperoksaluria tyyppi 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Perinnöllinen fruktoosi-intoleranssi | Kystinen fibroosi | Tekijän VII puutos | Fenyyliketonuriat | Sirppisolutauti | Dravetin syndrooma | Duchennen lihasdystrofia | Prader-Willin oireyhtymä | Fragile X -syndrooma | Krooninen granulomatoottinen... ja muut ehdotYhdysvallat