Een klinische studie om Sutacimig te beoordelen bij deelnemers met aangeboren factor VII-deficiëntie

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd 18 tot 60 jaar, inclusief, op het moment van het ondertekenen van de geïnformeerde toestemming.
2. Diagnose van FVIID gedefinieerd door Factor VII:C-activiteit < 10% gedocumenteerd op ≥ 2 verschillende laboratoriummetingen door lokale laboratoriumbeoordeling.
3. Ernstige bloedingsgeschiedenis gekenmerkt door een voorgeschiedenis van een grote bloeding en/of ontvangst van recombinant geactiveerd FVII of vers bevroren plasma als behandeling voor bloedingen of een ernstige klinische bloedingsgeschiedenis zoals gedefinieerd door de onderzoeker.
4. Heeft het vermogen om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan de studie.

Exclusiecriteria:

1. Aanwezigheid van bekende remmers tegen FVII of FVIIa
2. Voorgeschiedenis van klinisch significante overgevoeligheid geassocieerd met monoklonale antilichaamtherapieën.
3. Voorgeschiedenis van veneuze of arteriële trombose of trombo-embolische ziekte, met uitzondering van katheter-geassocieerde oppervlakkige veneuze trombose.
4. Bekende trombofilierisico volgens de volgende criteria: Homozygote Factor V Leiden (FVL), samengesteld heterozygote FVL/protrombinegenmutatie, antitrombine <50%, aangeboren proteïne C- en proteïne S-deficiëntie met niveaus <50%.
5. Klinisch significante comorbiditeit die kan interfereren met studiedeelname.
6. Gebruik van gelijktijdige therapie die niet is toegestaan tijdens de studie (d.w.z. andere plaatjesremmers, desmopressine, fibrinolyse-remmers, behalve indien gebruikt als lokale behandeling [bijv. voor orale bloedingen])
7. Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn of borstvoeding geven.