En klinisk studie för att utvärdera Sutacimig hos deltagare med medfödd faktor VII-brist

Inklusionskriterier:

1. Ålder 18 till 60 år, inklusive, vid tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke.
2. Diagnos av FVII-brist definierad av Faktor VII:C-aktivitet < 10% dokumenterad på ≥ 2 olika laboratoriemätningar genom lokal laboratoriebedömning.
3. Allvarlig blödningshistorik kännetecknad av historik för en större blödningshändelse och/eller mottagande av rekombinant aktiverad FVII eller fryst fryst plasma som behandling för blödning eller en allvarlig klinisk blödningshistorik enligt definitionen av huvudprövningsledaren.
4. Har förmåga att ge informerat samtycke för att delta i studien.

Exklusionskriterier:

1. Förekomst av kända hämmare mot FVII eller FVIIa.
2. Historik av kliniskt signifikant överkänslighet associerad med monoklonala antikroppsterapier.
3. Historik av venös eller arteriell trombos eller tromboembolisk sjukdom, med undantag för kateterassocierad ytlig ventrombos.
4. Känd trombofilirisktillstånd enligt följande kriterier: Homozygot faktor V Leiden (FVL), sammansatt heterozygot FVL/Protrombingenmutation, antitrombin <50%, medfödd protein C- och protein S-brist med nivåer <50%.
5. Kliniskt signifikant komorbiditet som kan störa studiedeltagandet.
6. Användning av samtidig terapi som inte är tillåten under studien (dvs. andra trombocytaggregationshämmare, desmopressin, fibrinolyshämmare, förutom om används som lokal behandling [t.ex. för oral blödning]).
7. Kvinnliga deltagare som är gravida eller ammar.