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遅発性ポンペ病を有する成人参加者におけるDNL952の安全性、薬物動態、および薬力学を評価する研究

2026年8月14日 更新者：Denali Therapeutics Inc.

成人発症ポンペ病の成人参加者におけるDNL952の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価する第1相多施設共同非盲検試験

これは、遅発性ポンペ病を有する成人参加者を対象に、DNL952の安全性、忍容性、薬物動態（PK）、および薬力学（PD）を評価する第1相、多施設共同、非盲検試験です。 本研究の主な目的は、遅発性ポンペ病（LOPD）を有する参加者における、さまざまな用量レベルのDNL952の安全性および忍容性データを取得することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

32

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Irvine、California、アメリカ、92697
        • 募集
        • University of California-Irvine
        • コンタクト：
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University School of Medicine
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke University School of Medicine - Early Phase Research Unit
        • コンタクト：
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • 募集
        • The Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
        • コンタクト：
          • Study Coordinator
          • 電話番号：571-732-4575
          • メール：aagha@ldrtc.org

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主要な適格基準：

  • 体重 ≥ 40 kg
  • LOPDの診断
  • 立位FVCが予測正常値の30％以上
  • 40メートル以上歩行可能（補助具の使用は可）
  • [コホートA1-A4のみ] スクリーニング前の少なくとも12か月間、2週間ごとに20 mg/kgのアバルグルコシダーゼアルファまたはシパグルコシダーゼアルファを投与されていること
  • [コホートB1-B2のみ] スクリーニング前の12か月間に、ポンペ病に対する酵素補充療法を一切受けていないこと

主要な除外基準：

  • ポンペ病に関連しない、臨床的に有意で不安定または管理不良の神経学的、精神医学的、内分泌学的、肺、心血管、胃腸、肝臓、膵臓、腎臓、代謝、血液学的、免疫学的、アレルギー性、眼科疾患、またはその他の主要な障害がある場合。 研究者とスポンサーが合意した場合、管理良好な状態は許可されます。
  • 車椅子依存
  • 覚醒時に1日平均6時間を超える非侵襲的換気またはいかなる侵襲的換気を必要とする場合。睡眠中の非侵襲的換気の使用は可。
  • 過去に実験的遺伝子療法を受けたことがある場合、またはスクリーニング前60日間または5半減期（いずれか長い方）以内に他の治験薬試験に参加した、または治験薬を使用した場合

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホートA1
LOPDの参加者
薬：DNL952
静脈内反復投与
実験的：コホートA2
LOPDの参加者
薬：DNL952
静脈内反復投与
実験的：コホートA3（オプション）
LOPDの参加者
薬：DNL952
静脈内反復投与
実験的：コホートA4（任意）
LOPD患者
薬：DNL952
静脈内反復投与
実験的：コホートB1（オプション）
LOPDの参加者
薬：DNL952
静脈内反復投与
実験的：コホートB2（オプション）
LOPDを有する参加者
薬：DNL952
静脈内反復投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療関連有害事象（TEAE）の発生率、重症度、および重篤性
時間枠：48週間
48週間
輸液関連反応（IRR）の発症率および重症度
時間枠：48週間
48週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
PKパラメータ：血清中のDNL952の最高濃度（Cmax）
時間枠：48週間
48週間
PKパラメータ：血清中のDNL952の最高濃度到達時間（tmax）
時間枠：48週間
48週間
PKパラメーター: DNL952の血清中濃度-時間曲線下面積（AUC）の、時間ゼロから最後の測定可能濃度時点までの値（AUClast）
時間枠：48週間
48週間
PKパラメーター：血清中のDNL952の時間0から無限大までのAUC（AUC∞）
時間枠：48週間
単回投与のみ
48週間
PKパラメータ：血清中のDNL952の時間ゼロから時間tまでのAUC（AUCt）
時間枠：48週間
複数回投与のみ
48週間
PKパラメータ：血清中のDNL952の末端消失半減期（t1/2）
時間枠：48週間
48週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Denali Therapeutics Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Monitor、Denali Therapeutics Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年5月12日

一次修了 (推定)

2028年8月1日

研究の完了 (推定)

2028年8月1日

試験登録日

最初に提出

2026年1月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年1月12日

最初の投稿 (実際)

2026年1月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月14日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DNLI-J-0001
  • 2025-524082-25-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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