Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus DNL952:n turvallisuuden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi aikuisilla osallistujilla, joilla on myöhäisvaiheen Pompe-tauti

perjantai 14. elokuuta 2026 päivittänyt: Denali Therapeutics Inc.

Vaiheen 1, monikeskuksinen, avoimen selitteen tutkimus DNL952:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi aikuisilla myöhäistymisen Pompe-tautia sairastavilla osallistujilla

Tämä on vaiheen 1, monikeskuksinen, avoimen leiman tutkimus, jossa arvioidaan DNL952:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) aikuisilla osallistujilla, joilla on myöhäistynyt Pompe-tauti. Tämän tutkimuksen päätavoitteena on saada turvallisuus- ja siedettävyysdataa eri DNL952-annostasoilta osallistujilla, joilla on myöhäistynyt Pompe-tauti (LOPD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

32

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
        • Rekrytointi
        • University of California-Irvine
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University School of Medicine - Early Phase Research Unit
        • Ottaa yhteyttä:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Rekrytointi
        • The Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Study Coordinator
          • Puhelinnumero: 571-732-4575
          • Sähköposti: aagha@ldrtc.org

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeät sisällyttämiskriteerit:

  • Paino ≥40 kg
  • LOPD-diagnoosi
  • Pystysuora FVC ≥30 % ennustetusta normaalista arvosta
  • Kykenevä kävelemään ≥40 metriä (apuvälineiden käyttö on sallittua)
  • [Vain kohortit A1-A4] On saanut avalglukosidaasi-alfaa tai sipaglukosidaasi-alfaa annoksella 20 mg/kg joka toinen viikko vähintään 12 kuukautta ennen seulontaa
  • [Vain kohortit B1-B2] Ei saa olla saanut minkäänlaista entsyymikorvaushoitoa Pomen tautiin viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontaa

Tärkeät poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa meneillään oleva, kliinisesti merkittävä, epävakaa tai huonosti hallittu neurologinen, psykiatrinen, endokrinen, keuhko-, sydän- ja verisuoni-, ruoansulatuskanava-, maksa-, haima-, munuais-, aineenvaihdunta-, veri- ja imusolukko-, immunologinen, allerginen tai silmäsairaus, joka ei liity Pomen tautiin, tai muu merkittävä sairaus.
    Hyvin hoidetut sairaudet ovat sallittuja, jos tutkija ja sponsor ovat samaa mieltä.
  • Pyörätuoliriippuvainen
  • Tarvitsee ei-invasiivista hengitystukea keskimäärin yli 6 tuntia päivässä hereillä ollessa tai mitä tahansa invasiivista hengitystukea.
    Ei-invasiivisen hengitystuen käyttö nukkumisen aikana on sallittua.
  • On saanut kokeellista geeniterapiaa milloin tahansa tai osallistunut mihin tahansa muuhun tutkittavan lääkkeen kokeeseen tai käyttänyt tutkittavaa lääkettä 60 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen seulontaa, kumpi on pidempi

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti A1
LOPD:lla sairastavat osallistujat
Lääke: DNL952
Toistuva laskimonsisäinen annos
Kokeellinen: Kohortti A2
Osallistujat, joilla on LOPD
Lääke: DNL952
Toistuva laskimonsisäinen annos
Kokeellinen: Kohortti A3 (Valinnainen)
Osallistujat LOPD:lla
Lääke: DNL952
Toistuva laskimonsisäinen annos
Kokeellinen: Kohortti A4 (Valinnainen)
Osallistujat LOPD:llä
Lääke: DNL952
Toistuva laskimonsisäinen annos
Kokeellinen: Kohortti B1 (Valinnainen)
Osallistujat, joilla on LOPD
Lääke: DNL952
Toistuva laskimonsisäinen annos
Kokeellinen: Kohortti B2 (Valinnainen)
Osallistujat, joilla on LOPD
Lääke: DNL952
Toistuva laskimonsisäinen annos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Esittymistiheys, vakavuus ja vakavuus hoidon aikana ilmaantuvien haittatapahtumien (TEAE) osalta
Aikaikkuna: 48 viikkoa
48 viikkoa
Infuusioon liittyvien reaktioiden (IRR) esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: 48 viikkoa
48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PK-parametri: DNL952:n maksimipitoisuus (Cmax) seerumissa
Aikaikkuna: 48 viikkoa
48 viikkoa
PK-parametri: Aika saavuttaa DNL952:n maksimipitoisuus (tmax) seerumissa
Aikaikkuna: 48 viikkoa
48 viikkoa
PK-parametri: Pitoisuus-aika-käyrän ala (AUC) ajanhetkestä nolla viimeiseen mitattavaan pitoisuuteen (AUClast) DNL952:sta seerumissa
Aikaikkuna: 48 viikkoa
48 viikkoa
PK-parametri: DNL952:n AUC-aikavälillä 0–ääretön (AUC∞) seerumissa
Aikaikkuna: 48 viikkoa
vain yksittäinen annos
48 viikkoa
PK-parametri: DNL952:n seerumin AUC ajalta nollasta aikaan t (AUCt)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
vain useita annoksia
48 viikkoa
PK-parametri: DNL952:n eliminaation puoliintumisaika (t1/2) seerumissa
Aikaikkuna: 48 viikkoa
48 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Denali Therapeutics Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Monitor, Denali Therapeutics Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. elokuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. elokuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 12. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 21. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 17. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DNLI-J-0001
  • 2025-524082-25-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa