Исследование по оценке безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики препарата DNL952 у взрослых участников с поздней формой болезни Помпе
14 августа 2026 г. обновлено: Denali Therapeutics Inc.
Фаза 1, многоцентровое, открытое исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики препарата DNL952 у взрослых участников с поздней формой болезни Помпе
Это исследование 1 фазы, многоцентровое, открытое, предназначенное для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) препарата DNL952 у взрослых участников с поздней формой болезни Помпе.
Основная цель данного исследования — получение данных о безопасности и переносимости на различных уровнях дозирования DNL952 у участников с поздней формой болезни Помпе (ПФБП).
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
32
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Clinical Trials at Denali Therapeutics
- Номер телефона: Email:
- Электронная почта: clinical-trials@dnli.com
Места учебы
-
-
California
-
Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
- Рекрутинг
- University of California-Irvine
-
Контакт:
- Study Coordinator
- Номер телефона: 714-790-8554
- Электронная почта: kbjazevi@hs.uci.edu
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Рекрутинг
- Washington University School of Medicine
-
Контакт:
- Study Coordinator
- Номер телефона: 314-362-6983
- Электронная почта: koniak@wustl.edu
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Рекрутинг
- Duke University School of Medicine - Early Phase Research Unit
-
Контакт:
- Study Coordinator
- Номер телефона: 919-414-6998
- Электронная почта: Janet.blount@duke.edu
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
- Рекрутинг
- The Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
-
Контакт:
- Study Coordinator
- Номер телефона: 571-732-4575
- Электронная почта: aagha@ldrtc.org
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Масса тела ≥40 кг
- Диагноз LOPD
- ФЖЕЛ в положении стоя ≥30% от прогнозируемой нормальной величины
- Способность передвигаться ≥40 метров (допускается использование вспомогательных устройств)
- [Только для когорт A1-A4] Получали авальглюкозидазу альфа или ципаглюкозидазу альфа в дозе 20 мг/кг каждые 2 недели в течение как минимум 12 месяцев до скрининга
- [Только для когорт B1-B2] Не должны были получать какую-либо фермент-заместительную терапию при болезни Помпе в течение 12 месяцев до скрининга
Ключевые критерии исключения:
- Любое текущее, клинически значимое, нестабильное или плохо контролируемое неврологическое, психиатрическое, эндокринное, легочное, сердечно-сосудистое, желудочно-кишечное, печеночное, панкреатическое, почечное, метаболическое, гематологическое, иммунологическое, аллергическое или офтальмологическое заболевание, не связанное с болезнью Помпе, или другие серьезные расстройства.
Хорошо контролируемые состояния допускаются при согласии исследователя и Спонсора. - Зависимость от инвалидной коляски
- Требуется неинвазивная вентиляция легких в среднем более 6 часов в день в период бодрствования или любая инвазивная вентиляция.
Использование неинвазивной вентиляции во время сна допустимо. - Получали экспериментальную генную терапию в любое время или участие в любом другом исследовании лекарственного препарата или использование исследуемого препарата в течение 60 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) до скрининга
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта A1
Участники с ПОПЗ
|
Внутривенное повторное дозирование
|
|
Экспериментальный: Когорта A2
Участники с ПОПЗ
|
Внутривенное повторное дозирование
|
|
Экспериментальный: Когорта A3 (Дополнительно)
Участники с LOPD
|
Внутривенное повторное дозирование
|
|
Экспериментальный: Когорта A4 (Опциональная)
Участники с LOPD
|
Внутривенное повторное дозирование
|
|
Экспериментальный: Когорта B1 (Необязательная)
Участники с ПОПЗ
|
Внутривенное повторное дозирование
|
|
Экспериментальный: Когорта B2 (Опциональная)
Участники с LOPD
|
Внутривенное повторное дозирование
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота, тяжесть и серьёзность нежелательных явлений, связанных с лечением (НЯЛ)
Временное ограничение: 48 недель
|
48 недель
|
|
Частота и тяжесть реакций, связанных с инфузией (ИСИ)
Временное ограничение: 48 недель
|
48 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
PK параметр: Максимальная концентрация (Cmax) DNL952 в сыворотке
Временное ограничение: 48 недель
|
48 недель
|
|
|
Фармакокинетический параметр: Время достижения максимальной концентрации (tmax) препарата DNL952 в сыворотке крови
Временное ограничение: 48 недель
|
48 недель
|
|
|
Фармакокинетический параметр: Площадь под кривой «концентрация-время» (AUC) от нулевого времени до времени последней измеряемой концентрации (AUClast) DNL952 в сыворотке
Временное ограничение: 48 недель
|
48 недель
|
|
|
Фармакокинетический параметр: Площадь под кривой от времени 0 до бесконечности (AUC∞) DNL952 в сыворотке
Временное ограничение: 48 недель
|
однократная доза
|
48 недель
|
|
Фармакокинетический параметр: AUC от нулевого времени до времени t (AUCt) препарата DNL952 в сыворотке
Временное ограничение: 48 недель
|
только несколько доз
|
48 недель
|
|
PK Параметр: терминальный период полувыведения (t1/2) DNL952 в сыворотке
Временное ограничение: 48 недель
|
48 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Monitor, Denali Therapeutics Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 мая 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 августа 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 августа 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 января 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 января 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 января 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Болезнь накопления гликогена
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Болезнь накопления гликогена II типа
Другие идентификационные номера исследования
- DNLI-J-0001
- 2025-524082-25-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .