Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van DNL952 bij volwassen deelnemers met laat-optredende ziekte van Pompe

14 augustus 2026 bijgewerkt door: Denali Therapeutics Inc.

Een fase 1, multicenter, open-label studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van DNL952 te evalueren bij volwassen deelnemers met late-onset ziekte van Pompe

Dit is een Fase 1, multicenter, open-label studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van DNL952 te evalueren bij volwassen deelnemers met laat-optredende ziekte van Pompe.
Het belangrijkste doel van deze studie is om gegevens over veiligheid en verdraagbaarheid te verkrijgen over verschillende doseringsniveaus van DNL952 bij deelnemers met laat-optredende ziekte van Pompe (LOPD).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

32

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
        • Werving
        • University of California-Irvine
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University School of Medicine
        • Contact:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University School of Medicine - Early Phase Research Unit
        • Contact:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Werving
        • The Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • Lichaamsgewicht ≥40 kg
  • Diagnose LOPD
  • Staande FVC ≥ 30% van de voorspelde normale waarde
  • In staat om ≥ 40 meter te lopen (gebruik van hulpmiddelen is acceptabel)
  • [Alleen cohorten A1-A4] Hebben avalglucosidase alfa of cipaglucosidase alfa ontvangen in een dosis van 20 mg/kg elke 2 weken gedurende ten minste 12 maanden vóór screening
  • [Alleen cohorten B1-B2] Mogen geen enzymvervangende therapie voor de ziekte van Pompe hebben ontvangen in de 12 maanden vóór screening

Belangrijkste exclusiecriteria:

  • Elke voortdurende, klinisch significante, onstabiele of slecht gecontroleerde neurologische, psychiatrische, endocriene, pulmonale, cardiovasculaire, gastro-intestinale, hepatische, pancreatische, renale, metabole, hematologische, immunologische, allergische of oftalmologische aandoening die niet gerelateerd is aan de ziekte van Pompe, of andere belangrijke aandoeningen. Goed gecontroleerde aandoeningen zijn toegestaan als de onderzoeker en Sponsor akkoord gaan.
  • Afhankelijk van een rolstoel
  • Niet-invasieve beademing nodig hebben voor gemiddeld meer dan 6 uur per dag terwijl men wakker is, of invasieve beademing. Gebruik van niet-invasieve beademing tijdens de slaap is acceptabel.
  • Ooit een experimentele gentherapie ontvangen of deelname aan een ander onderzoek met een experimenteel geneesmiddel of gebruik van een experimenteel geneesmiddel binnen 60 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is, vóór screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort A1
Deelnemers met LOPD
Geneesmiddel: DNL952
Intraveneus herhaalde dosis
Experimenteel: Cohort A2
Deelnemers met LOPD
Geneesmiddel: DNL952
Intraveneus herhaalde dosis
Experimenteel: Cohort A3 (Optioneel)
Deelnemers met LOPD
Geneesmiddel: DNL952
Intraveneus herhaalde dosis
Experimenteel: Cohort A4 (Optioneel)
Deelnemers met LOPD
Geneesmiddel: DNL952
Intraveneus herhaalde dosis
Experimenteel: Cohort B1 (Optioneel)
Deelnemers met LOPD
Geneesmiddel: DNL952
Intraveneus herhaalde dosis
Experimenteel: Cohort B2 (Optioneel)
Deelnemers met LOPD
Geneesmiddel: DNL952
Intraveneus herhaalde dosis

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie, ernst en ernst van behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: 48 weken
48 weken
Incidentie en ernst van infuusgerelateerde reacties (IRRs)
Tijdsspanne: 48 weken
48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
PK-parameter: Maximale concentratie (Cmax) van DNL952 in serum
Tijdsspanne: 48 weken
48 weken
PK-parameter: Tijd tot maximale concentratie (tmax) van DNL952 in serum
Tijdsspanne: 48 weken
48 weken
PK-parameter: Oppervlak onder de concentratie-tijdcurve (AUC) van tijdstip nul tot het tijdstip van de laatste meetbare concentratie (AUClast) van DNL952 in serum
Tijdsspanne: 48 weken
48 weken
PK-parameter: AUC vanaf tijdstip 0 tot oneindig (AUC∞) van DNL952 in serum
Tijdsspanne: 48 weken
eenmalige dosis alleen
48 weken
PK-parameter: AUC van tijd nul tot tijd t (AUCt) van DNL952 in serum
Tijdsspanne: 48 weken
alleen meerdere doses
48 weken
PK-parameter: terminale eliminatiehalfwaardetijd (t1/2) van DNL952 in serum
Tijdsspanne: 48 weken
48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Denali Therapeutics Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Monitor, Denali Therapeutics Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DNLI-J-0001
  • 2025-524082-25-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren