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Um Estudo para Avaliar a Segurança, Farmacocinética e Farmacodinâmica do DNL952 em Participantes Adultos com Doença de Pompe de Início Tardio

14 de agosto de 2026 atualizado por: Denali Therapeutics Inc.

Um Estudo de Fase 1, Multicêntrico, Aberto, para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica do DNL952 em Participantes Adultos com Doença de Pompe de Início Tardio

Este é um estudo de Fase 1, multicêntrico, aberto, para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) do DNL952 em participantes adultos com doença de Pompe de início tardio. O principal objetivo deste estudo é obter dados de segurança e tolerabilidade em vários níveis de dose do DNL952 em participantes com doença de Pompe de início tardio (LOPD).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

32

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • Recrutamento
        • University of California-Irvine
        • Contato:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Contato:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University School of Medicine - Early Phase Research Unit
        • Contato:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Recrutamento
        • The Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center
        • Contato:
          • Study Coordinator
          • Número de telefone: 571-732-4575
          • E-mail: aagha@ldrtc.org

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão Principais:

  • Peso corporal ≥40 kg
  • Diagnóstico de LOPD
  • CVF em posição vertical ≥ 30% do valor normal previsto
  • Capacidade de deambular ≥ 40 metros (é aceitável o uso de dispositivos de assistência)
  • [Apenas coortes A1-A4] Ter recebido avalglucosidase alfa ou cipaglucosidase alfa numa dose de 20 mg/kg a cada 2 semanas durante pelo menos 12 meses antes do rastreio
  • [Apenas coortes B1-B2] Não deve ter recebido qualquer terapia de substituição enzimática para a doença de Pompe nos 12 meses anteriores ao rastreio

Critérios de Exclusão Principais:

  • Qualquer doença neurológica, psiquiátrica, endócrina, pulmonar, cardiovascular, gastrointestinal, hepática, pancreática, renal, metabólica, hematológica, imunológica, alérgica ou oftalmológica em curso, clinicamente significativa, instável ou mal controlada não relacionada com a doença de Pompe, ou outras patologias principais.
    Condições bem controladas são permitidas se o investigador e o Patrocinador concordarem.
  • Dependência de cadeira de rodas
  • Necessidade de ventilação não invasiva durante uma média de mais de 6 horas por dia enquanto acordado ou qualquer ventilação invasiva.
    O uso de ventilação não invasiva durante o sono é aceitável.
  • Ter recebido terapia genética experimental em qualquer momento ou participação em qualquer outro ensaio clínico de fármaco investigacional ou uso de fármaco investigacional dentro de 60 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes do rastreio

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Cohorte A1
Participantes com LOPD
Medicamento: DNL952
Dose repetida intravenosa
Experimental: Cohorte A2
Participantes com LOPD
Medicamento: DNL952
Dose repetida intravenosa
Experimental: Cohorte A3 (Opcional)
Participantes com LOPD
Medicamento: DNL952
Dose repetida intravenosa
Experimental: Cohorte A4 (Opcional)
Participantes com LOPD
Medicamento: DNL952
Dose repetida intravenosa
Experimental: Cohorte B1 (Opcional)
Participantes com LOPD
Medicamento: DNL952
Dose repetida intravenosa
Experimental: Cohorte B2 (Opcional)
Participantes com LOPD
Medicamento: DNL952
Dose repetida intravenosa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência, gravidade e seriedade de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: 48 semanas
48 semanas
Incidência e gravidade das reações relacionadas com a infusão (IRRs)
Prazo: 48 semanas
48 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parâmetro PK: Concentração máxima (Cmax) de DNL952 no soro
Prazo: 48 semanas
48 semanas
Parâmetro PK: Tempo para atingir a concentração máxima (tmax) de DNL952 no soro
Prazo: 48 semanas
48 semanas
Parâmetro PK: Área sob a curva de concentração-tempo (AUC) desde o tempo zero até ao tempo da última concentração mensurável (AUClast) de DNL952 no soro
Prazo: 48 semanas
48 semanas
Parâmetro PK: AUC do tempo 0 ao infinito (AUC∞) de DNL952 no soro
Prazo: 48 semanas
dose única apenas
48 semanas
Parâmetro PK: AUC do tempo zero ao tempo t (AUCt) do DNL952 no soro
Prazo: 48 semanas
apenas múltiplas doses
48 semanas
Parâmetro PK: meia-vida de eliminação terminal (t1/2) do DNL952 no soro
Prazo: 48 semanas
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Denali Therapeutics Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Monitor, Denali Therapeutics Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de maio de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de agosto de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

21 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DNLI-J-0001
  • 2025-524082-25-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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